Veru出席第12届坎托·菲茨杰拉德全球医疗健康大会：聚焦肌肉保护策略

Veru (VERU)于2026年9月9日（周三）在第12届坎托·菲茨杰拉德全球医疗健康大会上发表演讲，着重阐述了一个核心观点：针对老年肥胖患者的治疗，单纯减重可能远远不够。公司管理层表示，其在研药物enobosarm与司美格鲁肽联用，能够有效保护肌肉并改善患者功能状态。不过，该公司仍面临生物科技行业的普遍挑战，包括需要开展更大规模的临床试验、获得监管机构的认可，以及筹集足够资金推进下一阶段里程碑。

核心要点

• Veru表示，enobosarm在一项IIb期研究中成功保留了肌肉质量，并将减重效果引导至脂肪而非瘦体重的减少。
• 公司重点介绍了"爬楼梯功率"这一功能性终点指标，并指出FDA更倾向于能够体现患者实际获益的评估方式。
• 正在进行中的PLATEAU试验已完成全部入组，预计于2027年第一季度发布期中分析结果。
• 截至2026年6月30日，Veru持有约$2,400万现金，足以支撑公司运营至2027年中期。
• 公司还强调其拥有一项有效期至2044年的美国专利，并与诺和诺德公司签订了供应协议，该协议赋予诺和诺德公司优先谈判权。

临床数据与肥胖症治疗策略

首席执行官Mitch表示，公司正在将enobosarm开发为一种与GLP-1类药物（尤其是司美格鲁肽）联用的肌肉保护疗法，目标人群为老年肥胖患者。他指出，治疗目标不仅在于减轻体重，更在于保护这一更易出现虚弱状态的群体的肌肉功能。

• IIb期QUALITY试验共纳入239名60岁以上、首次开始使用司美格鲁肽的患者。
• 研究设置了3毫克enobosarm组、6毫克enobosarm组和安慰剂组，所有患者均同时接受司美格鲁肽治疗。
• 在16周减重阶段，3毫克剂量组在患者减重的同时成功保留了瘦体重。
• 管理层表示，该组的体重减少完全来自脂肪，而非典型GLP-1单药治疗中常见的同时减少瘦体重的情况。
• 6毫克剂量未能带来更多肌肉保护效果，但产生了更显著的脂肪减少。

Veru表示，基于安全性考量及其背后更为丰富的临床数据库，3毫克剂量被选定用于后续研究。公司表示，enobosarm已在27项临床试验中对约2,000名患者进行了研究。

• 联用方案未出现叠加的胃肠道副作用，管理层表示enobosarm实际上改善了胃肠道耐受性。
• 3毫克剂量组中有1名患者出现谷丙转氨酶（ALT）三倍升高，但在继续用药期间自行恢复正常。
• 6毫克剂量组出现了更多肝酶升高病例，但同样均自行恢复。
• 未发现胆红素升高病例，也无Hy’s Law相关案例。

功能获益与FDA关注重点

本次演讲的核心信息之一是：肌肉保护必须转化为实际功能改善。管理层表示，FDA对功能性终点更感兴趣，而非仅仅关注瘦体重数字这类"表面性"指标。

• 在QUALITY试验中，单独使用司美格鲁肽加安慰剂的患者中，有44%在16周时爬楼梯功率下降超过10%。
• 加入3毫克enobosarm后，该发生率降低了最多60%，管理层将这一结果描述为具有高度统计学显著性。
• Veru表示，爬楼梯功率下降10%大致相当于7至8年的自然年龄相关衰退。
• 公司表示，爬楼梯功率之所以被选用，是因为它曾被用于肌营养不良症和虚弱症研究，且对合成代谢干预高度敏感。
• 管理层表示，该指标与跌倒、骨折、住院及死亡率等临床结局密切相关。

