马萨诸塞州查尔斯顿 - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) 今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其用于治疗弗里德赖希共济失调症（FA）的基因疗法候选药物SGT-212的新药研究申请（IND）。FA是一种进行性疾病，特征是身体无法充分产生frataxin蛋白，导致神经系统损伤和心脏功能障碍。
SGT-212是一种新型疗法，使用腺相关病毒（AAV）将全长frataxin直接递送到小脑和心脏。这种双重给药方法旨在解决与FA相关的神经系统和心脏症状，有可能阻止疾病进展。根据InvestingPro的数据，该公司保持着7.85的强劲流动比率，尽管分析师指出其现金储备正在迅速消耗。Solid Biosciences的总裁兼首席执行官Bo Cumbo强调了该疗法针对齿状核和心脏组织的靶向递送，这在临床前研究中显示出promising结果，包括安全的转导、frataxin表达以及小鼠功能的显著恢复。
弗里德赖希共济失调症研究联盟（FARA）的首席执行官Jennifer Farmer认可了这一里程碑，强调了FA社区未满足的医疗需求。FARA与Solid Biosciences的合作旨在今年晚些时候将SGT-212引入临床试验，希望能够解决FA患者面临的衰弱性神经系统症状和缩短寿命的心脏疾病。
Solid Biosciences计划在2025年下半年启动一项1b期临床试验，以评估SGT-212在非行走和行走成年FA患者中的安全性和耐受性。该试验将对参与者进行长达5年的治疗后监测。
公司将在明天上午8:30（美国东部时间）的电话会议上讨论IND批准和其他公司最新情况。会议将通过Solid Biosciences网站进行网络直播，也可通过电话接入。
这一公告基于Solid Biosciences Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，作为一家基因疗法公司，Solid Biosciences受到了JMP Securities的积极报道，并与Mayo Clinic达成了重要合作。JMP Securities以"市场表现优于大盘"的评级开始对Solid Biosciences进行报道，指出该公司在基因疗法方面的潜力及其宝贵的衣壳工程能力。该公司对Solid Biosciences的估值是基于多个因素，包括强劲的流动性状况和promising的临床阶段DMD资产。
此外，Solid Biosciences已与Mayo Clinic达成独家合作，开发针对遗传性心脏疾病的基因疗法。该协议授予Solid Biosciences Mayo Clinic的抑制-替代基因疗法平台和几个心脏基因疗法项目的全球独家许可。这一合作旨在利用Solid的先进AAV衣壳和制造能力，结合Mayo Clinic的平台，解决危及生命的遗传性心脏疾病。
这些是突显Solid Biosciences持续努力开发并可能商业化其基因疗法技术的最新进展。随着公司在这些领域继续推进，分析师认为Solid Biosciences的未来前景看好，特别是考虑到其与Mayo Clinic的合作以及在心脏精准基因医学方面的潜力。
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