马里兰州罗克维尔 - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX)报告了在治疗湿性年龄相关性黄斑变性(湿性AMD)方面取得的重大进展，这是一种常见的视网膜疾病。在美国眼科学会会议上，一项二期子研究的数据显示，接受ABBV-RGX-314治疗的双眼湿性AMD患者的治疗负担减少了97%。ABBV-RGX-314是一种基因治疗候选药物。
这项子研究对之前在一只眼睛接受ABBV-RGX-314治疗的患者的另一只眼睛进行了治疗，目的是确定在两只眼睛中单次给药的安全性和有效性。在治疗后9个月，大多数患者只需要0次或1次补充注射，78%的患者完全不需要注射，同时保持视力和视网膜厚度稳定。
REGENXBIO的总裁兼首席执行官Curran Simpson强调了ABBV-RGX-314在改变湿性AMD治疗选择方面的潜力，为通常需要终身频繁注射的疾病提供一次性治疗。展示数据的Dr. Arshad Khanani强调，这代表了基因治疗在治疗常见视网膜疾病方面的一个里程碑。
截至2024年9月11日的安全性数据显示，ABBV-RGX-314耐受性良好，没有报告严重的药物相关不良事件或眼内炎症病例。最常见的副作用较轻，并且很快得到解决。
REGENXBIO与艾伯维公司合作，正在研究ABBV-RGX-314作为治疗湿性AMD以及糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的潜在治疗方法。该疗法通过抑制VEGF发挥作用，VEGF是一种参与导致视网膜液体积累的渗漏血管生长的因子。
湿性AMD是一种重要的视力丧失原因，特别是在美国、欧洲和日本。目前的治疗需要持续的眼内注射，这使得患者难以坚持治疗，并且常常导致视力随时间推移而下降。
这一消息基于REGENXBIO Inc.的新闻稿声明，代表了视网膜疾病基因治疗的一个有希望的发展，可能为数百万受湿性AMD影响的人提供新的护理标准。
在其他近期新闻中，Regenxbio在其基因治疗项目中取得了重大进展。该公司报告了CAMPSIITE试验中RGX-121基因治疗用于亨特综合征的长期积极结果，显示脑部疾病的一个关键生物标志物持续减少，使大量患者能够停止标准的酶替代疗法。Raymond James恢复了对Regenxbio的跟踪，给予"优于大市"评级，强调了公司多样化治疗管线驱动增长的潜力。
Regenxbio还宣布任命Mitchell Chan为新的执行副总裁兼首席财务官。H.C. Wainwright维持对Regenxbio的"买入"评级，反映了对公司前景的积极看法，这是基于最近的试验结果。该生物技术公司正在准备在2024年第三季度提交滚动生物制品许可申请，这可能导致2025年获得优先审查凭证。
在2024年第二季度财报电话会议上，Regenxbio报告了稳健的财务状况，拥有3.27亿美元的现金、现金等价物和可销售证券。公司还讨论了其他优先项目的进展，包括针对杜氏肌营养不良症、湿性年龄相关性黄斑变性和糖尿病黄斑水肿的基因疗法。这些是Regenxbio在基因疗法研究和开发方面的最新进展。
InvestingPro洞察
REGENXBIO在湿性AMD治疗方面的有希望进展来得正是时候。根据InvestingPro数据，REGENXBIO的市值为5.486亿美元，反映了投资者对其创新基因治疗管线的兴趣。然而，该公司面临财务挑战，截至2023年第二季度的过去十二个月收入为8,904万美元，同比下降8.18%。
尽管面临这些挑战，InvestingPro提示显示，REGENXBIO的资产负债表上现金多于债务，为继续其研发工作提供了财务灵活性。考虑到该公司正在快速消耗现金，这一点尤为重要，这是生物技术公司大量投资突破性疗法（如ABBV-RGX-314）的常见情况。
二期子研究的最新积极数据可能解释了为什么REGENXBIO在过去一周内看到显著回报，一周价格总回报率为8.82%。这一上涨表明投资者对公司的临床进展反应良好。
值得注意的是，REGENXBIO的盈利路径仍不确定。InvestingPro提示表明，分析师预计公司今年不会盈利，这反映在其截至2023年第二季度过去十二个月的负P/E比率为-2.32。然而，对于专注于开发突破性治疗的生物技术公司来说，当前的盈利能力可能不如其疗法的潜在市场影响重要。
对REGENXBIO的财务健康和市场潜力感兴趣的投资者可以访问额外的InvestingPro提示，平台上还有8个更多的提示可以指导对这只动态生物技术股票的投资决策。
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