周二，金融服务公司Stifel对生物技术公司uniQure (NASDAQ: QURE)表示了积极的看法。这是在uniQure宣布与美国食品和药物管理局（FDA）就其基因疗法AMT-130的加速审批流程的关键方面达成协议之后。
uniQure透露，他们可以使用外部对照组和正在进行的AMT-130 I/II期研究数据。AMT-130是一种用于治疗亨廷顿舞蹈症的疗法。
FDA已同意uniQure可以使用综合亨廷顿舞蹈症评分量表（cUHDRS）作为研究的终点。今年早些时候，一项为期两年的分析显示，与自然病程相比，存在统计学上的显著差异，这被认为是该公司的一个有利发展。
"我们认为，这对于股票来说是一个重大胜利，尤其是在市场普遍预期加速审批路径难以实现的背景下，主要是考虑到之前mHTT KD数据的不一致和混乱，"Stifel分析师表示。
尽管关于审批流程的具体细节仍有一些问题，比如与自然病程比较的时间点以及统计分析计划（SAP）的细节，但Stifel预计，随着uniQure在2025年上半年继续与FDA进行讨论，将会有进一步的更新。
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