InflaRx在H.C. Wainwright大会上宣布战略转型，聚焦肾脏疾病

2026年9月14日（周一），InflaRx（IFRX）在H.C. Wainwright第28届年度全球投资大会上，正式宣布向肾脏疾病领域的重大战略转型，核心产品为口服药物izicopan。管理层详细阐述了公司在ANCA相关性血管炎（AAV）及相关疾病领域的市场机遇，同时也坦承面临的关键风险，包括需要获得FDA对临床试验终点的认可，以及在进入后期临床测试前仍需完成的大量准备工作。

核心要点

• InflaRx正将战略重心从免疫皮肤病学转向肾脏疾病，尤其是ANCA相关性血管炎（AAV）。
• 公司表示，izicopan有望成为同类最优的C5a受体阻断剂，在药代动力学和安全性方面均优于avacopan。
• 管理层表示，公司于2024年5月完成了$1.5亿的融资，资金可支撑运营至2029年。
• InflaRx正为2025年初启动AAV的II-B期研究做准备，并就可能的疗效终点及开发路径与FDA进行磋商。
• 欧洲撤回TAVNEOS的决定造成了市场空缺，InflaRx认为一旦izicopan开发成功，将有望填补这一空白。

战略转型：聚焦肾脏疾病

InflaRx表示，公司正围绕补体介导的肾脏疾病重新定位，此前的战略重心更多放在免疫皮肤病学领域。公司核心项目izicopan现已成为这一战略的核心。

• 主要目标适应症为AAV，这是一种严重的自身免疫性肾脏疾病。
• 管理层还重点介绍了其他肾脏疾病，包括非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、IgA肾病和C3肾小球病。
• 公司将这一策略描述为"一粒药中的管线"，即用一种口服C5a受体阻断剂覆盖多种疾病。
• 皮肤科项目退居次要位置，相关合作伙伴谈判仍在进行中。

财务状况与资金储备

本次大会未披露季度或年度经营数据，但管理层就资本状况和运营周期进行了更新说明。

• InflaRx于2024年5月完成了$1.5亿的融资。
• 首席财务官Thomas Taapken表示："我们的资金可支撑至2029年，对此我们非常满意。"
• 管理层表示，目前的现金储备足以覆盖基本计划，包括AAV的II-B期研究以及其他肾脏适应症的早期工作。
• 若FDA批准更快速的开发路径（如无缝II/III期研究或直接进入III期），则可能需要额外融资。

izicopan的最新进展

InflaRx在本次演示中花费大量篇幅介绍izicopan的产品特性，以及其与当前市场对标产品avacopan的差异。

• 公司表示，I期数据显示，与avacopan相比，izicopan的曲线下面积（AUC）提高了10倍，峰值血浆浓度提高了3倍。
• 30 mg剂量可产生强效血浆覆盖，治疗窗口延伸至240 mg。
• 超过180名患者已在临床研究中接受izicopan治疗，未观察到肝酶升高。
• 该药物未显示出CYP3A4抑制作用，而avacopan存在时间依赖性抑制。
• 产品剂型为30 mg胶囊，可能支持每日一次给药。
• 管理层表示，未观察到临床前毒性信号，且在肝脏中观察到器官保护效应。
• Izicopan通过与跨膜区域的C5a受体进行变构结合发挥作用。

管理层认为的竞争优势

首席执行官Niels Riedemann认为，izicopan相较于现有及上游补体抑制剂，可提供实际和临床双重优势。

• 他表示，该药物可能具有"更快的起效速度和更好的血浆覆盖"。
• 他还表示，该药物似乎具有"更好的安全性前景"。
• 由于izicopan阻断C5a受体而非膜攻击复合物（MAC），因此无需接种疫苗。
• Riedemann表示，上游补体抑制剂需要接种疫苗，但"真实世界数据显示，这些患者的感染率更高，有时高出幅度相当显著"。
• 他认为，避免疫苗接种负担可能是最重要的长期优势。

市场机遇与竞争格局

InflaRx表示，AAV领域的商业机遇巨大，竞争对手的销售业绩和近期监管事件进一步印证了这一判断。

• 管理层估计AAV市场规模超过14亿欧元。
• 公司表示，安进（Amgen）旗下TAVNEOS的销售数据有助于验证这一估算。
• 欧洲监管机构因临床试验操作中的良好临床实践合规问题，对TAVNEOS发出了否定性建议。
• 这导致该药物从欧洲和英国撤市。
• Riedemann表示，欧洲的情况为需要减少皮质类固醇使用的患者造成了"药物空缺"。
• 他补充说，美国同样存在相同的医疗需求，尽管TAVNEOS在FDA的审批状态仍不确定。

