百奥泰医药出席摩根士丹利大会：BRUKINSA与研发管线驱动增长

2026年9月14日（周一），百奥泰医药（BGNE）在摩根士丹利第24届年度全球医疗健康大会上全面阐述了公司当前的业务状况——已实现盈利、持续产生现金流，同时仍在积极加大成长投入。管理层重点介绍了BRUKINSA的强劲需求、日益丰富的肿瘤学研发管线以及新增制造业投资，同时也坦承，由于公司将持续投入研发，利润率的扩张幅度预计将保持温和。

此次大会传递出一个清晰信号：百奥泰已不再是一家依赖单一资产的年轻生物技术公司，而是一家拥有商业规模、全球研发能力和多个后期项目的综合性肿瘤学企业。与此同时，管理层也表示，下一阶段的发展仍需持续投入、更长的临床时间线以及审慎的资本配置。

核心要点

• BRUKINSA仍是公司最主要的增长引擎，2024年第二季度全球销售额同比增长31%，新患者启动数量创六年多来最高水平。
• 百奥泰将全年营收指引上调3亿美元，将全年营业利润指引上调2.5亿美元，反映出公司整体执行力的提升。
• 公司表示已实现GAAP盈利并产生自由现金流，尽管运营费用仍以中等十几个百分点的速度持续增长。
• 五项关键实体瘤项目同步推进，领头项目包括BGB-43395（一款GPC3 x 4-1BB双特异性抗体）以及一款具有脑穿透活性的PRMT5抑制剂。
• 百奥泰正斥资8亿美元扩建生物制剂生产设施，并追加3亿美元用于小分子药物产品的制造能力建设。

财务业绩

百奥泰表示，随着BRUKINSA持续放量、公司逐步走出投资阶段，过去一年财务状况已大幅改善。

• BRUKINSA全球销售额在2024年第二季度同比增长31%。
• BRUKINSA新患者启动数量创六年多来最高水平。
• 公司将全年营收指引上调3亿美元。
• 全年营业利润指引上调2.5亿美元。
• 管理层表示，公司去年已实现GAAP盈利，目前正产生自由现金流。
• 预计2025年、2026年及2027年运营费用将以中等十几个百分点的速度增长。

首席财务官Aaron Rosenberg表示，公司在短时间内实现了财务状况的根本性转变。他说：「我们为公司财务状况的演变感到非常自豪。就在去年，我们才刚刚实现GAAP盈利，而今年这一成果显然正在转化为更高的经营杠杆，最重要的是，我们开始产生自由现金流。」

他补充道，利润率将继续扩张，但幅度有限，因为百奥泰计划持续加大研发投入。公司表示，并不追求特定的利润率目标路径，而是致力于在资助长期增长的同时实现可持续盈利。

运营动态

BRUKINSA是此次演讲的核心。管理层表示，该药物正受益于长期临床数据、真实世界证据以及目前已涵盖五项获批适应症的广泛标签。

• BRUKINSA在同类药物中拥有最广泛的标签，涵盖五项获批适应症。
• 一项纳入1万名患者的医疗保险研究显示，该药在总生存期和治疗持续时间方面均具有优势。
• 美国、欧洲及其他全球市场均实现强劲增长。
• 欧洲及其他国际市场仍处于上市曲线的早期阶段，增长空间依然可观。
• 新适应症的拓展（包括MANGROVE研究在一线套细胞淋巴瘤中的数据）有望进一步推动增长。

战略负责人John Scotti表示，BRUKINSA的临床特征持续支撑其商业表现。他特别提到了MANGROVE试验在一线套细胞淋巴瘤中的数据，该药物的风险比为0.57，管理层将其描述为该治疗领域迄今最佳结果。百奥泰表示，BRUKINSA是一线套细胞淋巴瘤中首款无化疗BTK抑制剂。

公司还表示，套细胞淋巴瘤的市场机会约为慢性淋巴细胞白血病的五分之一，但BTK抑制剂的渗透率相对较低。另一项针对套细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤的MAHOGANY研究，有望在未来几年内公布数据。

百奥泰还强调，持续使用BRUKINSA似乎比固定疗程方案能带来更好的长期预后。管理层表示，随着更多医生和患者在临床实践中看到相关数据，该产品仍有进一步扩大市场份额的空间。

