财联社（上海 编辑 夏军雄）讯，基因编辑公司Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) (NTLA) 显然是周一美股市场最值得关注的个股之一，因为该公司刚刚取得了一项突破性医学成果。周一开盘后，Intellia Therapeutics大涨超50%，截至发稿，该公司股价涨39.78%。
（来源：英为财情） 当地时间周六，Intellia Therapeutics与再生元宣布，两家公司合作的在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中取得了积极的中期数据。NTLA-2001是首个以CRISPR为基础的疗法，通过静脉注射来精确编辑人类靶组织中的基因，从而治疗遗传性疾病。NTLA-2001旨在灭活肝细胞中的TTR基因，以防止转甲状腺素蛋白（TTR）产生，TTR蛋白聚集在人体组织中，会引发致命的ATTR淀粉样变性并发症。
这次公布的数据覆盖了6名ATTRv-PN患者，以3人为一组，分别接受单剂0.1 mg/kg和0.3 mg/kg的NTLA-2001治疗，周期为28天。数据显示，接受单剂0.1 mg/kg治疗的患者在28天后TTR水平平均降低52%，而接受单剂0.3 mg/kg治疗的患者TTR平均降低87%，其中一例降低96%。相比之下，ATTRv-PN目前的标准疗法Onpattro为慢性治疗方法，通常可减少约80%的TTR，Onpattro由Alnylam开发。
Intellia Therapeutics总裁兼首席执行官John Leonard表示，这是有史以来第一次有临床数据表明，只需一次静脉注射CRISPR，人体内的目标细胞就可以被精准编辑，从而用于治疗遗传疾病。
RBC分析师Luca Issi表示，这一结果的重要性不可小觑，他将Intellia Therapeutics的目标股价上调为110美元。Issi还补充称，Onpattro的开发者Alnylam股价可能面临压力，但不会持续太久，因为Intellia Therapeutics的疗法距离真正应用还有很长的路要走。
值得一提的是，CRISPR基因编辑疗法的开拓者Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna获得了2020年诺贝尔化学奖，其中Doudna也是Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一。