南旧金山 - 目前市值30.5亿美元、交易价格低于InvestingPro公允价值的生物制药公司Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI)今日宣布，其用于治疗亨特综合征（又称MPS II）的在研药物tividenofusp alfa已获得美国食品和药物管理局（FDA）突破性疗法认定。这一认定是继此前获得快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定之后的又一殊荣，该酶替代疗法旨在同时解决这种疾病的神经系统和身体症状。
公司预计将于今年初提交tividenofusp alfa的生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准。突破性疗法认定有望促进更快的审查过程，因为该药物有可能显著改善现有治疗方案。
在商业可及地区，亨特综合征影响超过2,000人，主要是男性。分析师保持强烈买入共识，公司保持9.98的健康流动性比率，Denali似乎已做好准备应对这一市场。该病症由艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起，导致一系列症状，包括器官功能障碍、关节僵硬和认知障碍。目前的治疗主要针对身体症状，但无法穿过血脑屏障，导致认知和行为问题无法得到管理。
Tividenofusp alfa，也称为DNL310，旨在将IDS酶输送到大脑和全身，有可能改善更广泛的症状。该药物在早期临床试验中表现出良好前景，显示出对基于证据的替代终点有积极影响，并有早期改善临床结果的迹象。
Denali首席医疗官Carole Ho博士对FDA认可tividenofusp alfa的潜力表示感谢，并强调公司致力于尽快将这种治疗方法带给患者。
虽然tividenofusp alfa尚未获得任何卫生当局的批准，但其安全性和有效性特征仍在进行中的研究中继续评估。Denali Therapeutics是一家专注于开发神经退行性疾病和溶酶体贮积症治疗方法的生物制药公司，特别强调能够穿过血脑屏障的疗法。
这一消息基于新闻稿声明，在获得监管批准并有进一步临床数据之前，不构成对该药物功效或安全性的认可。如需全面的财务分析和关于Denali Therapeutics的更多见解，包括6个额外的独家ProTips，请访问InvestingPro。
在其他近期新闻中，Denali Therapeutics在临床试验和分析师评级方面经历了重大发展。尽管用于治疗ALS的DNL343的II/III期HEALEY试验未能达到主要终点，但该治疗被认为是安全和耐受性良好的。这导致了各种分析师的反应，H.C. Wainwright和BofA Securities降低了Denali的目标价，同时保持买入评级。Baird以优于大盘的评级开始对Denali进行报道，并将目标价设定为31.00美元。
Denali还计划为其主打药物DNL310（用于亨特综合征）申请加速批准，有望在2025年底前获得批准。另一种孤儿病药物DNL126（用于桑菲利波综合征）的积极顶线数据也已报告。Jefferies维持对Denali Therapeutics的买入评级，强调2025年可能获得亨特综合征的批准。
尽管最近的试验结果如此，来自BofA Securities和Baird的分析师仍对Denali的前景保持乐观，特别是由于其运输囊泡（TV）平台和Tividenofusp alfa的良好前景。下一次收益报告计划于2025年3月3日发布，预计将为投资者提供更多关于公司进展的清晰信息。这些是公司轨迹中的最新发展。
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