宾夕法尼亚州巴拉辛威德 - 市值3.9369亿美元的临床阶段生物技术公司Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR)今天宣布了一项关于nomlabofusp（一种潜在的弗里德赖希共济失调(FA)治疗方法）研究的初步积极数据。正在进行的开放标签扩展(OLE)研究显示，每日25毫克nomlabofusp皮下注射在长达260天内总体耐受性良好。
研究参与者在基线frataxin (FXN)水平上表现出平均变化，在第90天观察到口腔和皮肤细胞中的水平都有所增加。FXN水平至关重要，因为FA的特征是frataxin缺乏。研究注意到临床结果改善的早期趋势，暗示对FA患者可能有广泛的潜在益处。
药代动力学数据表明，nomlabofusp血浆水平在第30天达到稳态，长期每日给药后没有进一步积累。公司已开始对6名参与者进行每日50毫克的剂量递增，并计划在评估安全性和药代动力学数据后，将青少年从儿科药代动力学研究转入OLE研究。
Larimar还宣布，截至2024年9月30日，其现金和投资达2.037亿美元，预计财务状况可持续到2026年第二季度。根据InvestingPro数据，该公司保持13.1的强劲流动比率，资产负债表上的现金多于债务。基于InvestingPro的公允价值分析，LRMR股票目前似乎估值合理。投资者可以通过InvestingPro的详细研究报告获取全面的财务分析和8个额外的ProTips。
nomlabofusp的全球确认/注册研究计划于2025年年中开始，目标是在2025年下半年提交生物制品许可申请(BLA)，以支持潜在的加速批准。
Larimar总裁兼首席执行官Carole Ben-Maimon博士对基于所收集的全面数据的nomlabofusp的治疗潜力表示乐观。首席医疗官Rusty Clayton博士强调了治疗的总体耐受性，并计划将所有当前和新入组参与者的剂量增加到50毫克。
尽管在OLE研究期间报告了两起严重不良事件，但这些事件在24小时内得到解决，试验按计划进行。公司还强调了正在进行的全球确认性研究准备工作，并与FDA持续进行富有成效的讨论。股票目前交易价格为6.17美元，分析师目标价格范围为12.36美元至36美元，InvestingPro订阅者可以获取详细的估值指标和专家分析，以更好地评估公司的潜力。下一次收益公告计划于2025年3月12日发布。
本报告基于Larimar Therapeutics的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Larimar Therapeutics在其主要产品候选nomlabofusp（旨在治疗弗里德赖希共济失调(FA)）方面取得了重大进展。这种针对FA根本原因frataxin缺乏的疗法在第1期和第2期研究中显示出积极结果。H.C. Wainwright重申了对Larimar的买入评级，预测到2030年销售额将达到3.56亿美元。花旗和Leerink Partners分别维持买入和跑赢大市评级，而Wedbush给予跑赢大市评级，预测nomlabofusp到2031年可能产生15亿美元的收入。Jones Trading和Baird开始对Larimar进行评级，给予买入和跑赢大市评级，分别预测到2031年未经调整的峰值销售额为13亿美元，并预计nomlabofusp到2026年获得批准的概率为60%。这些发展使Larimar在投资者和分析师中获得了积极评价。
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