荷兰莱顿和美国马萨诸塞州剑桥 - 专注于RNA疗法的生物制药公司ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR)宣布与雷特综合征研究信托基金(RSRT)扩大合作，将雷特综合征的潜在治疗方法推进到临床试验阶段。这项合作最初在2024年1月获得了100万美元的资助，现在RSRT又追加了810万美元，使总资金达到910万美元。这一资金消息传出之际，ProQR的股票表现出显著的上涨势头，InvestingPro报告显示，过去六个月的回报率高达80.87%。通过InvestingPro可获取10多个额外的专业提示和全面的财务分析。
雷特综合征是一种严重的神经发育障碍，主要影响女性，全球估计有35万病例。目前，这种由MECP2基因突变引起的疾病尚无治愈方法，治疗选择也有限。ProQR的疗法AX-2402使用公司专有的Axiomer RNA编辑平台，针对MECP2基因中的R270X突变。
Axiomer平台允许以高度特异性的方式编辑RNA分子，有可能纠正引起疾病的突变或调节蛋白质表达。该技术利用细胞自身的编辑机制ADAR来精确地改变RNA中的核苷酸。
ProQR的首席科学官Gerard Platenburg对与RSRT的合作表示感谢，并强调了Axiomer技术在解决中枢神经系统复杂遗传疾病方面的潜力。RSRT的创始人兼首席执行官Monica Coenraads也强调了这种合作的雄心和在消除雷特综合征方面取得的进展。
RSRT的额外资金将使ProQR能够加速开发针对雷特综合征相关遗传突变的RNA编辑疗法。合作的重点将是优化针对MECP2转录因子的治疗候选物，并推进其进入临床开发阶段。
这一消息基于ProQR Therapeutics的新闻稿声明。展望未来，InvestingPro分析师预计本年度销售额将显著增长，尽管公司预计不会盈利。在InvestingPro上可以发现完整的财务健康分析，并获取详细的Pro研究报告，该报告适用于ProQR和其他1,400多家美国股票。
在其他近期新闻中，ProQR Therapeutics N.V.宣布公开发行其普通股。此举旨在为公司的研发工作提供资金，特别是推进产品候选物和扩展研发项目。剩余资金将用于支持营运资金和其他公司开支。Evercore ISI、Cantor、Raymond James和Oppenheimer & Co.担任此次发行的联合主要账簿管理人。公司的Axiomer® RNA编辑平台是其开发新型疗法以治疗未满足需求疾病的核心，可能为罕见和常见疾病提供一类新的药物。虽然公司对发行及其预期资金用途提供了前瞻性预测，但也指出这些预测受市场条件、惯例成交条件和其他风险的影响。这些最新进展凸显了ProQR持续致力于推进其RNA疗法研究的承诺。
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