圣地亚哥 - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 宣布其HOPE-2开放标签延长研究中deramiocel治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的三年结果积极。在世界肌肉学会大会上公布的数据表明，该治疗在治疗DMD方面持续有效且安全，特别是在稳定心脏和骨骼肌功能方面。
这项研究的发现意义重大，因为目前还没有专门针对DMD相关心肌病的获批疗法，而心肌病是DMD患者的主要死因。加利福尼亚大学戴维斯分校的Craig McDonald博士表示，与其他DMD治疗方法相比，三年期间心脏功能和骨骼肌功能的改善令人鼓舞且前所未有。
Capricor的首席执行官Linda Marbán博士强调，deramiocel有潜力成为一种长期治疗选择，通过季度输注，特别是在为DMD患者保护心脏功能方面，同时新的骨骼肌损失治疗方法正在出现。
HOPE-2研究显示左心室射血分数和指数容积得到改善，这对预测长期心脏结果至关重要。与外部对照数据集相比，接受deramiocel治疗的患者在骨骼肌功能方面也显示出统计学上显著的益处。
Capricor计划在2024年底前向FDA提交生物制品许可申请，希望加快deramiocel的批准进程。该疗法已获得孤儿药认定，并得到再生医学先进疗法认定的支持。如果获得批准，由于其罕见儿科疾病认定，Capricor将有资格获得优先审查凭证。
DMD是一种严重的遗传疾病，导致肌肉进行性衰弱和慢性炎症，在美国影响约15,000-20,000名患者。Deramiocel (CAP-1002)由同种异体心肌球衍生细胞组成，在临床研究中显示出免疫调节、抗纤维化和再生作用。
该公司继续探索其外泌体技术平台StealthX™在各种治疗领域的潜力，同时推进其DMD临床开发。此公告基于Capricor Therapeutics的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Capricor Therapeutics在开发用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病的deramiocel方面取得了重大进展。该公司已开始向FDA提交滚动生物制品许可申请(BLA)，预计将于2024年底完成。H.C. Wainwright和Oppenheimer的分析师分别维持了对Capricor的买入和优于大市评级，而Maxim Group也维持了买入评级。
Capricor报告2024年第二季度净亏损约1100万美元，同时产生约400万美元的收入。尽管如此，该公司仍保持2950万美元的强劲现金状况，得到与日本新药公司的财务协议支持，总额高达3500万美元。
除了这些财务更新外，该公司正在为潜在的标签扩展做准备，以解决DMD骨骼肌肌病问题，并正在就欧洲分销进行高级合作伙伴讨论。这些是Capricor Therapeutics最近的一些发展。
InvestingPro洞察
Capricor Therapeutics最近宣布的DMD治疗三年积极结果与InvestingPro的几个关键财务指标和洞察相一致。该公司的股票表现出色，过去一年的价格总回报率为505.65%，反映了投资者对其管线开发的乐观情绪，特别是deramiocel。
InvestingPro数据显示，截至2024年第二季度的过去十二个月，Capricor的收入增长率达到了令人印象深刻的187.15%，表明其业务运营势头强劲。这种增长可能归因于公司在临床项目方面的进展以及其DMD治疗的潜在市场。
然而，值得注意的是，Capricor目前处于亏损状态，毛利率为-37.73%。这对处于开发阶段的生物技术公司来说并不罕见，因为它们在将产品推向市场之前通常会产生大量的研发费用。
一个InvestingPro提示强调，分析师预计本年度销售额将下降，这似乎与积极的临床结果不符。这可能是由于公司专注于研发而非立即商业化。
另一个相关的InvestingPro提示表明，股价波动相当大。这种波动性对生物技术股来说是典型的，特别是当它们接近关键里程碑时，比如计划在2024年底前提交deramiocel的生物制品许可申请。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Capricor Therapeutics提供了16个额外的提示，提供了对公司财务健康和市场地位更深入的理解。
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