马萨诸塞州剑桥和英格兰索尔兹伯里 - KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) 在美国过敏、哮喘和免疫学学会(ACAAI)上展示了新数据，证明了口服血浆激肽释放酶抑制剂sebetralstat在按需治疗遗传性血管性水肿(HAE)方面的潜力。演示内容包括第三期KONFIDENT试验的结果，表明更早使用sebetralstat可以更快地缓解HAE发作。
宾夕法尼亚州立大学健康系统的Tim Craig博士强调，当治疗更早开始时，可以更快地实现完全缓解发作。第三期试验数据显示，在最早阶段（第一四分位数）治疗的发作比后期（第四四分位数）治疗的发作更快得到缓解。这支持了HAE发作早期治疗的临床价值，因为HAE发作可能由于身体各部位的组织肿胀而危及生命。
来自达拉斯AARA研究中心的William Lumry医生展示的数据表明，与安慰剂相比，sebetralstat显著减轻了症状负担。在治疗前已达到至少中度严重程度的发作中，sebetralstat导致症状缓解的中位时间约为5小时，而安慰剂则超过12小时。
数据还包括口服sebetralstat与静脉注射重组C1抑制剂（IV rhC1-INH）之间的间接比较，显示在症状开始缓解的时间上没有显著差异。此外，KONFIDENT和KONFIDENT-S试验的汇总分析发现，sebetralstat有效治疗了喉部HAE发作，症状开始缓解和完全缓解发作的中位时间分别为1.5小时和9.7小时。
这些演示强调了HAE患者在当前按需治疗方面面临的挑战，这些治疗需要静脉或皮下给药，由于给药方法的侵入性，常常导致治疗延迟。如果获得批准，sebetralstat可能会提供一种侵入性更小、更易获得的治疗选择。
Sebetralstat已获得美国FDA的快速通道和孤儿药认定，目前正在接受监管审查，处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期为2025年6月17日。KalVista还在欧盟和英国等其他地区提交了sebetralstat的上市许可申请。
这些信息基于KalVista Pharmaceuticals, Inc.的新闻稿声明。该公司继续开发sebetralstat和其他罕见疾病治疗方法，旨在为有重大未满足需求的患者提供改变生活的口服药物。
在其他近期新闻中，KalVista Pharmaceuticals在开发sebetralstat（一种潜在的遗传性血管性水肿（HAE）治疗方法）方面取得了重大进展。该公司最近在HAEi全球血管性水肿论坛上展示了新的研究结果，突出了该药物在减轻与HAE发作相关的焦虑方面的效果。这些数据来自KONFIDENT第三期临床试验，该试验今年早些时候公布了其顶线结果。
KalVista还向英国、瑞士、澳大利亚和新加坡的监管机构提交了sebetralstat的上市许可申请。美国FDA已将sebetralstat的处方药用户费用法案（PDUFA）日期定为2025年6月17日。除了这些进展外，公司还宣布任命新的首席财务官Brian Piekos，他在生物制药行业拥有超过25年的财务和战略规划经验。
在分析师评级方面，H.C. Wainwright和Leerink Partners分别重申了买入和跑赢大市评级，而Jones Trading则开始对KalVista进行报道，给予买入评级。这些评级和发展突显了KalVista在为具有重大未满足医疗需求的疾病提供创新治疗方法的持续努力中取得的最新进展。
InvestingPro洞察
随着KalVista Pharmaceuticals (NASDAQ: KALV)推进其有前景的口服遗传性血管性水肿治疗方法，投资者应考虑一些来自InvestingPro的关键财务指标和洞察。
根据InvestingPro数据，KalVista的市值为5.0476亿美元，反映了市场对公司潜力的当前估值。尽管根据InvestingPro提示之一，该公司在过去十二个月内并未盈利，但仍获得了这一估值。
一个重要的InvestingPro提示强调，KalVista的现金多于债务。这种财务状况对于公司在sebetralstat的监管审查最后阶段和潜在的市场推出过程中可能至关重要。然而，另一个提示警告说，公司正在快速消耗现金，这对于处于后期药物开发阶段的生物技术公司来说并不罕见。
根据最新数据，该公司的股票显示出显著的波动性，1年价格总回报率为46.18%，尽管最近短期有所下降。这一表现可能反映了投资者对sebetralstat潜在市场影响的乐观情绪。
值得注意的是，InvestingPro为KALV提供了9个额外的提示，为有兴趣深入了解公司财务健康和前景的投资者提供了更全面的分析。
随着KalVista接近2025年6月sebetralstat的PDUFA日期，这些财务洞察对于评估公司成功将其创新治疗方法推向市场的能力的投资者来说可能特别相关。
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