周一，Piper Sandler重申了对Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR)的增持评级和35.00美元的目标价。该公司在最近的BioInsights报告中重点关注了Capricor的deramiocel在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病方面的潜力。
Capricor计划本周在纽约参加Piper Sandler第36届年度医疗保健会议，并参与肌肉疾病专题讨论。根据InvestingPro的数据，该公司股票表现强劲，过去一年回报率达542%，市值为8.85亿美元。
HOPE-2二期临床试验的积极数据成为关注焦点，显示deramiocel能够在12个月内将DMD男孩的左心室射血分数（LVEF）下降速度减缓107%（相比安慰剂），p值为0.002。
这一令人鼓舞的结果为Capricor可能在2024年底前完成deramiocel的滚动生物制品许可申请（BLA）提交奠定了基础，有望在随后一年获得FDA对DMD心肌病的批准。分析师目标价范围从25美元到77美元不等，反映了对公司潜力的不同预期。
除临床进展外，Capricor最近还扩大了与日本新药的分销协议，现已覆盖欧洲。这次扩展包括1750万美元的股权投资，协议完成时2000万美元的预付款，潜在的高达7.15亿美元的销售里程碑付款，以及两位数百分比的收入分成。这笔交易是加强Capricor全球市场地位的战略举措。
从财务角度看，Capricor似乎处于稳健状态，估计备考现金余额约为1.86亿美元，其中包括来自日本新药的预付款。Piper Sandler重申增持评级和目标价，反映了对Capricor财务状况和deramiocel商业前景的信心。
在其他近期新闻中，生物技术公司Capricor Therapeutics在开发其主要产品deramiocel（用于杜氏肌营养不良症，DMD）方面取得了重大进展。
欧洲药品管理局（EMA）已授予deramiocel孤儿药和先进疗法药物（ATMP）资格。这些资格可能加速deramiocel在欧洲的开发和潜在市场独占权。该公司已开始向FDA提交滚动生物制品许可申请（BLA），目标是在年底前获得deramiocel用于DMD心肌病的完全批准。
Jones Trading给予Capricor买入评级，强调了deramiocel的潜力。Capricor还成功筹集资金，累积约1.65亿美元现金余额，以支持即将到来的商业发布和生产扩张。尽管2024年第三季度报告净亏损约1260万美元，但公司的圣地亚哥设施已准备就绪，并计划建立新的生产基地以满足预期需求。
Capricor已与日本新药建立合作伙伴关系，负责deramiocel在美国、欧盟和日本的商业分销。该公司还在探索将该治疗方法扩展到贝克尔肌营养不良症，并推进其StealthX外泌体技术用于未来的治疗方法。
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