周三，RBC Capital Markets调整了对基因疗法公司uniQure BV (NASDAQ:QURE)的展望，将其目标价从之前的14.00美元上调至20.00美元。该公司维持对该股的"优于大市"评级。uniQure股价近期表现强劲，仅在过去一周就上涨了143%。
根据InvestingPro数据，分析师对uniQure的目标价范围从6.75美元到57.71美元不等，反映了对公司潜力的不同看法。此次调整是在uniQure宣布与美国食品和药物管理局（FDA）就其亨廷顿氏症治疗药物的加速审批途径达成一致后做出的。
公司正在进行的I/II期临床试验数据与自然病程相比，可能足以获得加速批准，无需进行额外研究。这一进展简化了uniQure治疗药物的审批流程。
根据InvestingPro分析，uniQure目前市值为7.336亿美元，流动比率高达6.51，表明公司有足够的流动性支持其临床开发项目，尽管目前正在消耗现金储备。RBC Capital强调，复合统一亨廷顿氏症评分量表（cUHDRS）可能被用作中间临床终点，而神经丝轻链（Nfl）水平则作为支持性证据。
虽然统计细节预计将在2025年上半年进一步讨论，但uniQure已经启动了生物制品许可申请（BLA）准备工作。RBC Capital的分析表明，这一更新显著降低了治疗药物开发的风险，可能缩短其获批时间，并可能增强公司在战略讨论中的地位。
该公司的乐观立场进一步得到了最近行业活动的支持，参考了诺华公司与PTC Therapeutics之间的交易，该交易包括10亿美元的预付款和高达19亿美元的里程碑付款，业内称之为"生物美元"。RBC Capital鼓励投资者买入uniQure的股票，因为分析师认为最近的发展可能会为公司增加相当大的价值。InvestingPro订阅者可以获得uniQure的16个额外投资提示，包括其财务健康评分和增长潜力的详细分析。
在其他最近的新闻中，生物技术公司uniQure在其针对亨廷顿氏症治疗的基因疗法产品AMT-130方面取得了重大进展。该公司获得了美国食品和药物管理局（FDA）对AMT-130加速提交的批准。高盛维持对uniQure的"中性"评级，而Raymond James则在这些进展之后将公司股票评级从"优于大市"上调至"强烈买入"。
FDA就AMT-130加速审批流程达成一致的消息得到了金融服务公司Stifel的积极回应。此外，uniQure已经启动了其调查性治疗AMT-162的I/II期临床试验，该治疗旨在解决由SOD1突变引起的ALS。
这些最新进展反映了uniQure在基因疗法方面的进展，特别是针对亨廷顿氏症的AMT-130和针对ALS的AMT-162。来自Raymond James、H.C. Wainwright和Stifel等公司的分析师对该公司保持积极评级，表明他们对这些最新进展持积极看法。
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