瑞士楚格和波士顿 - 目前股价为$39.69,市值33.9亿美元的CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)宣布了其2025年战略重点,专注于继续推出其基因药物CASGEVY®以及几个关键开发项目的更新。公司以强劲的资产负债表开始新的一年,拥有约19亿美元的现金、现金等价物和可销售证券。根据InvestingPro数据,该公司保持强劲的流动性,流动比率为21.64,表明短期财务状况良好。
根据公司董事长兼首席执行官Samarth Kulkarni博士的说法,CRISPR Therapeutics旨在在CASGEVY®成功推出的基础上,扩大其产品组合,包括肿瘤、自身免疫和心血管代谢疾病的治疗方案。尽管过去十二个月收入增长强劲,达到19.31%,但InvestingPro分析显示,该股目前交易价格接近52周低点,这可能为对生物技术创新感兴趣的投资者提供机会。公司预计2025年将是里程碑丰富的一年,各个项目都将有临床数据更新。
自推出以来,CASGEVY®的需求强劲,到2024年底已有超过50名患者开始细胞采集。该治疗方案于2024年12月31日在阿联酋获得监管批准,用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)。在美国,Vertex已与医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)就基于结果的安排进行谈判,以确保CASGEVY®能够广泛使用。
CRISPR Therapeutics还在推进其下一代基因编辑和脂质纳米粒子(LNP)递送技术。公司在肿瘤学和自身免疫疾病方面的CTX112™取得进展,获得FDA的再生医学先进疗法(RMAT)认定。CTX131™在实体瘤和血液恶性肿瘤方面的临床试验正在进行中,预计2025年会有更新。
公司的体内心血管项目,包括CTX310和CTX320,正在推进临床试验,预计2025年上半年会有更新。CTX310针对血管生成素相关蛋白3(ANGPTL3),而CTX320针对与心血管风险相关的LPA基因。
在再生医学领域,CRISPR Therapeutics继续开发其CTX211™用于1型糖尿病(T1D)治疗,旨在使患者无需长期免疫抑制即可实现胰岛素独立。预计2025年将有该项目的更新。
CRISPR Therapeutics预计2025年全年将有关于CASGEVY®推出、CTX112、CTX310、CTX320和再生医学的更新。公司与Vertex Pharmaceuticals的战略合作已经促成了CASGEVY®的开发和商业化,这标志着CRISPR/Cas9基因编辑疗法的重要里程碑。
本文基于CRISPR Therapeutics AG的新闻稿。该股票的贝塔系数为1.67,显示出比大盘更高的波动性,这对新兴生物技术公司来说是典型的。要深入了解CRISPR Therapeutics的财务健康状况和增长前景,包括独家分析和公允价值估计,请查看InvestingPro上提供的全面专业研究报告,该报告涵盖了1,400多只美国顶级股票,提供专家分析和可操作的情报。
在其他近期新闻中,CRISPR Therapeutics将任命Briggs Morrison医学博士加入其董事会,为团队增添他在临床开发和制药行业的丰富经验。公司还报告了其正在进行的CTX112用于CD19阳性B细胞恶性肿瘤的I/II期临床试验取得重大进展,美国食品和药物管理局授予CTX112再生医学先进疗法认定。
CRISPR Therapeutics继续推进其体内、免疫肿瘤学和自身免疫管线,CTX131和CTX112进入I期研究。在这些发展中,分析师公司对CRISPR Therapeutics持有不同立场。TD Cowen维持其做空评级,而Oppenheimer和Leerink Partners重申其优于大市评级。
这些评级是在CRISPR Therapeutics公布第三季度财务业绩的背景下给出的,该季度披露营业支出为1.101亿美元,现金状况为19.4亿美元。公司在患者数量方面也在取得进展,并在竞争激烈的基因编辑疗法领域进一步区分其临床数据。这些最新发展是公司持续推进其基因编辑管线努力的一部分。
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