波士顿 - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) 今天公布了其研究中的囊性纤维化(CF)药物vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor(也称为vanza triple)的三期数据,显示在改善肺功能方面不劣于已established的CF治疗TRIKAFTA®。公司还强调了TRIKAFTA®对年轻CF患者的持续益处,包括改善胰腺功能。
vanza triple的三期数据将于9月27日星期五在北美囊性纤维化会议(NACFC)上展示。这是首次在医学会议上分享6岁及以上CF患者临床试验数据。这些结果对全球监管提交至关重要。
Vertex执行副总裁Carmen Bozic医生强调了TRIKAFTA®在过去五年对CF治疗的变革性影响,并对vanza triple表示乐观,后者显示出在CFTR功能方面可能带来更大改善的潜力,这从汗氯水平的降低可以看出。
vanza triple已获得美国食品和药物管理局(FDA)用于CF治疗的快速通道和孤儿药资格,目前正在多个国家接受监管审查,预计美国FDA将于2025年1月2日前做出决定。目前尚未获得任何卫生当局的批准。
除了vanza triple数据外,Vertex还将展示2-11岁儿童TRIKAFTA®长期研究的新发现,强化了其在肺功能方面的持续益处,并暗示随时间推移胰腺外分泌功能得到改善。演讲将强调TRIKAFTA®的安全性和耐受性,与其已知的安全性特征一致。
囊性纤维化是一种罕见的遗传病,全球影响超过92,000人,导致多器官进行性损害。F508del突变在CF患者中很常见,TRIKAFTA®获批用于治疗2岁及以上至少携带一个此突变或对该药物有反应的另一突变的CF患者。
Vertex对CF治疗的承诺体现在其产品组合中,超过60个国家的68,000多名患者正在接受其CF药物治疗,占有资格接受CFTR调节剂治疗患者的三分之二。
本文信息基于Vertex Pharmaceuticals Incorporated的新闻稿声明。
在其他近期新闻中,Vertex Pharmaceuticals在2024年第二季度表现强劲,收入达到26.5亿美元。这6%的增长主要归功于其囊性纤维化治疗。因此,首席执行官Reshma Kewalramani博士将全年产品收入指引提高至106.5亿美元至108.5亿美元之间。投资公司Oppenheimer和Wolfe Research反应积极,提高了Vertex的目标价,而Barclays则将股票评级从增持下调至中性,理由是在新药suzetrigine上市之前估值存在担忧。
在最近的发展中,Vertex正在推出用于镰状细胞病和β-地中海贫血的CASGEVI,并为Vanzacaftor Triple和Suzetrigine的上市做准备。公司还在启动povetacicept用于IgA肾病和其他B细胞介导疾病的全球三期研究。尽管停止了用于α1-抗胰蛋白酶缺乏症的VX-634和VX-668治疗,Vertex继续推进其管线,专注于疼痛、1型糖尿病和IgA肾病治疗。这些发展反映了公司致力于扩大其囊性纤维化以外的产品组合。
InvestingPro洞察
随着Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX)继续在囊性纤维化(CF)治疗领域创新,投资者和行业观察者密切关注公司的财务和市场表现。根据InvestingPro数据,Vertex的市值达1191亿美元,反映了其在生物技术行业的重要地位。尽管当前市盈率为负值-242.11,表明公司最近一段时期报告亏损,但分析师预测今年将转向盈利。这一预测与公司开发新的CF治疗方法(如vanza triple)相一致,这可能会增强其收入来源。
InvestingPro提示显示,Vertex是生物技术行业的主要参与者,且运营中债务水平适中,表明财务管理方法平衡。此外,公司的流动资产超过短期债务,表明其流动性状况良好,可以支持持续的研发工作。这种财务稳定性对Vertex至关重要,因为公司正在等待最新CF治疗方法的监管决定,这可能对公司未来表现产生重大影响。
对于寻求更详细分析和额外InvestingPro提示的投资者,InvestingPro目前为Vertex Pharmaceuticals提供了12个更多的提示,深入洞察公司的财务健康状况和市场地位。这些提示为在动态的生物技术行业做出明智投资决策提供了宝贵信息。
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