开发计划与FDA沟通进展

InflaRx表示，下一个重要里程碑是在AAV领域启动II-B期研究，目标是在2025年初完成研究中心启动。公司同时正努力就疗效评估标准与监管机构达成一致。

• 计划中的研究旨在产生FDA所要求的疗效数据。
• 讨论中的终点包括肾脏指标，如UPCR和UACR，以及BVAS（伯明翰血管炎活动评分）。
• 管理层表示，FDA对终点的认可是启动III期研究的关键前提条件。
• 公司正与FDA进行多轮沟通，讨论终点设计及可能的加速审批路径。
• 管理层表示，FDA并未要求在第52周的BVAS上达到优效性，仅需显示"优效性信号"。
• 生产规模扩大及其他技术要求也需在III期启动前完成。

更广泛的肾脏战略布局

除AAV外，InflaRx还概述了针对其他肾脏疾病的篮式研究方案，重点关注治疗选择匮乏的患者群体。

• 计划中的研究涵盖aHUS、IgA肾病和C3肾小球病。
• 公司表示，aHUS研究有望成为"范式转变"性研究，若能证明C5a及C5a受体（而非膜攻击复合物）是主要损伤驱动因素，将具有重大意义。
• 管理层表示，aHUS领域已有成熟的替代终点，可以用较少的患者数量更快地检测到信号。
• 公司希望在等待AAV项目成熟的同时，积累开放标签数据。
• 公司还指出，部分补体疾病（如PNH）由MAC驱动，因此不适合izicopan的作用机制。

问答环节要点

在问答环节，管理层就选择C5a受体的科学依据及公司业务发展计划作了进一步阐述。

• Riedemann表示，C5a受体是免疫学和炎症领域研究最为深入的靶点之一。
• 他表示，早期的C5aR阻断剂曾面临毒性问题，但avacopan证明了对脂质层进行变构结合的可行性。
• 他表示，izicopan的设计旨在解决avacopan在药代动力学方面的不足，包括肠道吸收困难和达到稳态浓度速度缓慢等问题。
• 管理层表示，在受体循环利用和炎症组织表达升高的情况下，小分子方法比抗体更为适合。
• 在口服给药方面，公司表示便利性固然重要，但更大的优势在于避免MAC阻断及相关的疫苗接种负担。
• 管理层表示，真实世界感染数据支持了这一担忧，即使在已接种疫苗的患者中也是如此。
• 在市场规模方面，公司表示现有数据支持其早前的判断，即AAV有望成为超过10亿美元的市场机遇。

合作伙伴关系与现有项目

InflaRx表示，公司在皮肤科领域仍持开放态度寻求合作，并继续看好部分早期资产的价值。

• 抗C5a配体抗体vilobelimab已在中国授权给合作伙伴BDB-001。
• 中国合作伙伴已完成一项II期试验，显示在第1天即可实现皮质类固醇消除。
• 该合作伙伴正推进以BVAS非劣效性设计开展III期研究，而FDA此前已拒绝了avacopan采用这一路径的申请。
• 皮肤科项目（包括化脓性汗腺炎和慢性自发性荨麻疹）已显示出早期积极数据。
• 管理层表示，正与大型制药公司就皮肤科及其他领域的潜在合作进行洽谈。

前景展望

InflaRx以更清晰的战略方向迈入下一阶段，但前方仍有多个重要里程碑待完成。公司近期优先事项包括获得FDA认可、启动临床试验及推进生产工作，而长期价值则取决于AAV及其他肾脏疾病的临床结果。

• 2025年初为AAV试验中心启动的目标时间。
• FDA对终点的认可将为更快速的开发路径打开大门。
• 现有融资为公司提供了充足空间，可按基本计划推进至2029年。
• AAV的成功将为拓展更广泛的肾脏疾病业务线奠定基础。
• 皮肤科领域仍是潜在的合作价值来源，而非主要战略重心。

读者可参阅下方完整会议记录，获取公司发言及问答环节的更多详情。

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