周四，H.C. Wainwright重申了对Pharming Group (NASDAQ:PHAR)的买入评级和37.00美元的目标价，相对于当前9.27美元的价格有显著上涨空间。根据InvestingPro数据，分析师目标价范围在14美元至37美元之间，该公司在过去十二个月内显示出89.39%的impressive毛利率。
随着第三期临床试验积极顶线结果的公布，该股票在过去一周内上涨超过22%。
该试验评估了leniolisib (Joenja)在治疗4至11岁患有活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征(APDS)儿童的安全性、耐受性和有效性，试验覆盖美国、欧洲和日本等多个地区。公司强劲的财务状况，当前比率为3.53，表明有充足的流动性来资助其研究项目，支持其持续的临床开发努力。
研究达到了其主要有效性终点，包括在12周时基线指数淋巴结大小减少和初始B细胞占总B细胞比例增加。次要终点是通过患者问卷评估健康相关生活质量的改善。研究结果显示淋巴增生、免疫表型校正有所改善，并且在所有剂量水平上都有一致的改善，这与之前在青少年和成年患者中的发现一致。
试验还报告所有治疗相关不良事件均为轻度至中度，没有药物相关的严重不良事件，所有患者都完成了12周的治疗期。这些患者现在正通过一项开放标签延长试验继续接受leniolisib治疗一年，以进一步评估其长期安全性、耐受性和有效性。
此外，目前正在进行一项单独的第三期试验，测试leniolisib的新儿科配方，用于治疗1至6岁的APDS患儿。这些12周的结果凸显了leniolisib满足这种罕见免疫疾病儿科患者治疗需求的潜力。
继续给予买入评级和目标价反映了对该药物市场潜力的信心，该药物于2023年3月获得FDA批准，用于治疗12岁及以上成人和儿科APDS患者。
过去十二个月收入增长30.64%，InvestingPro给予"良好"的整体财务健康评级，其全面的Pro研究报告中还提供了关于Pharming Group投资潜力的6个额外关键见解。
在其他近期新闻中，Pharming Group NV报告第三季度收入环比增长12%，总计7480万美元，略低于Oppenheimer和市场预期的7800万美元。尽管如此，公司确认其2024全年收入指引在2.8亿美元至2.95亿美元之间。
Oppenheimer随后将Pharming Group的全年收入估计从2.97亿美元下调至2.87亿美元。鉴于这些最新发展，Oppenheimer维持了对Pharming Group的跑赢大市评级，但修改了目标价。
Jefferies也以买入评级开始对Pharming Group股票的覆盖，强调了公司强劲的收入增长。公司的主要产品Joenja增长了73%，预计从2026年开始将进入欧洲和日本等其他重要市场的新商业机会。
Pharming Group正积极寻求通过收购额外的晚期罕见疾病资产来扩大其产品组合。这一策略不仅可能提升Pharming的收入，还可能增加利润率，特别是如果新资产能够整合到现有的商业框架中。尽管长期CEO Sijmen de Vries即将退休，其产品Ruconest可能面临潜在竞争，但Pharming Group的韧性和增长潜力仍然明显。
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