周一，H.C. Wainwright对专注于基因疗法的生物技术公司Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC)启动了覆盖，给予"买入"评级，目标价为28.00美元。该公司强调了Benitec BioPharma专有的"沉默并替换"DNA导向RNA干扰(ddRNAi)平台是一项关键创新，特别是其用于治疗眼咽肌营养不良症(OPMD)的主要候选药物BB-301。
OPMD是一种罕见的进行性遗传性疾病，影响眼睛、喉咙和最终身体其他部位的肌肉功能。它通常在40至60岁之间的成年人中出现。目前，OPMD尚无可用的治疗方法，随着病情进展，可能导致视力、吞咽、说话和行走困难。
BB-301代表了一种新颖的治疗方法，通过共表达经密码子优化的多聚A结合蛋白核-1(PABPN1)和两个小抑制RNA(siRNA)来靶向与OPMD相关的突变PABPN1基因。该疗法旨在沉默有缺陷基因的表达，同时允许表达功能性版本来替代它。
H.C. Wainwright的分析师指出，BB-301已经在两名OPMD患者中显示出有利的临床数据，预计在未来几个月内将有更多受试者提供额外数据。该公司认为，在相对较少数量的OPMD个体中取得积极结果可能支持BB-301的潜在批准。
28.00美元的目标价反映了分析师对BB-301成为OPMD重要治疗选择的潜力的信心，考虑到目前缺乏治疗方法和早期临床结果的前景看好。Benitec BioPharma专注于基因医学和其ddRNAi平台的开发，使公司成为基因疗法领域的新兴力量。
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