周一，H.C. Wainwright将Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA)的股价目标从18.00美元上调至20.00美元，同时维持对该股的买入评级。这一调整是在Zevra的药物arimoclomol（现品牌名为Miplyffa）于9月20日获得FDA批准用于治疗Niemann-Pick C型疾病（NPC）之后做出的，比预期的8月21日处方药用户费用法案（PDUFA）日期提前了一天。
在咨询委员会11比5的投票支持该药物之后，arimoclomol获得了批准，成为有史以来首个获批用于治疗NPC的疗法。分析师预计，这一里程碑事件将引起NPC社区的兴奋，包括目前通过扩大准入计划（EAP）获得arimoclomol的约70名美国患者，以及在美国接受积极治疗的约350名患者。
这一批准被视为Zevra的一个变革性事件，预计arimoclomol的峰值销售额将达到约2.5亿美元。这一估计相对于Zevra目前不到2000万美元的收入基础来说是显著的，而且还没有考虑到美国以外的潜在市场，那里约有250名患者正在参与EAP。
此外，预计这一批准将为Zevra带来一个罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），其价值至少为1亿美元，最近的销售额接近1.6亿美元。由于PRV计划将于9月底结束，这一价值可能会上升。
该公司对arimoclomol成功的预测高于共识，认为市场低估了EAP患者群体转换为付费治疗的潜力，以及医生"储存"等待获得该药物的患者数量。预计Zevra现有的孤儿病商业基础设施将促进顺利推出，预计该产品将于12月开始商业销售。
在其他近期新闻中，Zevra Therapeutics在生物制药行业取得了重大进展。该公司的药物MIPLYFFA获得FDA批准，成为首个获批用于治疗Niemann-Pick C型疾病（NPC）的治疗方法，这是一种罕见的神经退行性疾病。这一批准基于一项为期12个月的安慰剂对照试验和一项为期48个月的开放标签延长研究，这些研究表明，当与miglustat联合使用时，可以阻止疾病进展。
在财务发展方面，Canaccord Genuity修改了对Zevra的展望，降低了价格目标但维持买入评级。该公司预计2025年在美国首次实现商业销售，2026年可能在欧洲市场推出。Roth/MKM也维持对Zevra的买入评级，引用了有希望的试验结果。
在2024财年第二季度财报电话会议上，Zevra报告净收入为440万美元，净亏损为1990万美元，同时成功进行了公开发行，筹集了约6450万美元。这些是Zevra Therapeutics在罕见疾病板块解决未满足医疗需求方面的最新进展。
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