2026年11月11日（星期三），Immunic（IMUX）在Stifel 2026年医疗健康大会上就其多发性硬化症（MS）项目的关键阶段进行了详细阐述。公司表示，即将公布的III期临床数据有望为复发型MS提供新的治疗选择，同时也坦承，获批上市及商业化的道路上仍面临临床与竞争层面的风险。
核心要点
- Immunic预计将于12月公布两项复发型MS III期研究的数据，相关结果有望支持vidofludimus calcium的新药申请（NDA）提交。
- 公司正启动第三项针对进展型MS的III期研究，进一步拓展其在MS市场的覆盖范围。
- 管理层表示，vidofludimus calcium兼具神经炎症和神经退行性病变双重作用机制，有望呈现差异化的安全性特征。
- Immunic于2024年2月完成了$2亿的融资，若III期数据结果积极，行使权证可再获$2亿资金。
- 公司将商业机会锁定在口服疗法使用者、从抗CD20药物转换的患者，以及复发型MS中的老年患者群体。
临床项目迈向关键节点
Immunic表示，其两项针对复发型MS的III期关键试验ENSURE-1和ENSURE-2正接近重要临床里程碑。两项研究预计于12月公布结果，若数据积极，将具备支持NDA申请的条件。
- 两项复发型MS研究的主要终点均为首次复发时间。
- 管理层预计复发率降幅约在30%区间。
- 公司表示，双研究设计有望支持对进展终点进行汇总分析，尽管在18个月的研究周期内事件发生率相对较低。
与此同时，Immunic宣布正式启动第三项III期研究ProTEct-MS，针对进展型MS患者。首例患者入组预计于2025年上半年完成，研究计划招募约1,400名患者。
- 主要终点为9孔钉板测试的病情恶化时间。
- 管理层将该研究定位为公司同时应对复发型和进展型MS的整体战略的重要组成部分。
vidofludimus calcium的差异化优势
首席执行官Erik Lundgren表示，公司认为vidofludimus calcium有望成为首个获批的具有神经保护特性的MS治疗药物。他指出，该药物通过两种机制发挥作用：一是针对神经炎症，二是针对神经退行性病变。
Lundgren表示："我们认为，我们的核心资产vidofludimus calcium将成为首个获批的具有神经保护性质的MS治疗药物。它拥有两种作用机制——一是针对神经炎症，二是针对神经退行性病变。"
- 该药物结合了Nurr1激活和选择性DHODH抑制两种机制。
- 管理层表示，该机制通过更具选择性的靶向作用以及不同的药代动力学和药效学特征，与特立氟胺有所区别。
- 公司预计该药物具有良好的肝脏安全信号，感染问题较少，且日常耐受性问题（如恶心、呕吐、腹泻和潮红）更少。
- 管理层还表示，该药物的脱发发生率可能低于特立氟胺，后者的脱发发生率超过20%。
- 该药物的抗病毒特性被认为对从抗CD20疗法转换的患者具有潜在优势。
早期数据与安全性特征
Immunic援引II期研究结果，为III期项目提供支撑。在复发型MS的EMPhASIS研究中，公司表示vidofludimus calcium使钆增强病灶减少了78%，复发风险降低了42%，但该复发结果为点估计值，未达到统计学显著性。
在进展型MS方面，公司引用了纳入467名患者的CALLIPER研究。该试验未能达到全脑萎缩的主要终点，但管理层表示，研究在丘脑体积、缓慢扩展病灶以及临床恶化或改善结果方面显示出获益。
- 管理层表示，涵盖85%基线时非复发、非活动性疾病患者的亚组在进展终点上显示出更强的获益。
- Lundgren称该结果意义重大，因为在他看来，目前尚无人在该患者群体中取得实质性突破。
公司还重点介绍了其开发项目中涵盖3,500名患者的安全性数据库。
Lundgren表示："就安全性和耐受性而言，我在过去十几年里研究过MS领域的所有药物，从未见过如此出色的安全性和耐受性表现，我认为这确实具有高度差异化的价值。"
商业战略聚焦三大患者群体
Immunic表示，若III期数据结果积极，公司将面临广阔的市场机遇。管理层描述了三类其认为尚未得到充分满足需求的患者群体：
- 偏好口服疾病修正疗法的患者，公司表示该群体占MS处方量的25%至30%。
- 从抗CD20疗法转换的患者，公司估计每年约有4万人在寻求替代方案。
- 55岁及以上的老年患者，公司表示该群体占美国复发型MS患者的40%至50%。
