周一，美银证券维持Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND)的买入评级，目标价为175.00美元。Ascendis Pharma报告了其TransCon CNP治疗软骨发育不全(ACH)患者的3期ApproaCH试验的积极顶线结果。该研究达到了主要终点，显示52周后年增长速度(AGV)与安慰剂相比有统计学显著差异。
记录的AGV差异为1.49厘米/年，这与2021年获批的竞争产品BioMarin Pharmaceutical的Voxzogo的结果相当。Ascendis Pharma的治疗方案提供每周一次注射，相比当前标准护理所需的每日注射具有优势。如果TransCon CNP获得批准，这种便利性可能成为关键因素，预计将在2025年第一季度提交新药申请(NDA)。
分析师指出，这一结果是Ascendis Pharma的一个重大降风险事件，因为它推进了第三个管线资产向商业化发展。公司的净管线价值维持在负5亿美元净现值(NPV)。现在的焦点转向管理层即将发布的更新，特别是关于NDA申请包的稳健性，尤其是考虑到Voxzogo申请中包含的长期数据。
此外，人们期待讨论在不侵犯BioMarin Pharmaceutical专利的情况下运营的能力，尽管Ascendis Pharma的管理层在分析师电话会议中对其立场表示有信心。预计将从关键意见领袖(KOLs)那里获得进一步见解，以了解TransCon CNP在临床实践中的潜在使用。
TransCon CNP的批准被视为可能抵消与Ascendis Pharma另一种生长激素缺乏症治疗Skytrofa长期销售相关风险的因素。该公司重申买入评级和175美元的目标价，表明对股票未来表现有信心。
在其他近期新闻中，Ascendis Pharma在药物开发和财务增长方面取得了几项重大进展。该公司用于治疗软骨发育不全的TransCon CNP药物的2/3期ApproaCH研究取得了成功结果，导致Stifel维持Ascendis Pharma股票的买入评级，并将目标价设定为200.00美元。Citi、TD Cowen和Oppenheimer等分析师公司也维持或上调了对Ascendis Pharma的评级，反映了该公司最近的积极发展。
此外，Ascendis Pharma正准备为TransCon CNP寻求监管批准，计划在2025年第一季度在美国提交申请，在2025年第三季度在欧盟提交申请。该公司的另一种药物TransCon IL-2 β/γ在正在进行的1/2期IL-Believe试验中显示出对铂耐药卵巢癌患者的临床活性有希望的迹象。
Ascendis Pharma还与Royalty Pharma签订了价值1.5亿美元的新融资协议，并获得了其成人甲状旁腺功能减退症产品YORVIPATH在美国的批准。该公司季末现金和等价物为2.59亿欧元，预计2024全年SKYTROFA收入为2.2亿至2.4亿欧元。
InvestingPro洞察
随着Ascendis Pharma (NASDAQ:ASND)继续在其TransCon CNP治疗方面取得进展，考虑公司的财务健康状况和市场表现是有价值的。目前市值为68.4亿美元的Ascendis正以较高的收入估值倍数交易，这反映了市场对未来增长的期望，特别是考虑到其最近3期试验的成功。尽管在过去十二个月内未盈利，但公司在同期内收入增长显著，达166.54%。这种增长轨迹可能是Ascendis Pharma有潜力扩大运营规模并改善财务结果的指标。
InvestingPro提示表明，分析师持谨慎态度，下调了即将到来的期间的盈利预期，并且不预期今年实现盈利。公司还面临流动性挑战，短期债务超过流动资产。虽然这些因素可能引起担忧，但值得注意的是，Ascendis Pharma在过去十年中实现了高回报，这可能吸引长期投资者。对于那些对更深入分析感兴趣的人，可以在InvestingPro上找到更多的InvestingPro提示。
跟踪股票表现的投资者会注意到，Ascendis Pharma的价格约为52周高点的87%，之前收盘价为119.22美元。公司下一次财报日期定于2024年11月6日，这将是投资者评估公司财务健康状况和市场对其战略举措反应的关键时刻。随着公司重申买入评级和175美元的目标价，投资者可能会发现Ascendis Pharma是其投资组合的一个引人注目的考虑对象。
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