加利福尼亚州卡尔斯巴德 - 专注于成纤维细胞生长因子受体(FGFR)相关疾病精准医疗的生物科技公司Tyra Biosciences, Inc. (NASDAQ:TYRA)宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其TYRA-300的新药研究申请(IND)。这一批准为针对儿童软骨发育不全症(一种常见的侏儒症)的二期临床试验铺平了道路。
TYRA-300是一种口服FGFR3选择性抑制剂,旨在解决当前治疗方法的局限性。目前的治疗方法包括每日注射,但只能带来适度的改善。该药物旨在避免与抑制其他FGFR相关的毒性,同时也正在评估用于转移性尿路上皮癌的治疗。
即将开展的BEACH301研究将涉及3至10岁、生长板开放的儿童,并将在全球多个地点进行。该研究将评估安全性、耐受性以及对生长速度的影响,以确定最佳剂量。研究还将探索身高、身体比例和药代动力学的变化,并对功能性结果和生活质量进行额外评估。
Tyra Biosciences的首席执行官Todd Harris强调了IND批准对软骨发育不全症社区的重要性,并对TYRA-300提高生长速度和实现有意义的临床益处的潜力表示乐观。该公司正在准备启动BEACH301研究,并计划在2025年第一季度开始给药。
此前,FDA于2023年7月授予TYRA-300孤儿药资格,并于2024年1月授予罕见儿科疾病资格,用于软骨发育不全症的治疗。Tyra Biosciences继续与软骨发育不全症社区保持联系,推进其临床开发计划。
软骨发育不全症影响全球约每15,000至40,000名新生儿中的1名,全球约有250,000人受到影响。FGFR3 G380R突变是导致该病症的主要原因。TYRA-300对FGFR3的选择性抑制有望解决软骨发育不全症的潜在遗传原因。
这一消息基于Tyra Biosciences的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,制药公司Tyra Biosciences在临床试验和财务前景方面取得了重大进展。该公司获得FDA批准,可以进行其研究性药物TYRA-300用于软骨发育不全症治疗的二期试验。该研究计划在两个队列中每个剂量水平招募最多10名参与者,将评估药物的安全性及其对年化生长速度的影响。
Tyra Biosciences还报告了其TYRA-300在转移性尿路上皮癌SURF-301一/二期试验中的积极结果,导致H.C. Wainwright将目标价上调至32美元。初步结果显示TYRA-300的客观响应率为55%,超过了预期的36%,这重申了TD Cowen对公司股票的买入评级。
在财务发展方面,Tyra Biosciences已与Boxer Capital, LLC和RA Capital Healthcare Fund, L.P.达成协议,将现有股份交换为权证。根据Piper Sandler的估计,该公司的收入预计到2035年将增长到约25亿美元。
Tyra Biosciences还获得了来自BofA Securities、Piper Sandler、H.C. Wainwright和Oppenheimer的升级,目标价在30美元至33美元之间。最后,公司进行了重要任命,包括任命Doug Warner为新任首席医疗官,以及Susan Moran医学博士和S. Michael Rothenberg医学博士加入董事会担任独立董事。这些是Tyra Biosciences最近的发展。
InvestingPro洞察
随着Tyra Biosciences (NASDAQ:TYRA)推进其TYRA-300软骨发育不全症治疗药物,投资者可能会发现InvestingPro数据和提示提供的额外背景信息很有价值。
该公司的市值为11.6亿美元,反映了投资者对其在精准医疗领域潜力的乐观态度。这种乐观情绪进一步得到了股票表现的支持,过去一年的价格总回报率为98.82%,过去六个月的回报率为39.95%。
然而,值得注意的是,Tyra Biosciences目前尚未盈利,过去十二个月的调整后营业收入为-9545万美元。这与许多早期生物科技公司大量投资研发的情况一致。一个InvestingPro提示强调,分析师预计公司今年不会盈利,这对处于临床试验阶段的公司来说是典型的。
从积极的方面来看,另一个InvestingPro提示显示,Tyra持有的现金多于债务,为其在临床试验过程中提供了财务灵活性。对于正在经历漫长而昂贵的药物开发过程的生物科技公司来说,这种强劲的流动性地位至关重要。
投资者应该意识到,该股票经历了波动,过去一周下跌了22.7%。这种波动凸显了及时了解临床试验进展和监管决策的重要性,这些因素可能会显著影响生物科技股票价格。
对于那些希望深入了解Tyra Biosciences财务健康状况和市场地位的人来说,InvestingPro提供了10个额外的提示,全面展示了该公司在推进其有前景的TYRA-300药物候选品时的前景。
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