新泽西州沃伦 - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) 宣布美国食品和药物管理局（FDA）已受理其新药申请（NDA），该申请针对sepiapterin，一种用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症（PKU）患者的药物。公司预计将在即将到来的第74天信函中收到处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期。
这一受理标志着PTC Therapeutics在为PKU患者提供新治疗选择的努力中迈出了重要一步。PKU是一种罕见的代谢障碍。新药申请的提交得到了第三期APHENITY试验数据的支持，该试验显示接受治疗的患者血液苯丙氨酸水平显著降低。具体而言，试验报告显示，整个治疗人群的血液苯丙氨酸水平平均降低63%，而经典PKU受试者的降低幅度达到69%。
大多数试验参与者（84%）的苯丙氨酸控制达到了推荐水平，22%的参与者的水平恢复正常。APHENITY开放标签延伸研究的进一步证据表明sepiapterin具有长期疗效，而苯丙氨酸耐受性子研究显示，约60%的受试者在不升高苯丙氨酸水平的情况下可以实现高于推荐每日摄入量的蛋白质摄入。
Sepiapterin，前身为PTC923，是一种口服合成化合物，通过双重机制发挥作用。它作为四氢生物蝶呤（BH4）的前体物，BH4是苯丙氨酸羟化酶（PAH）酶的重要辅因子，同时还有助于防止PAH错误折叠，从而增强酶的功能。
PKU的特征是由于基因缺陷而无法分解苯丙氨酸，这是一种必需氨基酸。如果不加以适当管理，苯丙氨酸可能会积累到毒性水平，导致严重的残疾，包括智力障碍、癫痫和行为问题。全球估计有58,000人患有PKU，通常通过新生儿筛查项目进行诊断。
PTC Therapeutics专注于开发罕见疾病的药物，并认为sepiapterin的潜在批准可以满足PKU患者的重大未满足需求。该公司强调，虽然新药品的开发和商业化存在风险，但他们致力于为选择有限的患者推进治疗方法。
这一消息基于PTC Therapeutics, Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，PTC Therapeutics报告了其药物开发管线和财务表现的显著进展。该公司2024年第二季度收入达到1.87亿美元，主要由其杜氏肌营养不良症业务推动。PTC Therapeutics还更新了全年收入指引，预计在7亿美元至7.5亿美元之间。
FDA授予PTC Therapeutics的药物候选PTC518快速通道资格，该药物用于治疗亨廷顿氏症。这一资格被视为PTC518的重要一步，加快了药物的开发和审查过程。给予公司"跑赢大盘"评级的Baird认为这是PTC Therapeutics管线中的一个有前景的方面。
TD Cowen维持对PTC Therapeutics的"持有"评级，同时该公司在多项临床试验和监管提交方面也取得了进展。这包括提交sepiapterin的新药申请，该药物是潜在的苯丙酮尿症治疗方法，以及重新提交Translarna的新药申请。
此外，PTC Therapeutics完成了其基因治疗制造业务的出售，获得2750万美元的预付款。这些是围绕PTC Therapeutics的最新发展，该公司继续专注于推进其罕见疾病治疗管线并实现2024年剩余时间的预期里程碑。
InvestingPro 洞察
PTC Therapeutics最近FDA受理其sepiapterin新药申请与公司专注于罕见疾病的方向一致，可能会影响其财务前景。根据InvestingPro数据，PTC Therapeutics在过去一年的价格总回报率为65.55%，过去六个月的回报率为29.77%，显示出强劲的市场表现。
尽管有这些积极的市场指标，InvestingPro提示显示分析师预计本年度销售额将下降，且公司预计今年不会盈利。这些信息表明，虽然sepiapterin新药申请的受理是一个积极的发展，但可能需要时间才能转化为财务收益。
截至2023年第二季度，公司过去十二个月的收入为9.0045亿美元，收入增长率为9.98%。然而，同期的营业收入为负1.9245亿美元，表明盈利能力仍面临持续挑战。
值得注意的是，PTC Therapeutics的流动资产超过短期债务，这可能在他们应对监管流程和sepiapterin潜在商业化过程中提供财务灵活性。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为PTC Therapeutics提供了7个额外的提示，可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。