实体瘤研发管线

管理层将2026年定位为实体瘤领域的重大转折点，五项关键项目正同步推进。公司表示，这只是更广泛创新引擎的第一波浪潮，而非终点。

• CDK4抑制剂BGB-43395于2023年12月进入临床，目前已推进至3期临床试验。
• GPC3 x 4-1BB双特异性抗体正在肝细胞癌领域推进。
• PRMT5抑制剂正以脑穿透活性为核心方向持续推进。
• B7H3和B7H4项目持续进展，其中B7H4计划开展一项3期卵巢癌维持治疗研究。
• CEA ADC的肺癌数据预计将在ESMO大会上公布。

Scotti表示，研发推进速度令人瞩目。他说：「这一波五个资产的意义在于，CDK4抑制剂仅在2023年12月才进入临床，而仅仅2年半后，它就已经启动了3期临床试验。这只是第一波。」

他补充道，目前有更多资产正在进入临床，随着现有项目的成熟，更多新项目预计将于明年对外披露。

CDK4抑制剂BGB-43395

百奥泰在此次大会上花费了大量篇幅介绍BGB-43395，并表示该药物旨在成为同类中效力最强、选择性最高的CDK4抑制剂。公司表示，目标是在强效抑制CDK4的同时减少对CDK6的影响，从而降低血液相关副作用。

• 在一线激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌中，该药物的缓解率约为70%。
• 管理层表示，这一数据与CDK4/6抑制剂约50%出头的缓解率相比具有明显优势。
• 在推荐的3期剂量下，公司报告3级中性粒细胞减少症发生率为零。
• 相比之下，百奥泰援引数据显示，IBRANCE的该比率约为60%中段，辉瑞制药CDK4分子为26.5%。
• 与食物同服似乎可降低胃肠道毒性。

Scotti表示：「该分子的设计目标是在同类中对CDK4效力最强，同时选择性也最高。」他补充道，设计初衷是避免CDK6介导的血液毒性——这类毒性往往迫使同类药物减量甚至停药。

管理层表示，3期临床试验已经启动，入组进展顺利。主要血液毒性的缺失也可能使该药物更易于与其他内部资产联合使用，包括CDK2降解剂和超强效BCL-2抑制剂。

GPC3 x 4-1BB双特异性抗体

百奥泰将其GPC3 x 4-1BB双特异性抗体定位为肝细胞癌领域的同类首创项目，该疾病创新疗法匮乏、未被满足的医疗需求极高。

• 晚线肝细胞癌的缓解率为30%。
• 管理层表示，这一数据与一线标准治疗的结果相当，包括PD-1药物纳武利尤单抗的30%缓解率。
• 相比之下，百奥泰援引IMbrave251研究二线TKI治疗的缓解率仅为5.8%。
• 中国的潜在注册队列在约两个月内完成了全部入组。
• 计划于年底前启动二线治疗的全球3期临床试验。

公司表示，美国和亚洲市场的机会均十分广阔。据估计，美国所有治疗线别的患者总数约为3.5万人，与慢性淋巴细胞白血病的发病率相当；亚洲患者数量约为30万人。管理层还指出，肝细胞癌的五年生存率与胰腺癌相近，凸显了该领域巨大的未被满足的医疗需求。

PRMT5及其他项目

百奥泰表示，其PRMT5抑制剂旨在成为在研同类药物中效力最强的分子，更重要的是，该药物能够穿透血脑屏障。公司表示，这一特性在肺癌领域尤为关键，因为30%至40%的肺癌患者会发生脑转移。

• 该PRMT5抑制剂被描述为同类中预计唯一具有脑穿透性的分子。
• 1期临床数据计划在ESMO大会上公布。
• 公司还在胰腺癌和胶质母细胞瘤领域开发该药物。
• 百奥泰表示，正与Revolution Medicines合作开展PRMT5研究，与后者的RAS产品组合协同推进。

公司还重点介绍了B7H3和B7H4项目，以及一款CEA ADC——其肺癌数据预计将在ESMO大会上公布。管理层表示，研发管线正在持续扩充，未来将保持稳定的新资产推出节奏。

