Agenus在Chardan第十届年度医疗健康大会上阐述转型战略：聚焦ROBIN试验

2026年10月20日（周二），Agenus（AGEN）在Chardan第十届年度医疗健康大会上，就其癌症药物BOT/BAL的最新战略布局进行了详细阐述，在展现临床新进展的同时，也坦承了因终止一项重大试验所带来的影响。公司表示，目前已将资源集中于一项新辅助结肠癌项目，认为该项目具有更大的价值创造潜力，尽管今年早些时候终止晚线研究一事令部分研究者感到失望。

核心要点

• Agenus表示已于2026年7月终止BATMAN试验，目前专注于ROBIN三期研究，该研究针对高风险II期和III期MSS结肠癌的新辅助治疗。
• 公司认为新辅助治疗领域是为患者带来实质性获益、构建大规模商业版图的最佳机会，并估计美国市场每年潜在规模约为70亿美元。
• NEST和UNICORN研究的最新数据显示出深度缓解效果，且NEST组患者在超过两年至三年的随访期内均未出现复发。
• Agenus于2026年完成了3.4亿美元的融资，权证分批行权与临床里程碑挂钩，其中包括当ROBIN试验第60名患者入组时可触发最高8,500万美元的潜在资金。
• 公司表示，在超过30个国家开展的患者准入项目以及在亚美尼亚获得的首个上市许可，均印证了市场对BOT/BAL的需求，但这些项目预计不会带来重大收入。

战略转型：聚焦新辅助结肠癌

Agenus表示，2026年最重要的决策是终止BATMAN试验——该试验原本针对晚线转移性MSS结肠癌测试BOT/BAL的疗效——并将全部研发资源集中于ROBIN。ROBIN是一项针对高风险II期和III期MSS结肠癌新辅助治疗的三期研究，目前已成为公司唯一的注册性临床试验。

公司表示，这一决策主要基于三个因素：

• 资源限制：同时推进两项全球三期研究将使团队承受过大压力。
• 资本效率：公司希望将资金集中于回报最高的项目。
• 战略判断：早期治疗为患者提供最大获益机会，同时创造更长远的价值。

Agenus高管Zach Armen表示，公司认为BOT/BAL在新辅助治疗领域将发挥最大效益。他指出，短程治疗方案可使患者在以治愈为目标的同时，仍保留标准手术和化疗作为备选方案。

来自丹娜-法伯癌症研究院（Dana-Farber）的Schlechter博士表示，这一决定在逻辑上可以理解，但对于已在终止试验中为患者提供治疗的研究者而言，情感上难以接受。他表示各研究中心的反应十分强烈，将其比作一次突如其来的分手，但同时也承认这一决定背后的财务逻辑。

临床数据与安全性

Agenus列举了多项研究数据，以支持BOT/BAL在早期疾病中的应用价值。公司表示，NEST试验中约40名患者在超过两年至三年的随访期内均未出现疾病复发，而同类患者接受标准手术和化疗后的复发率约为25%。

公司还提及了设计相似的意大利研究UNICORN，并表示未来数周或数月内将有最新数据公布。此外，公司引用了在ESMO大会上发布的NEOASIS数据，显示BOT/BAL在晚期dMMR新辅助结肠癌中具有明显获益。

大会讨论的主要临床数据包括：

• NEST和UNICORN的初步数据显示出较高的病理完全缓解率。
• 上述研究中的治疗患者在2至3年随访期内均未出现复发。
• 类似情况下接受标准治疗的患者复发率通常约为25%。
• 安全性良好，3级不良事件发生率低于5%。
• 研究者表示，该治疗方案未导致标准手术延迟。

Schlechter博士表示，研究结果令人瞩目，因为在新辅助治疗组中，近半数患者在约六周的治疗后肿瘤消失。但他同时指出，肿瘤科医生仍需进一步确认这种缓解是否等同于治愈。

ROBIN试验时间表与关键催化剂

Agenus表示，ROBIN试验的设计旨在为投资者和医生提供未来数年内一系列清晰的里程碑节点。公司预计首例患者将于2027年第一季度入组。

计划中的里程碑包括：

• 首例患者入组：2027年第一季度。
• 第60名患者入组：预计2027年第二季度，届时将触发一批权证，潜在募资金额最高达8,500万美元。
• 病理缓解中期数据读出：2027年第四季度，基于前100名患者（BOT/BAL组与对照组各50名）。
• 无事件生存期中期数据读出：2029年下半年，信息分数达75%时。
• 最终分析：2030年下半年。

