马萨诸塞州剑桥 - Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB) 宣布，其研究中的药物felzartamab已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的突破性疗法认定（BTD），用于治疗特定类型的肾移植排斥反应。FDA授予BTD是为了加速开发和审查治疗严重疾病并显示出优于现有疗法的药物。
Felzartamab是一种抗CD38单克隆抗体，目前正在研究其治疗无T细胞介导排斥的肾移植患者晚期抗体介导排斥（AMR）的潜力。AMR是导致肾移植失败的重要原因，目前有效的治疗选择有限。
BTD的授予是基于Biogen的临床开发项目数据，包括发表在《新英格兰医学杂志》上的研究以及在2024年5月斯德哥尔摩举行的第61届欧洲肾脏病学会上展示的研究。这一认定将使Biogen能够更有效地与FDA沟通，并利用快速通道认定的特点加速felzartamab的开发。
Biogen的HI-Bio负责人Travis Murdoch表示："抗体介导排斥是肾移植失败的主要原因，目前患有AMR的患者有巨大的未满足医疗需求。我们致力于解决这一重要挑战，突破性疗法认定将使我们能够与FDA高效合作，加速felzartamab在AMR领域的开发。"
此前，felzartamab已获得用于治疗原发性膜性肾病（PMN）的BTD和孤儿药认定（ODD），以及用于治疗肾移植受者AMR的ODD。AMR、PMN和IgA肾病（IgAN）的II期研究已经完成，III期试验计划于2025年开始。
Felzartamab最初是为治疗多发性骨髓瘤而开发的，它靶向成熟浆细胞上的CD38蛋白。其选择性清除这些细胞的能力为治疗由病理性抗体引起的一系列疾病开辟了可能性。Biogen自1978年以来一直是生物技术领域的先驱，于2024年7月收购了Human Immunology Biosciences (HI-Bio)，获得了在中国以外开发和商业化felzartamab的独家权利。
由于felzartamab仍在研究中，其安全性和有效性尚未确立，也尚未获得任何监管机构的批准。本公告基于Biogen Inc.的新闻稿声明。
在其他近期新闻中，Biogen Inc.报告了其DEVOTE研究的重大进展，表明nusinersen更高剂量方案对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者可能具有临床益处。该研究结果将在2024年世界肌肉学会大会上展示，表明增加剂量可以更快地降低神经退行性标志物。Biogen计划在全球提交监管申请，以获得更高剂量方案的批准。
此外，Biogen报告第二季度总收入为25亿美元。包括BMO Capital、Baird、TD Cowen、RBC Capital Markets和Mizuho Securities在内的分析师公司对该公司维持"优于大市"评级。
Biogen与UCB合作，报告了Dapirolizumab pegol (DZP)治疗系统性红斑狼疮的III期试验成功结果，计划在2024年进行第二次试验。此外，Biogen和Samsung Bioepis取得了重要的监管里程碑，他们的生物仿制药OPUVIZ™获得了欧洲药品管理局人用药品委员会的上市授权推荐。
最后，Biogen扩大了董事会，任命Lloyd B. Minor医学博士和Sir Menelas (Mene) Pangalos博士为新成员。这些发展突显了Biogen致力于增强未满足医疗需求疾病的治疗选择，并扩大其在生物技术sector的产品供应。
InvestingPro洞察
Biogen在肾移植排斥反应治疗方面的最新突破与其作为生物技术行业领先企业的地位相符，这一点在InvestingPro提示中得到了强调。该公司专注于像felzartamab这样的创新疗法，展示了其致力于解决未满足医疗需求的承诺，这可能会进一步巩固其市场地位。
尽管有积极消息，InvestingPro数据显示，Biogen的股票目前交易接近52周低点，市值为266.1亿美元。这与公司正在进行的研究和开发努力形成了有趣的对比。股票最近的表现，一年价格总回报率为-31.0%，表明投资者可能尚未完全反映Biogen管线（包括felzartamab）的潜力。
一个InvestingPro提示指出，Biogen的股票通常以低价格波动性交易，这可能对寻求在通常波动的生物技术sector中稳定性的投资者具有吸引力。此外，另一个InvestingPro提示指出，尽管股票表现具有挑战性，但该公司在过去十二个月内实现盈利，凸显了其财务健康状况。
对于有兴趣进行更深入分析的投资者，InvestingPro为Biogen提供了8个额外的提示，提供了更全面的公司财务健康和市场地位视图。
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