血液肿瘤业务与竞争格局

除BRUKINSA外，百奥泰正围绕BCL-2抑制剂、BTK抑制剂和BTK降解剂构建更广泛的血液肿瘤业务。管理层表示，同时掌握三种治疗模式赋予公司竞争对手所不具备的联合用药优势。

• BCL-2抑制剂sonrotoclax正与BRUKINSA联合，在两项3期临床试验中进行研究。
• 两项试验均以无进展生存期作为监管终点。
• 其中一项试验将该联合方案与venetoclax联合obinutuzumab（当前固定疗程标准治疗）进行比较。
• 另一项试验则与acalabrutinib联合venetoclax进行比较。
• 公司表示，BTK降解剂tacabrutideg正朝着2026年下半年提交加速审批申请的目标推进。

管理层表示，目标是证明患者无需以长期预后换取固定疗程方案的便利性。公司援引数据显示，sonrotoclax联合BRUKINSA的1期数据中，不可检测的微小残留病灶（MRD）清除率超过90%，而在引用研究中，ibrutinib联合venetoclax约为40%中段，acalabrutinib联合venetoclax约为30%。

在竞争层面，百奥泰表示，pirtobrutinib与ibrutinib的头对头数据未达到统计学显著性，而BRUKINSA的ALPINE试验则以0.69的风险比和0.01的P值证明了对ibrutinib的优越性。公司还表示，pirtobrutinib在其已获批的C481S突变适应症中，年化销售额已接近8亿美元。

对于tacabrutideg，百奥泰表示，该药物具有机制层面的优势，因为它能降解整个BTK蛋白，而非仅仅阻断活性位点。公司报告，在五线慢性淋巴细胞白血病患者中，缓解率约为80%中段，在200毫克推荐2期剂量下达到94%。公司表示，中位无进展生存期约为两年，而pirtobrutinib在类似治疗环境中约为一年。

政策、定价与制造

百奥泰还就政策和供应链问题作出回应。公司表示，已自愿同意参与GENEROUS模式，用于TEVIMBRA在医疗补助（Medicaid）中的定价，并将此举描述为类似于该领域的最惠国定价机制。

• BRUKINSA和BEQALZI不在GENEROUS协议范围之内。
• 百奥泰表示，未来新产品上市将参照发达市场定价。
• 公司已在Hopewell生物制剂生产设施上投入8亿美元。
• 公司还宣布追加3亿美元用于小分子药物产品制造。
• 管理层将上述支出定位为回流本土及供应链韧性战略的组成部分。

Rosenberg表示，公司的「全球研发超级通道」是核心竞争优势，指的是百奥泰完全一体化的研究、临床开发和商业化基础设施。他表示，这一模式有助于公司加快推进速度并支持全球范围内的产品上市。

TEVIMBRA与全球化布局

管理层表示，PD-1疗法TEVIMBRA正在全球持续获得认可。公司指出，Ziihera近期在胃癌和胃食管结合部癌获批，是整体产品线的积极信号。

• 据公司介绍，HERIZON-GEA-01试验显示总生存期延长了七个月。
• 百奥泰表示，三联疗法方案有望改变临床实践。
• 胃食管结合部癌的市场机会约为8,000名患者。
• 公司表示，TEVIMBRA的品牌全球化进程正在美国及其他市场持续推进。

未来展望

展望未来，百奥泰表示，2026年应标志着一个更长实体瘤增长周期的开始，而非一次性事件。管理层预计，现有项目将持续成熟，同时新资产将不断进入临床。

• 五项关键实体瘤项目预计将在2026年取得实质性进展。
• CDK4抑制剂3期临床试验已经启动。
• GPC3 x 4-1BB项目正朝着年底前启动全球3期试验的目标推进。
• PRMT5、B7H3、B7H4及CEA ADC项目将随时间推移持续产出更多数据。
• 百奥泰预计实体瘤资产的引入将保持持续节奏。

在血液肿瘤领域，公司认为BRUKINSA仍有空间通过新适应症拓展、市场份额提升和联合用药策略持续增长。公司还相信，BCL-2、BTK和降解剂项目的组合使其在血液肿瘤领域占据独特地位。

管理层表示，即便公司持续加大对创新、制造和全球市场准入的投入，盈利能力仍将保持可持续性。

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