公司表示，中期病理缓解数据并非"通过或终止"的决策节点，但有望增强信心并加速入组进程。该数据读出将涵盖病理缓解率、部分缓解率、主要病理缓解率及病理完全缓解率。

Agenus表示，ROBIN试验以0.65的风险比为目标，即复发率至少降低35%，管理层认为试验结果有望超越这一目标。公司还表示，次要终点和探索性终点预计将包括化疗降级及ctDNA阴性维持情况。

财务业绩与资本结构

Agenus表示，公司于2026年完成了3.4亿美元融资，该交易使股价在单个交易日内近乎翻倍。此次融资采用与临床进展挂钩的里程碑式权证分批结构。

重要融资细节包括：

• 首批权证最高可募集8,500万美元。
• 该批权证预计在ROBIN试验第60名患者入组时触发。
• 公司预计该里程碑将于2027年第二季度实现。

公司表示，目前收入来源包括超过30个国家的慈善用药项目以及法国的报销准入项目。与新辅助治疗的潜在市场相比，这些项目预计不会带来重大收入。

Agenus还表示，已在亚美尼亚获得针对晚期转移性MSS结直肠癌的首个上市许可。公司将此次批准描述为重要的监管进展，但覆盖范围有限。

准入策略与监管路径

即便终止了BATMAN试验，Agenus表示仍通过多种渠道持续推进患者准入。公司表示，BOT/BAL目前可通过超过30个国家的慈善用药项目获取，并在法国通过AAC项目实现报销准入，适用于晚线难治性MSS结肠癌、直肠癌、肉瘤及卵巢癌患者。

公司表示，上述项目已在晚线转移性治疗领域累计入组超过1,000名患者。管理层表示，这些项目有力证明了患者和医生对该疗法的需求，尽管预计不会成为主要收入来源。

Agenus表示希望让美国患者尽快获得该药物，但在讨论中未就加速审批路径作出详细说明。

市场机遇与竞争格局

公司将新辅助MSS结肠癌市场定位为规模庞大且尚未充分开发的领域。Agenus估计，美国每年约有3.8万名患者在相关适应症中被新确诊，由此形成约70亿美元的年度潜在市场规模。

公司表示，主要价值驱动因素清晰明确：

• ROBIN试验读出积极结果，显示复发风险至少降低35%。
• 有证据表明治疗可减少或消除化疗和放疗的需求。
• 维持ctDNA阴性状态，公司将其描述为长期生存的有力预测指标。
• 安全性良好，允许医生在不延误手术的前提下使用该药物。

Schlechter博士表示，dMMR新辅助治疗领域已接近定论，因为现有免疫治疗数据极为强劲。他指出，伊匹木单抗（ipilimumab）和纳武利尤单抗（nivolumab）在该领域已显示出100%的3年无病生存率及超过90%的病理完全缓解率。他表示，CTLA-4联合方案在该领域的价值尚不确定，但在难治性dMMR疾病中仍可能具有意义。

相比之下，Agenus专注于MSS结肠癌——这是更大的患者群体，也是BOT/BAL的主要商业机遇所在。

问答环节亮点与医生反应

讨论的核心集中于研究者和医生如何看待从BATMAN转向ROBIN的战略调整。Schlechter博士表示，BATMAN试验的终止对已开始入组患者的研究中心而言是沉重打击，尤其是因为该试验针对的是治疗选择有限的难治性疾病患者。

他表示，公司聚焦于最具潜力领域的决策是正确的，但对于那些在晚线项目中投入了大量时间和精力的研究者而言，这一转变确实令人难以接受。

与此同时，两位发言者均表示对ROBIN的热情高涨。Schlechter博士表示，新辅助治疗领域提供了一个极具吸引力的机会：对患者进行短程治疗，不延误手术，若肿瘤消失则有望免除后续治疗。

他表示，预计于2027年底公布的病理缓解数据将尤为关键，因为这将验证在小规模研究中观察到的早期缓解效果能否在多个中心得到重现。他预计这些结果将加速入组进程并提升医生的关注度。

Armen表示，该药物的治疗特征使其价值一目了然：短程免疫治疗、不延误手术、3级不良事件发生率低于5%，且若肿瘤消失则有望避免进一步治疗。

展望

Agenus目前押注ROBIN试验将在比此前更大、商业价值更高的领域验证BOT/BAL的疗效。公司已规划出一系列清晰的催化剂节点，从2027年首例患者入组到2030年最终数据读出，并通过临床和监管准入项目持续维持该药物在医生和患者群体中的曝光度。

接下来的重大考验在于：早期数据能否持续显示深度缓解效果、首次数据读出后入组速度能否加快，以及公司能否将这次战略转型转化为可持续的癌症治疗商业版图。

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