2026年11月10日（周二），ABIVAX（ABVX）在第三届古根海姆医疗健康创新年会上重点推介其核心候选药物obefazimod，力图将其确立为炎症性肠病（IBD）治疗的潜在新标准。管理层着重介绍了溃疡性结肠炎的强劲临床数据、良好的安全性特征以及面向广泛应用的商业化计划，同时也坦承公司在监管审批、药物开发及联合疗法执行层面仍面临一定风险。
核心要点
- ABIVAX表示，obefazimod在溃疡性结肠炎维持治疗结束时实现了50%的内镜缓解率，管理层称这一结果在同类试验中表现异常突出。
- 公司援引最新发布的STRIDE-III指南，该指南将内镜缓解提升为溃疡性结肠炎和克罗恩病长期治疗的核心目标。
- 管理层表示，该药安全性良好，无需常规实验室监测，预计不会附加黑框警告，也未出现带状疱疹或机会性感染信号。
- ABIVAX正在组建一支由120至150名销售代表组成的商业团队，计划先从二线治疗切入，再逐步向早期治疗线扩展。
- 公司同步推进克罗恩病项目及潜在的全口服联合治疗策略，关键决策预计将于2024年底至2025年初陆续落地。
会议概况
ABIVAX首席医疗官Chris Rabbat与首席商业化官Michael Nesrallah共同主导了此次古根海姆会议的演讲。演示内容几乎全部聚焦于公司炎症性肠病领域的核心候选药物obefazimod，而非财务业绩。
管理层将该药定位为一款既适用于初治患者、也适用于多种先进疗法失败后患者的治疗选择。他们还表示，近期数据发布与治疗指南更新的时机叠加，为该项目创造了有利窗口。
临床数据与疗效
ABIVAX表示，最有力的近期证据来自在欧洲联合胃肠病学（UEG）会议上发布的溃疡性结肠炎维持治疗数据。据公司介绍，50%的患者在维持治疗阶段结束时达到了内镜缓解（ES0）。
- Rabbat称该结果"跨越所有试验，远超以往任何数据"。
- 该分析已作为统计分析计划的一部分预先设定。
- 管理层表示，这是相关数据首次在UEG会议上向胃肠病学界公开披露。
公司表示，多个患者亚组的疗效均保持强劲：
- 在初治患者中，疗效被描述为"在所有终点指标上均无可比拟"。
- 在接受过先进治疗的经治患者中，管理层表示结果"与历史最佳数据持平甚至更优"。
- 按既往治疗失败次数分组后，无论是失败一次、两次还是三次，疗效均保持稳定。
- 在既往失败四次及以上的患者中，约三分之一达到缓解，管理层称这在该疾病领域"前所未有"。
- ABIVAX还单独分析了JAK抑制剂治疗失败的患者，结果显示该亚组疗效同样保持完整。
管理层表示，目前尚无其他公司按既往失败次数进行如此精细的数据分层分析。公司认为，这一分析方式充分证明该药即便在重度预治疗患者中仍能保持活性。
安全性特征
ABIVAX持续将安全性作为obefazimod的核心优势加以强调。管理层表示，该药并非传统意义上的免疫抑制剂，而是通过调节免疫系统平衡发挥作用。
- 目前预计无需进行实验室检测或常规监测。
- 预计不会附加黑框警告。
- 公司表示，免疫抑制疗法常见的带状疱疹和机会性感染在该药中明显缺失。
- 恶性肿瘤发生率与溃疡性结肠炎背景发生率一致。
- 非黑色素瘤皮肤癌发生率同样与背景水平相符。
Rabbat表示，公司已通过顾问委员会和论坛与逾200位关键意见领袖进行了深入交流，在这些讨论中安全性问题并未引发关注。管理层表示，临床医生对该药安全性的评价为"平淡无奇"，即不存在重大顾虑。
治疗指南与治疗目标
此次演讲的重要内容之一是围绕更新版STRIDE-III指南展开，ABIVAX认为该指南有力支撑了公司的战略布局。公司表示，新版指南将溃疡性结肠炎和克罗恩病的长期治疗目标从单纯的症状控制转向内镜缓解。
- 短期治疗目标仍包括症状改善，以及排便急迫感和疲劳感等指标。
- 长期目标现已明确为内镜缓解（ES0）。
- 公司表示，新指南减少了在决定是否调整治疗方案时所涉及的主观判断。
- 管理层指出，症状改善但未达到内镜缓解的患者仍可能需要更换治疗方案。
Rabbat表示，UEG会议创造了"完美风暴"，因为VERDICT试验也在同一会议上发布结果。他表示，该研究支持将内镜缓解作为预测长期结局（如降低手术率和住院率）的最佳指标。
ABIVAX认为，治疗指南的这一转变有助于推动obefazimod的早期应用，因为该药已有与新版长期目标挂钩的数据支撑。
监管路径
公司表示，仍计划在2024年底前提交新药申请（NDA）。ABIVAX表示，在准备申报材料的过程中，已与来自胃肠病学领域的美国FDA前高级官员保持合作。
- 其中一批次需要额外一个月的稳定性数据。
- 该补充申报包预计将在NDA提交后30天内递交。
- 管理层表示，额外的申报不应影响PDUFA审评时钟。
- 管理层对申报时间和材料质量均表示有信心。
克罗恩病开发项目
