加利福尼亚州红木城 - 临床阶段基因疗法公司Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM)宣布了其LUNA第2期试验结果和OPTIC长期研究数据，这表明其研究性基因疗法Ixo-vec可能为湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）提供持续的治疗选择。Ixo-vec旨在通过一次性玻璃体内注射，潜在地减少患者所需的治疗频率。
LUNA试验评估了60名患者的两种Ixo-vec剂量，结果显示两种剂量均在52周内维持了视觉和解剖学终点，并显著减少了治疗负担。6E10剂量使平均年化抗VEGF注射次数减少了88%，54%的患者达到了无需注射的状态。2E11剂量使注射次数减少了92%，69%的患者无需注射。
在OPTIC研究中，对21名患者的长期随访显示，2E11剂量在治疗后长达五年内提供了稳定的治疗水平的阿柏西普，在四年内年化抗VEGF注射次数减少了86%。近一半的患者在整个四年期间都无需注射。
在LUNA试验中，接受局部类固醇预防的患者在第52周或任何后续访视时均未报告显著炎症，所有OPTIC患者从第一年到第四年都没有炎症。
Adverum计划将6E10剂量与类固醇眼药水一起推进到两项第3期注册研究，预计初始的ARTEMIS研究将在2025年上半年开始。该研究将在广泛的患者群体中比较Ixo-vec和阿柏西普，包括初治和经治患者。
公司报告称，LUNA调查中患者对Ixo-vec表现出强烈偏好，大多数患者更喜欢这种基因疗法而非之前的治疗，并愿意向他人推荐。截至2024年9月30日，Adverum的现金状况为$153.2 million，预计可以支持运营到2025年下半年，不包括完成ARTEMIS试验的费用。
这些信息基于Adverum Biotechnologies的新闻稿声明。湿性AMD是老年人失明的主要原因，目前的治疗需要频繁注射。Ixo-vec旨在减轻这种负担并改善患者预后。
在其他最近的新闻中，Adverum Biotechnologies宣布了其基因疗法产品ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec)的长期临床数据，该产品旨在治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）。公司报告了LUNA第2期研究的52周结果和OPTIC试验的4年数据。Ixo-vec已获得美国食品和药物管理局的快速通道认定、欧洲药品管理局的PRIME认定以及英国药品和保健品监管局的创新护照。
Adverum还任命Jason L. Mitchell为新任首席商务官，预计这一举措将增强Ixo-vec的上市和商业化。公司2024年第二季度财务业绩强劲，每股收益($0.89)超过了公司和共识预期。
包括H.C. Wainwright、RBC Capital Markets、Oppenheimer、Mizuho Securities和Truist Securities在内的几家分析师公司提供了对Adverum的展望。H.C. Wainwright维持买入评级和$30.00的目标价，RBC Capital Markets将目标价从之前的$12.00调整为$10.00。Oppenheimer保持优于大市评级，目标价为$28.00，Mizuho Securities将目标价下调至$20.00，Truist Securities将目标价从$60.00修改为$40.00。这些是Adverum Biotechnologies的最新发展。
InvestingPro洞察
Adverum Biotechnologies最近宣布的Ixo-vec基因疗法有望取得成功的消息与InvestingPro的几个关键财务指标和洞察相一致。
根据InvestingPro数据，Adverum的市值为$142.7 million，反映了公司在推进其临床项目时的当前估值。这个相对适中的市值表明，如果Ixo-vec在即将到来的第3期试验中继续显示积极结果，公司可能有增长潜力。
一个InvestingPro提示指出，Adverum"资产负债表上的现金多于债务"，这对于一家临床阶段的生物技术公司来说至关重要。这一强劲的现金状况与公司报告的截至2024年9月30日的$153.2 million现金相一致，为公司提供了到2025年下半年的资金支持。然而，另一个InvestingPro提示指出，公司"正在快速消耗现金"，这对于处于后期临床开发阶段的生物技术公司来说是典型的。
公司专注于Ixo-vec作为湿性AMD治疗的潜在突破性疗法尤为重要，因为InvestingPro数据显示，过去十二个月公司收入大幅下降了-72.22%。这凸显了Ixo-vec成功的临床结果和潜在商业化对Adverum未来财务健康的重要性。
值得注意的是，InvestingPro为Adverum Biotechnologies提供了11个额外的提示，为投资者提供了对公司财务状况和市场地位更全面的分析。
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