宾夕法尼亚州康舒霍肯 - Madrigal Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MDGL) 宣布完成了MAESTRO-NASH OUTCOMES试验的患者招募，该试验评估resmetirom作为代偿性非酒精性脂肪性肝炎（NASH）肝硬化的潜在治疗方法。这标志着向可能为这一高风险患者群体提供首个获批药物迈出了重要一步。
MAESTRO-NASH OUTCOMES研究是一项三期、双盲、随机、安慰剂对照试验，涉及845名代偿性NASH肝硬化患者。该试验超过了最初的招募目标，旨在测量肝脏失代偿事件的进展。研究中的患者被随机分配接受每日一次80毫克resmetirom或匹配的安慰剂，预计研究持续时间为两到三年，以积累所需数量的临床结果事件。
NASH是美国肝脏移植的主要原因，特别是在女性中，并在全球范围内对医疗系统造成越来越大的负担。该疾病与高肝相关死亡率相关，特别是当患者进展到更晚期的肝纤维化和肝硬化阶段时。Madrigal的首席执行官Bill Sibold强调了迫切需要有效的治疗方法来防止疾病进展到更严重的并发症，包括需要肝脏移植。
公司对该试验的信心得到了之前一项三期研究MAESTRO-NAFLD-1的52周积极数据的支持，该研究检查了180名代偿性NASH肝硬化患者。首席医疗官Becky Taub强调了resmetirom作为肝脏定向THR-β激动剂的抗纤维化特性，这在早期试验中显示了前景。
Madrigal还在进行其他三期临床试验，包括MAESTRO-NAFLD-1（安全性）研究，以评估resmetirom的安全性和耐受性。MAESTRO-NAFLD-1试验的主要结果于2023年10月发表在《自然医学》杂志上。
基于早期数据，resmetirom已经获得了用于治疗中度至晚期肝纤维化NASH的加速批准。预计MAESTRO-NASH OUTCOMES试验的积极结果将支持Rezdiffra用于非肝硬化NASH的完全批准，并可能将其适应症扩大到代偿性NASH肝硬化患者。
本文基于Madrigal Pharmaceuticals的新闻稿声明。该公司致力于在NASH研究和开发领域的长期领导地位，旨在在未来十年内塑造该疾病的治疗范式。
在其他最近的新闻中，Madrigal Pharmaceuticals报告了其药物REZDIFFRA的令人鼓舞的结果，显示对中度至晚期纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的健康相关生活质量有所改善。根据共识估计，预计该药物在2024年第三季度将产生3130万美元的收入。Piper Sandler保持对Madrigal Pharmaceuticals的增持评级，强调了REZDIFFRA强大的竞争优势，突出了从2b期到3期试验的成功过渡。
Madrigal还宣布任命NASH领域知名专家Michael R. Charlton博士为临床开发高级副总裁，加强了其对NASH研究和创新的承诺。该公司正在为2025年中期在欧洲可能推出REZDIFFRA做准备，截至2024年第二季度，公司拥有超过10亿美元的现金储备。这些是公司在持续努力改善NASH患者治疗选择方面的最新进展。
InvestingPro洞察
Madrigal Pharmaceuticals (NASDAQ:MDGL) 在MAESTRO-NASH OUTCOMES试验中的最新里程碑与其强劲的财务状况和市场表现相一致。根据InvestingPro数据，该公司的市值为46.6亿美元，反映了投资者对其NASH研究管线的信心。
尽管公司目前尚未盈利，过去十二个月的市盈率为负9.12，但Madrigal专注于开发NASH的突破性治疗方法，这促成了其令人印象深刻的股票表现。InvestingPro提示强调，MDGL在过去一年中实现了63.02%的高回报率。
公司稳固的财务基础从另一个InvestingPro提示中可见，该提示指出Madrigal的现金持有量超过债务。这种财务稳定性对于维持其广泛的临床试验和NASH治疗领域的研究努力至关重要。
对于希望深入了解Madrigal潜力的投资者，InvestingPro提供了11个额外的提示，全面分析了公司的财务健康状况和市场地位。
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