南旧金山 - 美国食品和药物管理局(FDA)已接受Cytokinetics(市值:61.2亿美元)开发的心肌肌球蛋白抑制剂aficamten用于治疗阻塞性肥厚型心肌病(HCM)的新药申请(NDA)。根据InvestingPro的数据,尽管该公司股票今年以来下跌37.88%,但过去一年的回报率达到54.48%,显示出强劲的动能。该NDA被分配了标准审查,处方药用户费用法案(PDUFA)目标行动日期为2025年9月26日。
如果获得批准,aficamten可能为HCM患者提供新的治疗选择。HCM是一种心肌异常增厚的疾病。该药物旨在通过减少每个心动周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白交叉桥数量来降低与HCM相关的心肌过度收缩。
该申请得到了SEQUOIA-HCM III期临床试验数据的支持,该试验显示阻塞性HCM患者的运动能力和各种临床结果显著改善。分析师对Cytokinetics保持看好态度,目标价格在每股60美元至120美元之间。要深入了解分析师预测和全面的财务分析,可以考虑访问InvestingPro上提供的详细Pro研究报告。发表在《新英格兰医学杂志》上的试验结果显示,与安慰剂相比,使用aficamten治疗24周后,峰值氧摄取量显著增加。此外,试验报告了次要终点的统计学显著改善,以及良好的安全性和耐受性。
Cytokinetics总裁兼首席执行官Robert I. Blum对aficamten为HCM患者带来的潜在益处表示乐观。该公司预计aficamten可能成为首选治疗方案,并成为其心脏病学业务的基础。
Aficamten此前于2021年1月获得了用于治疗有症状HCM的孤儿药认定,并于2021年12月获得了阻塞性HCM的突破性疗法认定。该药物目前正在中国接受审查,并在其他正在进行的临床试验中评估各种HCM条件。
HCM影响了大量人口,美国估计有28万名确诊患者,可能还有数十万未确诊患者。它可能导致严重的健康并发症,包括心房颤动、中风和心脏骤停。
Cytokinetics是一家专注于开发针对心血管疾病的肌肉生物学导向药物候选物的生物制药公司。除aficamten外,该公司还在推进其他针对心脏和骨骼肌功能的潜在治疗方法。虽然该公司保持强劲的流动性状况,流动比率为9.28,并以适度的债务水平运营,但InvestingPro分析揭示了关于公司财务健康和增长前景的11个额外关键见解,这些见解可供订阅者使用。
本新闻文章基于Cytokinetics公司的新闻稿声明。
在其他最新消息中,Cytokinetics已与拜耳消费者保健公司(Bayer Consumer Care AG)就其心肌肌节抑制剂aficamten在日本的开发和商业化达成重要协议。该协议包括5000万欧元的预付款,以及基于某些临床和商业里程碑最高可达9000万欧元的额外付款。此外,Cytokinetics已在美国和中国完成aficamten的新药申请提交,预计将在2024年第四季度向欧洲药品管理局提交申请。
分析机构高盛和H.C. Wainwright分别维持了对Cytokinetics的中性和买入评级,理由是aficamten和omecamtiv mecarbil的最新进展和有前景的数据。高盛强调,aficamten在阻塞性肥厚型心肌病方面的商业执行将是投资者在不久的将来关注的重点领域。
此外,Santo J. Costa已从Cytokinetics董事会辞职,使董事会成员从九名减少到八名。这一变化与公司的运营、政策或实践无关。这些都是Cytokinetics继续推进其药物候选管线的最新进展。
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