南旧金山 - 市值28.5亿美元、根据InvestingPro评估财务状况良好的生物技术公司Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI)今日披露,其针对ALS治疗的DNL343药物的2/3期临床试验未能达到主要疗效终点。该研究作为HEALEY ALS平台试验的一部分,旨在评估该药物在24周期间对疾病进展的影响。主要终点是通过ALS功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)测量的疾病严重程度变化和生存率,次要终点则关注肌肉强度和呼吸功能。
被称为G方案的治疗方案比较了186名接受DNL343治疗的参与者和139名接受安慰剂的参与者。结果显示,在24周时,两组在主要和关键次要终点方面没有显著的统计学差异。
尽管在疗效方面结果令人失望,但报告显示DNL343在参与者中是安全且耐受性良好的。该公司保持稳健的财务状况,流动比率为9.98,表明有强劲的流动性来继续其研究项目。InvestingPro数据显示,公司资产负债表上的现金多于债务,为未来的临床开发提供了财务灵活性。Denali Therapeutics预计今年晚些时候将进行进一步分析,包括评估神经丝轻链(NfL)和其他液体生物标志物,以及来自预先指定亚组和延长活性治疗期的数据。
肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种影响运动神经元的进行性神经退行性疾病,在美国约有30,000人患病,全球估计有500,000人患病,因此开发有效的治疗方法是高度优先的。
DNL343的作用机制是靶向eIF2B,这是整合应激反应的中心调节器,被认为在ALS中过度活跃。早期临床研究表明,该药物总体耐受性良好,显示出广泛的脑脊液渗透,同时抑制与ISR通路相关的生物标志物。
Denali Therapeutics专注于开发神经退行性和溶酶体储存疾病的治疗方法,仍然致力于进一步评估DNL343对ALS的影响。尽管公司在过去十二个月报告了负5.1185亿美元的EBITDA,分析师仍然保持对该股票的关注,尽管最近有七位分析师下调了他们的盈利预期。根据InvestingPro分析,该股票在当前水平似乎被低估,尽管面临近期挑战,但仍有潜在上涨空间。由马萨诸塞总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心领导的HEALEY ALS平台试验继续是一项旨在加速开发该疾病潜在新疗法的合作努力。
本文基于Denali Therapeutics Inc.的新闻稿声明。
在其他最近的新闻中,Denali Therapeutics成为多家分析师升级和降级的对象,Stifel将公司评级提升至买入,目标价设定为37美元。BofA Securities和Jefferies也维持买入评级,将Denali的目标价分别提高至34美元和45美元。这些升级反映了公司在药物开发项目方面的持续进展和对其财务健康的积极展望。
Denali Therapeutics在药物开发项目方面取得了重大进展,包括为其针对Sanfilippo A型治疗的DNL-126药物获得FDA的START孤儿药认定。尽管评估DNL788的2期研究未能达到主要终点,但BTIG和TD Cowen仍维持对Denali的买入评级,强调公司运输载体平台在解决神经系统疾病方面的潜力。
然而,Denali Therapeutics已停止了针对多发性硬化症的oditrasertib的K2 2期研究,因未能达到主要和关键次要终点。尽管遇到这一挫折,公司对研发工作的承诺仍然坚定,运输载体平台是其战略的核心组成部分。
此外,公司更新了其章程,以符合最近的特拉华州法律发展和SEC法规,加强了其公司治理。这些最新发展突显了Denali Therapeutics在推进其药物开发项目方面的持续努力。
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