马里兰州罗克维尔 - 临床阶段生物制药公司Theriva Biologics (NYSE American: TOVX)今天宣布，欧盟委员会已批准欧洲药品管理局(EMA)的建议，授予其临床候选药物VCN-01罕见药物资格认定。该认定用于治疗视网膜母细胞瘤，这是一种主要影响儿童的罕见眼癌。
欧盟(EU)的罕见药物资格认定专门针对治疗危及生命或慢性衰弱的疾病，这些疾病的患病率不超过10,000人中的5人，或者如果没有激励措施，治疗将无法盈利。VCN-01还获得了美国食品和药物管理局(FDA)的罕见药物资格认定和罕见儿科疾病资格认定。
Theriva的首席执行官Steven A. Shallcross对欧盟的决定表示满意，强调了视网膜母细胞瘤需要新的治疗方法。该公司此前报告了一项评估VCN-01在难治性视网膜母细胞瘤儿童患者中安全性和活性的1期试验的积极结果。Theriva正在与医学专家和监管机构合作，完善VCN-01作为该疾病儿童化疗补充的临床方法。
视网膜母细胞瘤起源于视网膜，是儿童中最常见的眼癌，在欧洲的估计发病率为每13,844个活产儿中有1例。该疾病带来重大挑战，包括失明风险和当前治疗方法可能导致的其他严重副作用。
VCN-01是一种系统给药的溶瘤腺病毒，旨在选择性地在肿瘤细胞中复制并降解肿瘤基质，后者是癌症治疗的障碍。这种方法旨在提高联合给药的化疗和免疫疗法的效果。迄今为止，VCN-01已在各种癌症临床试验中给予超过140名患者。
罕见药物资格认定提供了几项好处，包括在欧盟获得上市许可后10年的市场独占权、方案协助和减少监管费用。
Theriva Biologics专注于开发针对癌症和相关疾病的未满足医疗需求的治疗方法。除VCN-01外，该公司的产品组合还包括其他针对不同疾病的临床阶段候选药物。
这一消息基于Theriva Biologics, Inc.的新闻稿声明。
在其他最近的新闻中，Theriva Biologics在其药物SYN-004的临床试验中取得了重大进展，其1b/2a期临床试验的第二组队列取得了积极结果。该试验旨在预防异基因造血细胞移植受者的急性移植物抗宿主病。研究仍然是盲法的，但初步结果表明，不良事件对于allo-HCT患者来说是典型的，与研究药物无关。
同时，Theriva Biologics宣布以1:25的比例进行普通股的反向拆股，旨在满足NYSE American的每股价格要求。这一决定将使流通普通股数量从约2510万股减少到约100万股。
Theriva Biologics还获得了美国食品和药物管理局授予的罕见儿科药物资格认定，用于其治疗视网膜母细胞瘤（一种罕见的儿童眼癌）的主要产品候选药物VCN-01。此外，FDA还授予Theriva的VCN-01快速通道资格认定，用于与化疗药物联合治疗转移性胰腺腺癌。VIRAGE 2b期试验正在研究VCN-01作为胰腺导管腺癌患者一线治疗的有效性，预计将在2024年第三季度完成患者招募。这些是Theriva Biologics在持续致力于解决肿瘤学未满足医疗需求方面的最新进展。
InvestingPro 洞察
尽管Theriva Biologics (NYSE American: TOVX)在临床开发方面取得了重大进展，特别是VCN-01获得了欧盟罕见药物资格认定，但该公司的财务状况呈现出复杂的局面。根据InvestingPro数据，Theriva的市值仅为309万美元，反映了其管线处于早期阶段的性质。
InvestingPro提示强调，Theriva"资产负债表上的现金多于债务"，这可能为其推进临床项目提供一些财务灵活性。对于一家开发视网膜母细胞瘤等罕见疾病治疗方法的公司来说，这一点尤为重要，因为开发成本可能相当高。
然而，另一个InvestingPro提示指出，该公司正在"快速消耗现金"，这对于临床阶段的生物制药公司来说并不罕见，但值得投资者关注。这种现金消耗率与公司专注于通过昂贵的临床试验推进其管线（包括VCN-01）的做法相一致。
该股票最近的表现具有挑战性，InvestingPro数据显示1个月价格总回报率为-63.9%，1年回报率为-87.91%。这种波动性在生物技术行业是典型的，在这个行业中，股票价格可能根据临床试验结果和监管决策而剧烈波动。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro提供了Theriva Biologics的13个额外提示，提供了对公司财务状况和市场表现的更深入了解。
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