周二，H.C. Wainwright调整了Neurogene (NASDAQ:NGNE)的目标价，将其从之前的$49上调至$55，同时维持对该公司股票的买入评级。此次调整是在Neurogene最近宣布其用于治疗Rett综合征的基因疗法NGN-401的安全性和初步有效性数据之后做出的。
Neurogene公布的数据包括接受NGN-401低剂量治疗的五名患者中的四名的安全性和有效性结果，以及接受高剂量治疗的三名患者的安全性数据。公司分享了这些患者3至15个月不等的随访期数据。值得注意的是，每位患者在临床总体印象改善量表（CGI-I）上都显示了2分的改善，表明他们"有显著改善"。
这些积极结果促使H.C. Wainwright将NGN-401的成功概率从25%提高到30%。此外，该公司还考虑到Neurogene另一种疗法NGN-101开发的终止，这也影响了修订后的目标价。新的12个月目标价反映了NGN-401预期的成功以及Neurogene管线的更新估值。
Neurogene的NGN-401疗法代表了Rett综合征治疗的重大进展，Rett综合征是一种罕见的遗传性神经系统疾病。该公司专注于开发一次性基因疗法，凸显了这种治疗方法在管理该疾病方面的突破潜力。最近的数据表明，患者对治疗反应良好，这对该疗法的持续开发和未来商业前景来说是一个令人鼓舞的迹象。
在其他近期新闻中，Neurogene Inc.报告了其正在进行的NGN-401 Phase 1/2试验的有希望的临床中期数据，该基因疗法旨在治疗儿童Rett综合征患者。公司还在超额认购的PIPE融资中获得了约$2亿资金，预计将使其财务状况延续至2027年下半年。BMO Capital和William Blair的分析师维持了对Neurogene股票的跑赢大盘评级，而H.C. Wainwright将股价目标从$51调整至$49，维持买入评级。
公司报告2024年第二季度净亏损为$18.5 million，研发费用为$15.7 million。Neurogene的基因疗法候选药物NGN-401已获得FDA的再生医学先进疗法认定，预计将加快审批流程。
投资者正密切关注即将公布的NGN-401研究低剂量队列的Phase 1/2临床数据，以及2025年第一季度的更新，其中将包括中期Phase 1/2临床数据和NGN-101用于治疗CLN5 Batten病的监管更新。
InvestingPro洞察
Neurogene最近的积极临床数据和H.C. Wainwright上调的目标价反映在公司强劲的市场表现中。根据InvestingPro数据，Neurogene在过去一年中的价格总回报率高达373.71%，仅在上个月就增长了44.71%。这一飙升使得股价达到了52周高点的96.03%，上一个收盘价为$71.53。
尽管前景乐观，但投资者应注意Neurogene的交易市盈率较高，为264.67。这一估值表明市场对公司有很高的增长预期，这与公司有希望的基因疗法结果相符。然而，一个InvestingPro提示警告称，RSI指标显示股票可能处于超买区域，这可能意味着短期内需要谨慎。
对于那些考虑进行更深入分析的人来说，InvestingPro为Neurogene提供了18个额外的提示，提供了对公司财务健康和市场地位更全面的视角。
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