圣地亚哥 - 生物制药公司Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTX)宣布了其P-BCMA-ALLO1的1期试验的新的临床中期数据。P-BCMA-ALLO1是一种用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的实验性CAR-T疗法。试验在优化的淋巴消减组中报告了91%的总体反应率(ORR)，其中BCMA初治患者的ORR为100%。
在第21届国际骨髓瘤学会年会上公布的数据还显示了该疗法的安全性，没有出现剂量限制性毒性，细胞因子释放综合征(CRS)和免疫效应细胞神经毒性综合征(ICANS)的发生率较低，均为2级或以下。没有出现移植物抗宿主病或帕金森综合征的病例。
P-BCMA-ALLO1是与罗氏合作开发的一种非病毒性、异体CAR-T细胞疗法，利用了富含T干细胞记忆(TSCM)的平台。该疗法已获得FDA的再生医学先进疗法(RMAT)认定。
1/1b期试验共招募了72名患者，要求至少接受过三线以上的治疗，包括暴露于蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38单克隆抗体。相当大比例的参与者曾接受过针对BCMA的治疗。
在优化的淋巴消减C组中，患者接受了环磷酰胺和氟达拉滨治疗，随后接受P-BCMA-ALLO1。结果显示ORR为91%，完全缓解率为22%。没有患者需要过渡治疗，从入组到治疗的中位时间为一天。
试验的主要目标是评估P-BCMA-ALLO1的安全性和最大耐受剂量，次要目标是评估其抗骨髓瘤活性。正在进行的1/1b期试验正在使用C组淋巴消减方案招募新患者。
Poseida将举办网络直播和电话会议，与多发性骨髓瘤专家讨论数据并提供业务更新。此公告基于新闻稿声明。
在其他近期新闻中，临床阶段生物制药公司Poseida Therapeutics的实验性疗法P-BCMA-ALLO1已获得美国食品和药物管理局(FDA)授予的再生医学先进疗法(RMAT)地位。这种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的疗法目前正在进行1/1b期临床开发，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。RMAT认定是21世纪治愈法案的一部分，旨在加速严重或危及生命疾病的再生医学疗法的开发和审查。
Poseida的疗法在早期临床数据中显示出潜在的疗效和安全性，促成了FDA的决定。该公司的方法使用干细胞记忆T细胞(TSCM)，可能提供更有效和持久的反应。除了RMAT认定外，Poseida还获得了P-BCMA-ALLO1的孤儿药认定，表明其有潜力满足多发性骨髓瘤患者群体的未满足医疗需求。
P-BCMA-ALLO1正在进行的1期研究的新临床数据将在即将举行的国际会议上公布，预计今年下半年将进一步更新临床开发情况。RMAT认定为基于可能预测长期益处的替代或中间终点的加速批准开辟了可能性。这些是Poseida Therapeutics在推进异体细胞疗法和遗传药物以治疗癌症和罕见疾病的使命中的最新进展。
InvestingPro洞察
Poseida Therapeutics的CAR-T疗法的有希望的临床数据在公司的关键时刻出现，这反映在最近的财务指标和分析师意见中。根据InvestingPro数据，Poseida的市值为281.65百万美元，表明其在生物技术板块的当前估值。
截至2023年第二季度，公司过去十二个月的收入为88.46百万美元，2023年第二季度的季度收入增长为29.78%。这种增长与积极的临床结果一致，可能推动未来的财务表现。然而，重要的是要注意，Poseida尚未盈利，同期毛利润为负68.32百万美元。
InvestingPro提示强调了Poseida财务状况的一些关键方面。公司的现金多于债务，这可能在继续进行临床试验和产品开发时提供财务灵活性。此外，Poseida的流动资产超过短期债务，表明短期财务状况稳定。
尽管临床数据积极，但InvestingPro提示表明，两位分析师已下调了即将到来的期间的盈利预期。这加上分析师预计公司今年不会盈利的事实，突显了早期生物技术公司在将临床成功转化为财务回报方面面临的挑战。
投资者还应该注意，Poseida的股票在过去一周受到了重大打击，1周价格总回报率为-11.87%。这种波动在生物技术板块并不罕见，尤其是在临床数据公告前后。
对于那些对更深入分析感兴趣的人，InvestingPro为Poseida Therapeutics提供了8个额外的提示，提供了对公司财务健康和市场地位更全面的看法。
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