H.C. Wainwright在周三重申了对Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR)的买入评级和40.00美元的目标价，此前该公司于9月24日宣布了其针对deramiocel的监管策略，该药物旨在治疗所有被诊断为杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病的患者。该公司准备基于现有的心脏和自然病程结果数据提交生物制品许可申请(BLA)以获得完全批准。
Capricor计划于2024年10月开始滚动提交BLA，目标是为deramiocel在治疗DMD心肌病方面获得完全批准和更广泛的标签。最终提交预计将于2024年底完成。BLA得到了Phase 2 HOPE-2和HOPE-2 OLE研究的心脏数据支持，这些数据与Vanderbilt University Medical Center和Cincinnati Children's Hospital Medical Center的自然病程数据进行了对比。
与已建立的自然病程对照相比，该治疗方法已显示可改善DMD患者的各种心血管功能指标。这一进展意义重大，因为它可能为deramiocel更快地进入市场铺平道路，利用再生医学先进疗法(RMAT)指定和潜在的优先审查凭证(PRV)销售收入。
此外，Capricor正在为可能的标签扩展做准备，以解决DMD骨骼肌肌病问题。该公司打算将Phase 3 HOPE-3临床试验的A组和B组合并作为批准后研究。公司还决定不在之前预期的2024年第四季度解盲A组，这被视为一项降低风险并加快BLA提交过程的战略举措。
H.C. Wainwright对Capricor的战略转变表示积极看法，强调了deramiocel可能更快进入市场的潜力，以及公司继续探索骨骼肌肌病治疗方法的努力。该公司重申的买入评级和目标价反映了对Capricor监管策略及其对DMD心肌病治疗影响的信心。
在其他近期新闻中，生物技术公司Capricor Therapeutics最近宣布计划为deramiocel提交生物制品许可申请(BLA)，该药物用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。该公司还报告2024年第二季度净亏损约1100万美元，同时产生约400万美元的收入。尽管如此，Capricor仍保持2950万美元的强劲现金状况，这得到了与Nippon Shinyaku达成的总额高达3500万美元的财务协议的支持。
此外，Capricor保持了H.C. Wainwright的买入评级，并被Oppenheimer将目标价上调至15美元。这些最新进展突显了该公司在生物制药板块的持续进展，以及其产品候选deramiocel的潜在影响。deramiocel（一种潜在的DMD治疗药物）的BLA提交过程预计将于2024年10月开始，并在年底前完成。
该公司还在为deramiocel的潜在商业化做准备，并正在就欧洲分销进行高级合作伙伴讨论。
本文由人工智能协助翻译。更多信息，请参见我们的使用条款。