北卡罗来纳州研究三角园区 - BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:BCRX) 发布了一项研究，表明用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的口服药物ORLADEYO（berotralstat）与美国患者医疗资源使用（HRU）的显著减少有关。这项研究结果将在拉斯维加斯举行的Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP) Nexus 2024会议上展示，突出了在开始ORLADEYO治疗后，住院、急诊就诊和按需治疗的使用均有所减少。
根据这项研究，分析了2020年12月至2022年12月期间开始使用ORLADEYO的商业和公共健康计划患者的美国索赔数据，所有原因导致的住院减少了34%，门诊或急诊就诊减少了14%。具体而言，与血管性水肿相关的住院减少了52%，门诊或急诊就诊减少了44%。研究还注意到HAE发作相关就诊减少了51%，住院显著减少（60%）和门诊或急诊就诊减少（50%）。
这项回顾性前后对比研究包括260名患者，这些患者在开始使用ORLADEYO之前至少有六个月的连续健康计划参保基线期。研究观察到，在多个结果中，HRU的减少都很显著。在之前接受过此类治疗的患者中，由医疗专业人员管理的按需治疗的使用也减少了39%。
ORLADEYO是第一个也是唯一一个用于预防12岁及以上成人和儿童患者HAE发作的口服疗法。它通过降低血浆激肽释放酶的活性来发挥作用，这是导致HAE特征性水肿的一个因素。该药物有使用限制和重要的安全信息，包括在高于推荐的每日一次150毫克剂量时观察到QT间期延长增加。
BioCryst Pharmaceuticals是一家专注于开发用于治疗罕见疾病的口服小分子和蛋白质治疗药物的全球生物技术公司。该公司强调，这项新的真实世界证据支持ORLADEYO作为HAE预防性治疗的临床和经济价值。
这项研究的发现基于BioCryst Pharmaceuticals的新闻稿声明，详细介绍研究的海报将在AMCP Nexus 2024全国会议上展示。
在其他最近的新闻中，BioCryst Pharmaceuticals在多个领域取得了重大进展。该公司已经启动了其研究性药物BCX17725的1期临床试验，旨在治疗Netherton综合征。此外，BioCryst从美国卫生与公众服务部获得了6900万美元的合同，用于其流感治疗药物RAPIVAB。
该公司还报告了其遗传性血管性水肿治疗药物ORLADEYO的强劲需求，导致年度收入预测上调，现预计将在4.2亿美元至4.35亿美元之间。在最近的一项发展中，BioCryst与泛加拿大药物联盟达成协议，将ORLADEYO纳入公共处方集，扩大了加拿大患者的获取途径。
公司还任命Donald S. Fong博士为新的首席医疗官。然而，由于药物活性不足，BCX10013项目被终止。这些发展表明BioCryst Pharmaceuticals最近有一系列进展和变化。
InvestingPro洞察
BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX) 最近关于ORLADEYO在减少医疗资源使用方面有效性的研究，与公司强劲的收入增长轨迹相一致。根据InvestingPro数据，BioCryst在过去十二个月的收入增长了24.65%，达到3.8224亿美元。在最近一个季度，收入增长尤为显著，增长了32.54%，这可能反映了ORLADEYO的采用范围在扩大。
尽管有这些积极的发展，InvestingPro提示显示BioCryst目前尚未盈利，分析师也不预期今年会实现盈利。这种情况反映在公司-10.14的负P/E比率上。然而，公司的流动资产超过短期债务，表明有稳定的财务状况来支持持续的研发努力。
市场似乎正在认识到BioCryst的潜力，根据InvestingPro数据，该股票在过去六个月内经历了大幅上涨，总回报率为55.77%。正如另一个InvestingPro提示所指出的，这一表现为过去五年带来了强劲的回报。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro提供了额外的提示和洞察。目前，BioCryst Pharmaceuticals还有5个额外的InvestingPro提示可用，提供了对公司财务健康和市场地位更深入的理解。
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