ABIVAX还就克罗恩病项目进展进行了更新。管理层表示，IIb期剂量探索研究的入组速度有所加快，这得益于新增国家的加入，以及已在公司早期溃疡性结肠炎项目中积累了obefazimod使用经验的研究中心的参与。
该研究正在测试12.5 mg、25 mg和50 mg三个剂量组与安慰剂的对比效果。公司表示，12.5 mg剂量组是应监管机构要求纳入的，旨在确定最低有效剂量。
- 根据早期溃疡性结肠炎数据，管理层预计12.5 mg剂量组的疗效不会太显著。
- 公司表示，盲态期中期审查未发现任何异常信号。
- 管理层表示，没有理由终止该试验。
- 顶线数据预计将于2025年中期公布。
ABIVAX表示，克罗恩病项目采用了与溃疡性结肠炎不同的终点结构。公司表示，FDA倾向于将克罗恩病活动指数（CDAI）缓解和内镜应答作为共同主要终点，同时还将报告其他指标，包括CDAI变化值、内镜缓解、临床缓解，以及欧洲药品管理局（EMA）采用的症状评估指标PRO2。
管理层表示，IIb期研究完成后，下一步将推进III期项目。公司表示，希望设计一个既能快速推进、又能保持较高成功概率的方案，包括安慰剂对照诱导试验、应答者维持试验以及开放标签诱导组。
联合治疗策略与竞争格局
ABIVAX表示，公司还在评估obefazimod能否作为溃疡性结肠炎全口服联合疗法的核心骨干药物。管理层表示，公司正在开展临床前研究，测试该药与多种作用机制药物的叠加效应和协同效应。
公司表示，正在寻找一款口服、与obefazimod具有协同作用、且安全性特征和标签与自身药物相近的合作伙伴药物。管理层表示，优先考虑已在人体中获得概念验证的作用机制。
- α4β7整合素抑制剂被描述为联合治疗候选药物中的领先类别。
- 吉利德科学公司被认为在该领域处于领先地位。
- 礼来公司已完成一项II期研究但未达到终点，目前正在开展规模更大的II期研究。
- 其他口服候选药物正处于私下开发或临床前阶段。
- IL-23受体拮抗剂、PDE4抑制剂、芳烃受体调节剂和S1P调节剂也作为更广泛竞争格局的一部分被纳入讨论。
Rabbat表示，S1P调节剂在临床前研究中与obefazimod显示出协同效应，但该类别未被选入，原因在于其会增加用药前检测要求并附加黑框警告，从而削弱该方案的简便性。
他表示，ABIVAX希望在2024年底前做出决策，随后于2025年1月初、摩根大通医疗健康会议召开前发布详细更新。公司的既定目标是率先将全口服联合疗法推进至溃疡性结肠炎患者的临床应用。
商业化战略
ABIVAX表示，公司正在组建一支具有艾伯维公司和武田制药（Takeda）炎症性肠病领域从业经验的商业化团队。公司表示，团队涵盖定价与准入、患者服务、市场营销、商业运营、销售及客户管理等各职能负责人。
管理层表示，公司计划配备120至150名销售代表，这一规模在IBD市场属于典型配置。销售工作将聚焦于约8,000名对IBD患者具有实质性治疗经验的胃肠科医生，而美国共有约1.8万名经委员会认证的胃肠科医生，其中约1.2万名在不同程度上参与IBD治疗。
管理层表示，上市策略并不局限于单一治疗线。预计初期使用将集中在二线及后线治疗，但随着医生积累经验、支付方对该药逐渐熟悉，公司也看到了向早期治疗线扩展的空间。
- 管理层表示，该药的口服给药方式和快速起效特点有助于推动市场采用。
- 症状改善最早可在第一周显现出差异。
- 公司表示，无需监测的特点进一步提升了用药便利性，在社区医疗场景中尤为突出。
- 管理层表示，如果该药在各治疗线上均能达到预期效果，有望成为标准治疗方案。
Nesrallah表示，"在后线治疗中使用该药有充分理由"，但同时强调，鉴于早期治疗存在未满足的临床需求，将该药局限于后线治疗将是一个错误。他表示，公司的目标是"开局强劲，持续领先"。
问答环节要点
在问答环节，管理层围绕多个核心主题进行了深入阐述。
- 关于内镜缓解，Rabbat表示，数据显示早期达到ES0优于晚期达到，因为经历多次治疗失败后等待缓解可能导致缓解率下降并造成更多累积损伤。
- 关于安全性，他表示，非黑色素瘤皮肤癌或其他恶性肿瘤方面未出现有实质意义的顾虑，临床医生在相关讨论中对这些问题的反应也并不强烈。
- 关于联合治疗策略，他表示，公司希望寻找一款能够保留obefazimod简便性、并避免S1P类药物监测负担的合作药物。
- 关于克罗恩病终点，管理层表示将报告全套相关指标，涵盖FDA偏好终点和EMA相关终点。
- 关于竞争格局，管理层表示，50%的内镜缓解率为单药治疗和联合治疗均树立了新的标杆。
Rabbat还表示，公司希望通过合作、许可或收购方式获得一个分子，以便启动溃疡性结肠炎概念验证研究所需的临床前毒理学工作。
财务业绩
本次会议未涉及任何财务业绩、营收数据或盈利指标，讨论内容全部聚焦于临床数据、监管时间表、开发计划及商业化准备工作。
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