马萨诸塞州贝德福德 - 市值5.837亿美元的生物技术公司Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK)今日宣布，已就即将进行的EMPEROR三期研究设计与美国、欧洲和日本的卫生监管机构达成一致。根据InvestingPro的数据，该公司保持强劲的财务状况，流动比率为5.09，表明其有充足的流动性来资助临床项目。这项试验将研究zorevunersen作为治疗Dravet综合征（一种严重的儿童癫痫形式）的潜在疗法。
这项计划于2025年年中开始的研究将评估zorevunersen在减少2岁至18岁以下儿童和青少年的主要运动性发作频率以及改善行为和认知方面的效果。这项全球性、随机、双盲、假手术对照试验旨在招募约150名Dravet综合征患者。参与者必须有确认的SCN1A基因变异，且该变异与功能获得无关。
Dravet综合征是一种具有高度未满足医疗需求的衰弱性疾病，特征是频繁、持久和耐药性发作。该疾病还会导致发育和认知障碍，影响患者及其家人的生活质量。目前尚无获批用于Dravet综合征的改变疾病进程的疗法。
Zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸，旨在通过靶向SCN1A基因的非突变拷贝来增加NaV1.1蛋白的表达。这可能有助于解决Dravet综合征的遗传原因。该药物最近获得了FDA的突破性疗法认定，旨在加速可能显著改善现有治疗方案的药物的开发和审查过程。
支持三期剂量方案的临床数据显示，在早期试验中接受治疗的患者的惊厥发作频率中位数减少了87%，认知和行为也有所改善。这些患者已经在使用最佳可用的抗癫痫药物。公司的临床结果前景令人鼓舞，引起了分析师的关注。InvestingPro报告称，尽管公司尚未盈利，但三位分析师最近上调了其盈利预期。
EMPEROR研究还将考虑关键的次要终点，如对发作频率影响的持久性以及认知和行为各方面的改善。试验预计持续60周，结果预计在2027年底前公布。
Stoke Therapeutics今天早些时候举行了网络直播和电话会议，向分析师和投资者讨论了zorevunersen三期研究的监管一致性。
本新闻文章基于Stoke Therapeutics的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Stoke Therapeutics在生物技术行业取得了重大进展。该公司的候选药物zorevunersen获得了美国食品和药物管理局（FDA）的突破性疗法认定。这是一个重要的进展，因为zorevunersen旨在治疗Dravet综合征，这是一种罕见的癫痫形式。FDA的决定受到了1/2a期和开放标签扩展研究积极结果的影响，这些研究表明zorevunersen显著降低了患者的发作频率，并改善了认知和行为指标。Stoke Therapeutics目前正与FDA和其他全球监管机构讨论，以推进zorevunersen进入全球随机对照的三期注册研究。此外，在zorevunersen发布令人鼓舞的临床试验结果后，TD Cowen维持了对Stoke Therapeutics的买入评级。这些进展凸显了Stoke Therapeutics致力于推进基于RNA的药物以解决遗传性疾病的承诺。
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