普玛生物技术出席H.C. Wainwright年会：销售增长与管线进展双线推进

普玛生物技术（PBYI）于2026年9月14日（周一）出席H.C. Wainwright第28届年度全球投资大会，向与会者传递了两大核心信息：其已上市药物NERLYNX的销售持续增长，而管线药物alisertib在生物标志物定义的患者群体中也展现出初步的积极信号。

公司同时表示资产负债表状况进一步改善，但管理层指出，下一阶段的研发推进仍有赖于更多临床数据的积累以及持续稳健的运营执行。

核心要点

• NERLYNX美国市场第二季度营收升至$53.6百万，公司将2026年全年营收指引上调至$205百万至$209百万。
• 公司表示，季末持有现金及现金等价物$93.9百万，并在偿还贷款后实现零负债。
• Alisertib在乳腺癌和小细胞肺癌的II期研究中展现出令人鼓舞的疗效，尤其在经生物标志物筛选的患者中表现突出。
• 普玛计划扩大乳腺癌研究的入组规模，并于本季度启动一项新的肺癌联合用药试验的入组工作。
• 管理层表示，在确认最强应答反应能否转化为后期开发路径之前，仍需积累更多数据。

财务业绩

普玛表示，NERLYNX在2026年第二季度继续保持稳健的商业增长。

• 美国市场营收达$53.6百万，较上年同期的$49.2百万增长9.0%，较第一季度的$42.2百万增长27.1%。
• 商业需求量达2,986单位，高于上年同期的2,693单位及第一季度的2,786单位。
• 出厂瓶数升至2,929单位，高于上年同期的2,608单位及上一季度的2,328单位。
• 公司将2026年全年NERLYNX美国市场营收指引上调至$205百万至$209百万。
• 2026年第三季度NERLYNX美国市场营收预计为$54百万至$56百万，总营收预计为$56百万至$59百万。
• 2026年全年净利润指引上调至$17百万至$20百万。

公司财务状况亦进一步改善。

• 第二季度末现金及现金等价物为$93.9百万。
• 第二季度净利润为$820万。
• 季度现金消耗为$970万，主要源于债务偿还。
• 普玛表示目前已实现零负债。
• 流通股数量为5,110万股。
• 最近一次股权融资为2022年12月的私募配售。

运营动态

普玛表示，NERLYNX仍是公司核心商业资产，通过两大渠道销售：专科药房（负责处方调配）以及专科分销渠道（支持诊室内直接配药）。

公司还重点介绍了NERLYNX的国际合作伙伴布局：

• Specialized Therapeutics负责澳大利亚及东南亚市场
• Medison Pharma负责以色列市场
• Knight Therapeutics Inc.负责加拿大市场
• Pint Pharma负责拉丁美洲市场
• Bixink Therapeutics负责韩国市场
• Er-Kim负责俄罗斯及独立国家联合体市场
• Pierre Fabre负责欧洲、大中华区及亚洲其他地区市场

管理层将NERLYNX定位为HER2阳性乳腺癌领域的差异化产品。

• 该药已获批用于HER2阳性乳腺癌的延长辅助治疗及HER2阳性转移性乳腺癌的治疗。
• 普玛表示，NERLYNX是首个获批用于HER2阳性乳腺癌延长辅助治疗的HER2靶向药物。
• 公司还表示，该药是唯一一款同时获批用于早期和转移性HER2阳性乳腺癌的酪氨酸激酶抑制剂。

在管线方面，普玛重点介绍了alisertib——一款处于II期开发阶段的极光激酶A（Aurora kinase A）抑制剂。

• 在普玛获得授权之前，alisertib已在22项公司主导的临床试验中对约1,300名患者进行了研究。
• 相关研究涵盖激素受体阳性乳腺癌、三阴性乳腺癌、小细胞肺癌及头颈部癌症等适应症。
• 公司表示，该药物在单药及联合用药方案中均显示出一定疗效。

Alisertib在乳腺癌领域的进展

本次最为详尽的更新来自ALISCA-Breast1——一项针对ER阳性、HER2阴性转移性乳腺癌的II期研究。

• 该试验正在评估alisertib 30 mg、40 mg和50 mg每日两次剂量联合内分泌治疗作为三线方案的疗效。
• 普玛表示，入组已扩大，重点集中于40 mg和50 mg剂量组。
• 公司尤为关注具有PIK3CA野生型和ESR1突变生物标志物特征的患者群体。

管理层表示，较高剂量组迄今呈现出最强的疗效结果。

• 50 mg组客观缓解率为18.4%，中位无进展生存期为5.5个月。
• 40 mg组客观缓解率为20%，中位无进展生存期为5.5个月。
• 30 mg组客观缓解率为5%，中位无进展生存期为2个月。

