周三，TD Cowen重申了对Sangamo BioSciences (NASDAQ:SGMO)的买入评级。此前，该公司宣布与FDA就其法布里病基因疗法候选药物'920加快生物制品许可申请（BLA）提交达成一致。FDA的同意是基于正在进行的Phase 1/2 Open Label STAAR研究中估算的肾小球滤过率（eGFR）数据。
SGMO计划在2025年第二季度前汇编32名参与者的完整一年数据，以及19名参与者的两年随访数据。预计这一全面的数据集将支持2025年下半年提交BLA。研究的中期分析显示，eGFR保持和斜率方面的结果令人鼓舞，这被认为是肾脏健康和功能的关键指标。
TD Cowen的分析师对这一进展表示乐观，认为这一消息令人鼓舞，并预期'920的FDA审查过程将会顺利。这一观点基于中期分析显示，该疗法在保护法布里病患者肾功能方面取得了良好的效果。法布里病是一种可能导致严重器官损伤的遗传性疾病。
SGMO承诺在2025年下半年提交BLA，这标志着公司和法布里病患者的一个重要里程碑。如果获得批准，这种疗法可能为管理该疾病及其并发症提供一种新的治疗选择。
FDA与Sangamo BioSciences就'920的加速审批途径达成一致，凸显了该疗法的潜力以及为罕见遗传性疾病带来新治疗方法的重要性。
在其他近期新闻中，Sangamo Therapeutics在其法布里病治疗项目上取得了重大进展。美国食品和药物管理局（FDA）已经为Sangamo的基因疗法候选产品isaralgagene civaparvovec制定了加速审批途径，这可能使该疗法的可用性提前约三年。该疗法已显示出令人鼓舞的安全性和有效性数据，包括改善法布里病患者肾功能的证据。
在法律方面，Sangamo已向特拉华州衡平法院提交申请，以验证其最近对公司注册证书的修订，该修订增加了其授权普通股。这一举动是为了应对一项质疑该修订有效性的集体诉讼。
在财务更新方面，Sangamo报告与基因泰克达成了一项重要的许可协议，潜在价值高达19亿美元的里程碑付款。这笔交易以及近期付款将Sangamo的财务稳定性延长至2025年第一季度。该公司还报告了其A型血友病Phase 3 AFFINE试验的积极结果。
Sangamo继续保持积极势头，正在积极寻求额外的融资机会和合作伙伴关系，以进一步推进其神经学和基因疗法项目。该公司还在为其STAC BBB衣壳技术寻找合作伙伴，该技术在神经元转导和肝脏去靶向方面显示出前景。
InvestingPro洞察
Sangamo BioSciences最近与FDA就其法布里病基因疗法候选药物达成一致，引发了投资者的兴趣，这反映在公司近期的股票表现上。根据InvestingPro数据，SGMO在过去三个月内的价格回报率高达201.52%，表明市场对公司发展持强烈乐观态度。
然而，投资者应当谨慎行事。一条InvestingPro提示强调，SGMO正在快速消耗现金，这可能会成为公司在2025年提交BLA时的一个隐忧。此外，SGMO的市值为2.5195亿美元，而过去十二个月的收入仅为1228万美元，这意味着公司的收入估值倍数较高。
尽管面临这些挑战，另一条InvestingPro提示指出，SGMO的债务水平适中，这可能在推进其产品管线时提供一些财务灵活性。对于寻求全面分析的投资者，InvestingPro为SGMO提供了11条额外的提示，可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
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