H.C. Wainwright将Scholar Rock (NASDAQ: SRRK)的目标价从此前的$30.00上调至$35.00，同时维持对该股票的买入评级。
此次调整是在Scholar Rock周一宣布SAPPHIRE试验取得积极的顶线结果之后做出的。该试验评估了apitegromab对同时接受SMN靶向治疗的2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）非行走患者的疗效。
SAPPHIRE试验数据显示，Hammersmith功能运动量表扩展版（HFMSE）评分比安慰剂组提高了1.8分，p值为0.0192，表明具有统计学意义的益处。
结果显示，对于年龄范围从2岁到21岁的患者，治疗效果一致且具有临床意义。值得注意的是，30%接受apitegromab治疗的患者在HFMSE量表上的改善超过3分。
除了疗效结果外，apitegromab的安全性特征仍然良好，与第2阶段TOPAZ试验超过48个月的经验一致。这些发现巩固了该公司的基本情况收入预测，预计将在2025年第四季度首次上市。
初始销售额预计为340万美元，到2034年有望增长至11亿美元。这些预测已纳入公司的财务模型，但尚未考虑其他机会，如对2岁以下患者的治疗或在行走患者中的潜在更广泛使用。
展望未来，Scholar Rock计划在2025年第一季度向FDA和EMA提交申请，分别寻求优先审查和加速评估。该公司对Scholar Rock的前景持乐观态度，预计该股票将超过华尔街对apitegromab的共识。
在其他近期新闻中，Scholar Rock Holding Corporation已披露计划进行公开发行，旨在筹集2.75亿美元。这家生物制药公司打算将净收益用于资助各种项目，包括apitegromab的商业化。这紧随其第3阶段SAPPHIRE临床试验的成功结果，该试验显示使用apitegromab治疗的脊髓性肌萎缩症患者的运动功能显著改善。TD Cowen、Truist Securities和BMO Capital Markets的分析师在这些试验结果的支持下，维持了对Scholar Rock的买入评级。
除了这些发展外，Scholar Rock还任命Beth Shafer博士为首席商务官，负责指导公司的长期企业和业务发展战略。该公司在肥胖症apitegromab EMBRAZE研究方面也取得了重大进展，预计将在2025年第二季度获得初步数据。
InvestingPro洞察
Scholar Rock最近的积极试验结果反映在其市场表现上，这从InvestingPro数据中可以看出。该公司股票表现出显著的强势，过去一周回报率为360.13%，过去一年回报率为365.13%。这与文章中提到的乐观前景和H.C. Wainwright提高的目标价一致。
InvestingPro提示强调，Scholar Rock的交易价格接近52周高点，这与SAPPHIRE试验结果产生的积极势头一致。此外，两位分析师已上调了即将到来的期间的盈利预期，表明对公司前景的信心日益增强。
然而，值得注意的是，Scholar Rock目前尚未盈利，截至2024年第二季度的过去十二个月毛利润为负1.5076亿美元。对于处于开发阶段的生物技术公司来说，这并不罕见，尤其是对于一家拥有有望带来可观未来收入的试验结果的公司而言。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Scholar Rock提供了10个额外的提示，可以更深入地了解公司的财务状况和市场地位。
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