生物标志物数据是本次演讲的重要组成部分。

• 在50 mg队列中，PIK3CA野生型且ESR1突变的亚组迄今尚无疾病进展事件发生。
• 在40 mg队列中，同一亚组的无进展生存期为4.86个月。
• 在ESR1突变群体中，管理层表示40 mg组无进展生存期为3.7个月，50 mg组为9.3个月。
• 普玛表示，50 mg剂量组3/4级中性粒细胞减少症发生率为26.9%，低于TBCRC 041研究中41%至42%的历史参考值。

Auerbach表示，公司希望构建一套以生物标志物为导向的开发规划。

• 普玛计划同步推进检测方法的开发，以识别相关生物标志物。
• 公司希望对试验方案进行修订，以便将研究重心集中于经生物标志物定义的患者群体。
• 管理层表示，该策略有望为在特定患者群体中开展III期试验提供支撑。

Alisertib在小细胞肺癌领域的进展

普玛还介绍了ALISCA-Lung1——一项针对广泛期小细胞肺癌的II期单药研究。

• 该试验已从每日两次50 mg剂量提升至60 mg，目前正在以每日两次70 mg剂量进行入组。
• 在50 mg剂量下，中位无进展生存期为1.68个月，部分缓解率为11.5%。
• 在60 mg剂量下，中位无进展生存期改善至4.17个月，缓解率为6.7%。

随着公司引入预防性粒细胞集落刺激因子（G-CSF），安全性有所改善。

• 3/4级中性粒细胞减少症发生率在50 mg时降至13.5%，在60 mg时降至11.1%。
• 管理层将上述数据与单药治疗36.7%的历史参考值进行了对比。
• 普玛表示，随着70 mg队列研究的推进，预计剂量-疗效关系将持续改善。

公司还介绍了ALISCA-Lung2研究。

• 这项II期试验将评估alisertib与紫杉醇的联合方案。
• 入组预计于本季度启动。
• 普玛表示，该研究基于回顾性数据，相关数据提示c-MYC或RB1突变患者可能从中获益。

其他管线进展与知识产权

普玛简要介绍了一项由美国国家癌症研究所（NCI）主导的neratinib独立研究。

• 该I期试验将neratinib与T-DXd（即ENHERTU）联合使用。
• 研究对象为HER2突变或HER2 3+ IHC肿瘤患者。
• 在美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的中期数据显示，该联合方案在胃食管结合部癌、食管癌、胰腺癌及卵巢癌中具有协同活性。
• 更多数据预计于2027年公布。

公司还梳理了其专利布局。

• NERLYNX化合物专利于2030年到期。
• NERLYNX多晶型专利于2028年到期。
• NERLYNX与卡培他滨联合用药专利于2031年到期。
• NERLYNX延长辅助治疗用途专利于2030年到期。
• Alisertib化合物专利于2029年到期。
• Alisertib用于增殖性疾病及肿瘤学的专利于2032年到期。
• Alisertib用于小细胞肺癌的专利于2033年到期。
• Alisertib用于乳腺癌的专利于2034年到期。

未来展望

管理层列出了多项近期里程碑事件。

• ALISCA-Lung2入组预计于本季度启动。
• ALISCA-Breast1的40 mg和50 mg队列入组扩展工作正在持续推进。
• ALISCA-Breast1的额外中期数据预计于2026年第四季度公布。
• ALISCA-Lung1的更新数据（含60 mg和70 mg队列）预计于2026年底或2027年上半年公布。
• neratinib与T-DXd联合研究的更多数据预计于2027年在某学术会议上发布。

普玛表示，公司战略是充分利用现有现金储备和商业营收为研发提供支撑。

• 公司保留NERLYNX在美国市场的全部商业权益。
• 公司表示，当前的现金余额及零负债状态为维持运营和推进临床工作提供了充足空间。
• 管理层表示，公司的目标是在最大化NERLYNX销售业绩的同时，沿生物标志物驱动的路径推进alisertib的开发。

问答环节要点

本次会议记录摘要未包含问答环节内容，演讲全程均为事先准备的发言。

Auerbach表示：「NERLYNX是首个获批用于HER2阳性乳腺癌延长辅助治疗的HER2靶向药物，同时也是唯一一款同时获批用于早期和转移性HER2阳性乳腺癌的酪氨酸激酶抑制剂。」

他补充道，公司对乳腺癌领域的生物标志物研究进展感到鼓舞，但仍需更长时间的随访。他说：「这一结果当然令人振奋，但我们需要对患者进行更长时间的随访，以获取更长期的持续数据。」

在alisertib方面，Auerbach表示：「我们对70毫克剂量组非常乐观，相信这一趋势将持续呈现。」

他还表示，一旦相关生物标志物得到确认，公司计划推进以生物标志物筛选为核心的试验设计。

读者如需了解更多详情，请参阅下方完整会议记录。

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