专业制药公司Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ:QNRX)今日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准开始一项针对QRX003的额外临床研究。QRX003是一种用于治疗Netherton综合征(NS)的外用乳液。
这项由西北大学Amy Paller博士领导的研究计划招募最多8名受试者，他们将在12周内每天两次将QRX003涂抹在超过80%的体表面积上。
这项新研究意义重大，因为它标志着迄今为止在临床环境中最广泛的QRX003应用，模拟了如果该产品获得监管批准后NS患者在现实世界中的使用情况。预计这项研究的数据将增强现有数据，以支持未来可能提交QRX003的新药申请(NDA)。
Netherton综合征是一种罕见且严重的遗传性疾病，特征是慢性皮肤炎症和脱屑。QRX003含有一种广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，目标是与NS相关的过度皮肤脱落有关的激肽释放酶。
Quoin正在进行的临床试验迄今为止将QRX003涂抹在参与者约20%的体表面积上，主要是手臂和小腿。新研究中扩大涂抹面积旨在提供全面数据，以评估该治疗方法按照NS患者预期使用时的安全性和有效性。
公司的前瞻性声明提醒，由于各种风险和不确定性，实际结果和事件时间可能与预期有重大差异。这些包括临床研究可能延迟、需要额外资金以及研究可能无法产生足够有力的数据来支持NDA申请。
Quoin Pharmaceuticals强调，公司的重点仍然是解决罕见病和孤儿病的未满足医疗需求。有关新研究和FDA批准的信息基于新闻稿声明。
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