马萨诸塞州沃尔瑟姆 - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:APLS) 宣布其VALIANT三期研究摘要被美国肾脏病学会(ASN)肾脏周接受进行口头报告。该研究评估了pegcetacoplan在治疗C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)方面的疗效和安全性。报告定于10月26日星期六在加利福尼亚州圣地亚哥举行的会议上进行。
VALIANT研究是一项重要的随机、安慰剂对照、双盲试验，包括具有原生和移植后肾脏的青少年和成年患者。这是针对这些患者群体进行的最大规模单一试验，共招募了124名参与者，他们每周两次接受pegcetacoplan或安慰剂治疗，持续26周。主要终点是第26周与基线相比尿蛋白肌酐比(uPCR)的变化。
C3G和IC-MPGN是罕见的肾脏疾病，特征是过量的C3c沉积，导致炎症、损伤，并可能引发肾衰竭。目前还没有针对这些疾病潜在原因的治疗方法。这些疾病在美国影响约5,000人，在欧洲影响多达8,000人。
除了口头报告外，同一天还将进行两次海报展示，提供关于pegcetacoplan长期安全性和有效性的见解，以及其在移植后复发的C3G或IC-MPGN中的应用。
Apellis Pharmaceuticals专注于开发针对具有挑战性疾病的疗法，特别强调补体介导的疾病。该公司已经在两种获批的C3靶向药物方面取得成功，包括一种治疗地理性萎缩（一种主要致盲原因）的药物。
在ASN肾脏周报告之后，Apellis将举办一次网络研讨会，详细介绍VALIANT研究结果。该网络研讨会将邀请主要研究人员参加，定于10月26日星期六太平洋时间下午12:30举行。可通过公司网站访问实时音频网络直播和回放。
本文中的信息基于Apellis Pharmaceuticals的新闻稿声明。
在其他最近的新闻中，Apellis Pharmaceuticals报告了2024年第二季度的强劲增长，其产品SYFOVRE和EMPAVELI产生了可观的收入。SYFOVRE自推出以来销售额超过5亿美元，仅在2024年第二季度就实现了1.55亿美元的净产品收入，而EMPAVELI也贡献了显著的2450万美元销售额。然而，该公司在欧洲药品管理局人用药品委员会对SYFOVRE潜在的欧洲监管批准发表最终负面意见后遭遇了挫折。这导致Mizuho Securities将Apellis的目标价下调至39美元，同时维持中性评级。相比之下，尽管遭遇欧盟挫折，Baird仍将Apellis的目标价调整至92美元，维持优于大市评级。同时，Stifel维持对Apellis的买入评级和84.00美元的股票目标价，理由是美国市场表现强劲且需求旺盛。这些是关于Apellis Pharmaceuticals的一些最新发展。
InvestingPro洞察
随着Apellis Pharmaceuticals (NASDAQ:APLS)准备在即将到来的ASN肾脏周上展示其VALIANT三期研究结果，投资者可能会对公司的财务状况和市场表现感兴趣。根据InvestingPro数据，Apellis在截至2024年第二季度的过去十二个月内收入增长显著，增幅达240.74%。这种强劲增长与公司专注于开发针对具有挑战性疾病的创新疗法的策略相一致，包括其最近在补体介导疾病方面的成功。
然而，需要注意的是，尽管收入增长，Apellis目前尚未盈利。一个InvestingPro提示表明，分析师预计公司今年不会盈利。对于大量投资于研发的生物制药公司来说，尤其是那些像Apellis这样拥有前景广阔的产品线的公司，这种情况并不罕见。
公司的市值为34亿美元，反映了投资者对未来增长的预期。另一个InvestingPro提示表明，分析师预计本年度销售额将增长，这可能受到pegcetacoplan等正在研究用于C3G和IC-MPGN治疗的潜在成功的推动。
对于有兴趣进行更深入分析的投资者，InvestingPro为Apellis Pharmaceuticals提供了10个额外的提示，提供了更全面的公司财务健康和市场地位视图。
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