LEXINGTON, Mass. 和 AMSTERDAM - 基因治疗公司uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)已与美国食品和药物管理局(FDA)就其实验性基因疗法AMT-130的加速批准途径达成一致。AMT-130用于治疗亨廷顿舞蹈症，这一进展是为这种遗传性神经退行性疾病患者提供新治疗选择的重要一步。
根据协议，正在进行的I/II期研究数据与自然病史外部对照的比较可能作为AMT-130生物制品许可申请(BLA)提交的主要依据。这可能消除了额外提交前研究的需求。FDA还同意，统一亨廷顿舞蹈症评分量表(cUHDRS)可作为中间临床终点，脑脊液(CSF)中神经丝轻链(NfL)的减少可提供治疗益处的支持性证据。
FDA于2024年5月授予uniQure的AMT-130再生医学先进疗法(RMAT)资格，认可其解决亨廷顿舞蹈症治疗未满足医疗需求的潜力。2024年7月公布的中期数据显示，AMT-130可能基于cUHDRS减缓疾病进展并降低CSF NfL水平。
该公司正在进行两项多中心、剂量递增的I/II期临床研究，以评估AMT-130的安全性、耐受性和探索性疗效。美国研究涉及26名早期显性亨廷顿舞蹈症患者，而欧洲Ib/II期研究已招募13名患者。正在招募额外队列，以探索该疗法与免疫抑制的联合使用。
亨廷顿舞蹈症影响美国和欧洲约70,000人，目前尚无获批的延迟发病或减缓进展的疗法。uniQure计划在2025年上半年与FDA进一步接触，讨论统计分析计划和BLA提交的技术要求。
这一公告基于uniQure Inc.的新闻稿声明，反映了公司在开发AMT-130作为亨廷顿舞蹈症潜在治疗方法方面的进展。
在其他近期新闻中，uniQure N.V.已启动其针对SOD1突变引起的ALS的研究性治疗AMT-162的I/II期临床试验。FDA已授予该疗法孤儿药和快速通道资格。此外，FDA还授予uniQure用于法布里病治疗的研究性基因疗法AMT-191孤儿药资格。
此外，该公司的临床组合也有重大进展。FDA已授予uniQure用于法布里病治疗的研究性基因疗法AMT-191孤儿药资格。同时，uniQure的亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130正在产生令人信服的数据。
Raymond James恢复了对uniQure的覆盖，给予"优于大市"评级，强调了公司强大的临床组合和延续至2027年底的财务实力。H.C. Wainwright和Stifel也维持了对uniQure的"买入"评级。
最后，uniQure进行了重大组织重组，包括裁减65%的员工和出售其位于马萨诸塞州Lexington的制造设施。Genezen收购了uniQure在Lexington的商业基因治疗业务，增强了其全球基因治疗开发能力。这些是公司运营的最新发展。
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