马萨诸塞州剑桥市 - 市值20亿美元的生物技术公司Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已接受其PYRUKYND®(mitapivat)用于治疗成年地中海贫血患者的补充新药申请(sNDA)。FDA已将此申请的目标决定日期定为2025年9月7日。根据InvestingPro的数据,该公司保持良好的财务状况,资产负债表上的现金多于债务。
地中海贫血患者长期遭受慢性贫血,并面临严重并发症的风险,目前治疗选择有限。如果获得批准,PYRUKYND将为非输血依赖和输血依赖的α或β地中海贫血患者提供一种改变疾病进程的口服药物,不受基因型或输血需求的限制。在过去12个月里,Agios的收入增长了近37%,市盈率为2.95,尽管处于开发阶段,但显示出良好的财务指标。
此sNDA申请基于ENERGIZE和ENERGIZE-T第三期临床试验的结果,这些试验评估了mitapivat相对于安慰剂的疗效。ENERGIZE研究关注非输血依赖性地中海贫血,并在2024年6月的欧洲血液学协会混合大会上公布了结果。针对输血依赖性地中海贫血的ENERGIZE-T研究则在2024年12月的美国血液学会年会上分享了其结果。
目前,PYRUKYND在美国获批用于治疗成年丙酮酸激酶(PK)缺乏症患者的溶血性贫血。它是首创的PK激活剂,Agios以其在细胞代谢和罕见血液疾病领域的工作而闻名。
PYRUKYND的安全信息警告不要突然停药,因为这可能导致急性溶血和贫血的风险。它还建议在治疗前和治疗期间监测肝功能,因为在使用更高剂量PYRUKYND治疗其他疾病的患者中观察到肝损伤。最常见的不良反应包括男性雌酮水平降低、尿酸升高、背痛、男性雌二醇水平降低和关节痛。
Agios的产品线还包括用于其他罕见疾病的研究药物,如镰状细胞病和骨髓增生异常综合征(MDS)相关贫血。公司的重点仍然是为罕见疾病患者提供变革性治疗。
这一公告基于Agios Pharmaceuticals, Inc.的新闻稿。InvestingPro分析显示,分析师预计公司今年将保持盈利,订阅用户可获得多个额外的ProTips。公司下一次收益报告定于2025年2月13日,这可能会提供关于PYRUKYND商业进展的进一步见解。
在其他近期新闻中,Agios Pharmaceuticals报告2024年第三季度财务增长显著,这主要得益于FDA批准vorasidenib带来的11亿美元里程碑付款。公司还宣布计划在2025年推出其主打产品mitapivat用于治疗地中海贫血,2026年用于镰状细胞病。此外,FDA已批准更新Agios药物PYRUKYND®的处方信息,其中包括在使用PYRUKYND治疗一种不同于其最初获批用途的疾病的患者中观察到的肝损伤风险的新细节。
在其他发展方面,Agios的镰状细胞病治疗药物已获得欧盟孤儿药资格。公司的mitapivat已在美国和欧盟获批,以PYRUKYND®的商品名用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症引起的溶血性贫血。
在公布有前景的临床数据后,RBC Capital将Agios的股票目标价从55美元上调至57美元,并维持"优于大市"评级。这些近期发展突显了Agios Pharmaceuticals在制药板块的持续努力。
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