Jason Tardio表示，公司认为在这一市场中，安全性和耐受性与疗效同等重要，有时甚至更为关键。
Tardio表示："在这些复发率降幅区间内，我们将与富马酸盐类、S1P调节剂等口服产品形成强有力的竞争。我始终认为，在这一领域，驱动处方行为的不仅仅是疗效数字的高低。事实上，当你调查临床医生和患者时，你会发现安全性和耐受性同样重要，在很多情况下甚至比药物的整体疗效更为重要。"
管理层表示，美国MS市场高度集中，约3,000名临床医生贡献了80%的处方量。公司认为，这种集中度有助于实现比过去更为精准的销售推广。
- 计划中的商业团队将包括销售代表、医学科学联络员、治疗联络员和现场报销经理。
- 公司以竞争原因为由，未披露销售代表的具体人数。
- 管理层表示，二十年前该领域的历史上市案例需要200至300名销售代表，但Immunic预计所需人数将远少于此。
- TG Therapeutics被援引为在MS领域成功竞争的小型生物技术公司典范。
竞争格局与市场定位
Immunic表示，MS领域竞争持续活跃，诺华（Novartis）、罗氏（Roche）和TG Therapeutics均为现有参与者。管理层还将remibrutinib（一种BTK抑制剂）列为重要的未来竞争对手。
- 管理层表示，remibrutinib具有良好的肝脏安全性，但在严重感染方面存在近2比1的失衡，且出血风险失衡明显。
- 公司表示，remibrutinib还存在复杂的药物相互作用问题。
- Immunic认为，vidofludimus calcium可能更适合有感染顾虑或多重用药问题的患者。
Lundgren表示，他预计两款药物最终都将在市场上找到各自的定位。
"我认为remibrutinib将成为一款成功的药物，我同样对vidofludimus calcium充满信心……我预计，在患者接受DMT治疗的40年历程中，他们很可能会在某个阶段使用remibrutinib，也很可能会在某个阶段使用vidofludimus calcium，"他说道。
管理层还就定价和支付方动态进行了讨论。公司表示，该领域口服疾病修正疗法的年均定价约为$115,000，折价幅度约为30%。
- 管理层表示，品牌药品通常拥有超过90%的保险覆盖率。
- 在存在仿制药竞争的领域，品牌药与仿制药的市场份额通常大致各占一半。
- 公司预计将面临专科药品管理和事先授权要求，可能需要确认诊断并证明此前一至两种疗法治疗失败。
- 管理层表示，仿制特立氟胺不太可能被用作阶梯式处方要求，因为vidofludimus calcium在作用机制上有所不同，且在其看来安全性更佳。
财务状况与资金储备
Immunic表示，公司的资产负债表为其实现多个里程碑提供了充足资本。公司于2024年2月完成$2亿融资，管理层表示，这笔资金应足以支撑两项复发型MS III期数据的公布、进展型MS研究的启动以及商业基础设施的建设。
- 若ENSURE-1和ENSURE-2结果积极，可额外触发$2亿的权证行使资金。
- 届时，公司累计融资总额将达到$4亿。
- 管理层表示，这将把资金跑道延伸至2028年中期。
- 公司表示对目前的资产负债状况感到满意，并在数据公布后对额外融资方案持开放态度。
未满足的医疗需求是核心论点
在整个讨论过程中，Immunic反复强调MS领域仍存在重大治疗缺口，尤其是在疾病进展方面。管理层表示，尽管经过二十年的创新，进展型MS仍是一个极具挑战性的领域，存在巨大的未满足医疗需求。
- 公司表示，目前尚无获批的具有神经保护作用的MS治疗药物。
- 现有口服疗法在安全性和耐受性方面存在一定局限。
- 广泛的B细胞清除疗法虽占据主导地位，但许多患者无法长期使用。
- 患有合并症和多重用药的老年患者被描述为另一个选择有限的群体，因为他们可能需要免疫抑制程度较低的治疗方案。
管理层表示，公司的战略正是围绕上述治疗缺口构建，其药物特征有望满足那些需要长期口服方案、同时希望规避现有部分疗法安全性和耐受性问题的患者需求。
结论
Immunic在未来数月内面临清晰的催化剂路径，但同时也承载着临床和商业层面的风险，这一切都将在很大程度上取决于即将公布的III期数据。读者可参阅下方完整文字记录以获取更多详情。
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