周三，H.C. Wainwright上调了Scholar Rock (NASDAQ: SRRK)的股票目标价，从之前的35美元上调至40美元。该公司同时重申了对该股的买入评级。这一调整是在Scholar Rock公布了SAPPHIRE试验的积极结果之后做出的。该试验评估了apitegromab对接受SMN靶向治疗的2型和3型脊髓性肌萎缩症（SMA）非行走患者的疗效。
此前公布的SAPPHIRE试验数据显示，与安慰剂相比，接受apitegromab治疗的患者在Hammersmith功能运动量表扩展版（HFMSE）评分上显著改善了1.8分。这一改善在统计学上具有显著性，p值为0.0192。
试验还显示，在2至21岁的广泛年龄范围内，治疗效果一致且具有临床意义。值得注意的是，30%接受apitegromab治疗的患者HFMSE评分改善超过3分。
这些进展是在SMA患者正常接受的标准护理之外观察到的，标志着该疾病治疗的重大进步。此外，apitegromab的安全性良好，与第2阶段TOPAZ试验48个月收集的数据一致。
展望未来，Scholar Rock计划在2025年第一季度提交美国生物制品许可申请（BLA）和欧盟上市许可申请（MAA）。该公司分析师对apitegromab的市场表现潜力超出预期表示乐观。
这一情绪进一步得到加强，因为市场期待Scholar Rock其他项目的更新，包括其肥胖项目（SRK-439）和肿瘤资产（linavonkibart）。
鉴于即将提交BLA和apitegromab可能的市场推出，H.C. Wainwright更新了对Scholar Rock的运营费用假设。该公司对Scholar Rock前景的持续信心反映在修订后的目标价和维持的买入评级上。
在其他近期新闻中，生物制药公司Scholar Rock报告了其apitegromab药物第3阶段SAPPHIRE研究的积极结果，该药物是脊髓性肌萎缩症（SMA）的潜在治疗方法。研究达到了主要终点，导致运动功能显著改善。在完成3.45亿美元的后续发行后，该公司拥有约4.63亿美元的现金余额，财务状况稳健。
Scholar Rock计划在2025年第一季度提交监管申请，并计划在2025年第四季度在美国商业推出apitegromab。该公司还在开发SRK-439并进行EMBRAZE第2阶段研究，这两项研究都旨在管理肥胖。
分析师认为，apitegromab有潜力产生超过10亿美元的收入。这些发展反映了该公司最近专注于解决SMA治疗和肥胖管理中未满足的需求。
InvestingPro洞察
Scholar Rock最近的积极试验结果和H.C. Wainwright上调的目标价反映在公司强劲的市场表现中。根据InvestingPro数据，Scholar Rock在过去三个月内的价格回报率高达174.56%，过去一年的回报率为169.84%。这与InvestingPro提示中强调的"过去三个月强劲回报"相一致。
尽管取得了这些收益，投资者应注意Scholar Rock目前尚未盈利，截至2024年第二季度的过去十二个月P/E比率为-12.02。这与InvestingPro提示中指出的"分析师预计公司今年将不会盈利"一致。
公司的市值为24.5亿美元，反映了投资者对其潜力的乐观态度。然而，值得注意的是，根据InvestingPro提示，Scholar Rock"以中等水平的债务运营"并且"毛利率较低"。随着公司向潜在产品推出和增加运营支出迈进，这些因素可能是重要的考虑因素。
对于寻求更全面分析的投资者，InvestingPro为Scholar Rock提供了14个额外的提示，可以更深入地了解公司的财务健康状况和市场地位。
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