马萨诸塞州伍斯特 - 临床阶段生物制药公司Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO)获得美国食品和药物管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定,用于其MB-108(一种单纯疱疹病毒1型(HSV-1)溶瘤病毒)治疗恶性神经胶质瘤,包括复发性胶质母细胞瘤(GBM)和高级星形细胞瘤。
孤儿药资格认定授予用于治疗美国境内患者人数少于200,000人的罕见疾病的药物,提供临床试验费用税收抵免、处方药用户费用豁免等激励措施,并在获批后可能获得7年市场独占权。
Mustang Bio总裁兼首席执行官Manuel Litchman医学博士强调了这一认定的重要性,表示公司致力于推进MB-108作为恶性神经胶质瘤患者的潜在治疗选择。公司还计划为其IL13Rα2靶向CAR-T细胞疗法MB-101申请孤儿药资格认定,用于治疗恶性神经胶质瘤。
在2022年美国癌症研究协会(AACR)年会上展示的临床前数据支持了MB-108和MB-101的联合使用,以可能改善复发性GBM的临床结果。该策略涉及使用MB-108修改肿瘤微环境,提高MB-101 CAR-T细胞疗法的疗效。早期临床试验表明,这些疗法在复发性GBM患者中的给药耐受性良好。
City of Hope的MB-101和阿拉巴马大学伯明翰分校的MB-108的正在进行的1期临床试验继续招募患者。MB-109项目(结合MB-101和MB-108)的开发取决于额外的资金或战略合作伙伴关系。
Mustang Bio由Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO)创立,专注于开发用于难治性癌症的细胞疗法。该公司的股票在SEC注册,并与顶级医疗机构合作推进CAR-T疗法的开发。
本新闻文章基于新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Fortress Biotech的玫瑰痤疮治疗药物Emrosi™获得FDA批准,标志着公司皮肤科产品的重要里程碑。该药物与Dr. Reddy's Laboratories合作开发,在两项3期临床试验中显示出显著降低炎症性病变总数的优势。公司预计Emrosi™将于2025年第一季度末或第二季度初在美国市场上市。
Fortress Biotech最近通过股票销售和私募配售筹集了约800万美元,并与Oaktree Capital Management签订了5000万美元的贷款协议。公司报告第二季度收入为1490万美元,略高于一致预期。
针对这些发展,Roth/MKM分析师将Fortress Biotech的目标价从$10.00上调至$13.00,维持买入评级。公司子公司Mustang Bio通过权证行权筹集了约400万美元,并宣布股票发行和私募配售预计将筹集约250万美元。Mustang Bio还报告了MB-106(一种用于罕见血癌的CAR T细胞疗法)1/2期临床试验的积极结果。这些是Fortress Biotech和Mustang Bio的最新发展。
InvestingPro洞察
为了为Mustang Bio最近获得MB-108的FDA孤儿药资格认定提供额外背景,值得审视其母公司Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO)的财务状况。根据InvestingPro数据,Fortress Biotech的市值为4851万美元,反映了其作为小型生物制药公司的地位。
截至2023年第二季度,公司过去12个月的收入为8262万美元,同期收入增长31.68%。考虑到生物技术公司面临的挑战环境,这一增长尤为显著。然而,需要注意的是,Fortress Biotech目前处于亏损状态,毛利润为负1510万美元,营业利润率为-115.07%。
InvestingPro提示强调了Fortress Biotech财务状况的一些关键方面。该公司正在"快速消耗现金",这对于大量投资研发的生物制药公司来说并不罕见。此外,分析师预计本年度销售额将下降,这可能影响公司为正在进行的临床试验(包括Mustang Bio有前景的疗法)提供资金的能力。
值得注意的是,Fortress Biotech的股价波动相当大,这对于小型生物技术股来说是典型的,尤其是那些处于临床阶段的管线产品。这种波动性可能受到诸如MB-108最近获得孤儿药资格认定等新闻的影响。
对于有兴趣进行更全面分析的投资者,InvestingPro为Fortress Biotech提供了8个额外的提示,可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
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