圣地亚哥 - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) 已开始向美国食品和药物管理局(FDA)滚动提交生物制品许可申请(BLA),申请其产品候选药物deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者的心肌病。该公司预计将在2024年底前完成提交程序,并希望该申请能够获得优先审查资格,这可能会加快批准时间。
Deramiocel (CAP-1002)由异体心肌球衍生细胞(CDCs)组成,在临床前和临床研究中已经显示出免疫调节、抗纤维化和再生特性。这些细胞分泌的外泌体以巨噬细胞为靶点,促进愈合反应而不是促进炎症。该疗法已在各种试验中对200多名人类受试者进行了给药,并且已成为100多篇同行评审科学出版物的研究对象。
DMD是一种严重的遗传疾病,导致肌肉进行性衰弱和慢性炎症,在美国每3,500名男性出生中约有1例。该病症是由于缺乏dystrophin蛋白引起的,该蛋白有助于保持肌肉细胞完整,导致细胞损伤和纤维化。目前还没有获批的DMD心肌病治疗方案,因此deramiocel的潜在批准代表着一个重大进展。
Capricor的首席执行官Linda Marbán博士表示,公司致力于在整个审批过程中与FDA合作,并强调了将这种首创疗法带给有需要的患者的重要性。如果获得批准,Capricor还可能基于deramiocel的孤儿药和罕见儿科疾病指定而获得优先审查凭证。
Capricor Therapeutics专注于细胞和外泌体疗法用于治疗罕见疾病。其主要产品候选药物deramiocel正处于DMD治疗的3期临床开发阶段。该公司还在探索外泌体技术在疫苗学和靶向递送治疗方面的潜在应用。
本文中的信息基于新闻稿声明,并不构成对Capricor声明的认可。本文旨在对该公司最近的监管提交及其对DMD治疗的潜在影响进行事实报道。
在其他近期新闻中,Capricor Therapeutics成为了几项重要更新的主题。在预期的deramiocel HOPE-2试验更新之前,该公司维持了Oppenheimer的"跑赢大盘"评级。Maxim Group将Capricor的股票目标价上调至25.00美元,并维持"买入"评级,这是在该公司计划为deramiocel提交生物制品许可申请之后。H.C. Wainwright和Oppenheimer也表达了类似的观点,维持了他们的"买入"评级,并分别将目标价设定为40美元和15美元。
在财务新闻方面,Capricor报告2024年第二季度净亏损约1100万美元,同时产生约400万美元的收入。然而,该公司维持了2950万美元的强劲现金状况,这得到了与日本新药公司达成的最高3500万美元的财务协议的支持。
在监管方面,Capricor计划在2024年10月开始滚动提交生物制品许可申请,目标是为deramiocel在治疗DMD相关心肌病方面获得完全批准和更广泛的标签。
最后,Capricor正在为潜在的标签扩展做准备,以解决DMD骨骼肌肌病问题,并正在就欧洲分销进行高级合作伙伴讨论,这标志着公司运营的重大发展。
InvestingPro 洞察
Capricor Therapeutics最近开始为deramiocel滚动提交生物制品许可申请(BLA),这正值公司市场表现显著的时期。根据InvestingPro数据,CAPR在过去一年中实现了595.32%的价格总回报率,仅在上个月就实现了360.24%的强劲回报。股价的这种飙升可能反映了投资者对deramiocel潜在获批及其对公司未来影响的乐观情绪。
尽管市场情绪积极,但InvestingPro提示突出了一些财务挑战。截至2024年第二季度的过去十二个月,该公司目前尚未盈利,毛利率为-37.73%。这与Capricor主要产品候选药物的开发阶段以及生物技术领域所需的大量投资相一致。
一个InvestingPro提示指出,分析师预计本年度销售额将下降,这可能归因于公司专注于监管提交而非即时收入生成。然而,以6.8396亿美元的市值来看,投资者似乎更多地基于Capricor的未来潜力而非当前财务状况来评估公司价值。
对于有兴趣进行更深入分析的读者,InvestingPro为Capricor Therapeutics提供了17个额外的提示,提供了更全面的公司财务健康和市场地位视图。
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