Mitch表示：「FDA并不关心你是否保住了瘦体重这种表面性的说法，你必须证明这对患者意味着什么。」他还说：「爬楼梯功率测试过去曾用于肌营养不良症研究，也曾用于虚弱症研究。大量文献证明了爬楼梯功率作为合成代谢活动衡量指标以及患者衰老进程评估工具的价值，它对检测功能衰退变化非常敏感。」

公司还表示，将在研究中加入患者自报结局指标，包括SF-36 PF-10和IWQOL-Lite问卷，以将功能变化与生活质量相关联。

聚焦老年患者的原因

Veru表示，市场机会集中在老年群体，尤其是65岁以上、基线肌肉量较低、若体重下降过快则面临更高功能丧失风险的患者。

• 管理层表示，目标市场涵盖4,000万名65岁以上人群，其中约2,000万人可能受益于减重药物。
• 公司表示，65岁以上患者更容易因肌肉比例性减少而遭受显著的功能损害。
• 公司认为，如果患者因减重而变得更虚弱、更易跌倒或骨折，减重带来的心血管获益可能会被抵消。
• 管理层表示，BMI超过35的患者中约90%在一年后仍处于技术性肥胖状态，且减重往往趋于平台期。

Mitch表示：「肌肉的流失在功能层面至关重要。我们瞄准的市场是4,000万名65岁以上的患者，其中一半可以从减重药物中获益。」

运营进展与试验设计

Veru目前正在开展IIb期PLATEAU研究，管理层将其描述为早期研究的更长期、更完整版本。该试验已完成239名患者的入组，设计周期为68周。

• 研究聚焦于BMI超过35的65岁以上患者。
• 期中分析计划于2027年第一季度、即第32周时点进行。
• 期中分析将通过DEXA扫描测量瘦体重和脂肪质量。
• 管理层表示，更长的试验周期应能进一步扩大联合疗法与司美格鲁肽单药之间的差异。
• 公司表示，该试验旨在支持III期规划，并纳入了扩展的功能和生活质量评估。

管理层表示，期中分析将作为一次"阶段性检验"，且由于体重不在期中分析范围内，不会产生统计学惩罚。公司表示，预计III期项目将纳入约4,500名患者。

药物设计、剂型与竞争格局

Veru将enobosarm描述为一种选择性雄激素受体调节剂（SARM），其24小时半衰期支持每日一次给药。管理层表示，该药物对肌肉具有合成代谢作用，对脂肪具有分解代谢作用，对骨骼兼具合成代谢和抗骨吸收作用，同时避免了对女性的男性化影响，对男性前列腺的影响也十分有限。

• 公司表示，药物的选择性是其能够支持肌肉生长而不产生广泛雄激素副作用的原因。
• 公司表示，新型口服剂型有望与口服司美格鲁肽形成固定剂量复方制剂。
• 管理层表示，enobosarm与司美格鲁肽之间预计不存在药物相互作用。
• 公司表示，肽类-小分子组合可能比小分子-小分子组合更为简便。
• 公司指出，口服司美格鲁肽在口服减重市场占据强势地位，而替西帕肽目前缺乏有竞争力的口服选择。

Veru还解释了选择司美格鲁肽而非替西帕肽的原因。管理层表示，替西帕肽可能产生更大幅度的体重减轻，这反而会使enobosarm的附加价值更难以衡量；而口服司美格鲁肽则为开发口服复方产品提供了路径。公司表示，口服司美格鲁肽约占口服减重市场的80%。

知识产权与诺和诺德公司协议

Veru表示，公司已加强对enobosarm与司美格鲁肽联合用药方案的专利保护。一项于9月1日获批的美国专利将该联合用药方案的保护期延伸至2044年。

• 该专利涵盖enobosarm与司美格鲁肽的同步使用。
• 同时也涵盖在司美格鲁肽使用前及使用后单独使用enobosarm的情形。
• 公司表示，专利权利要求延伸至肌肉保护、脂肪减少、体重减轻和骨骼强化等多个方面。
• 物质组成专利将于2035年到期。
• 新剂型专利将于2046年到期。

公司还表示，其与诺和诺德公司签订了临床供应协议，内容涵盖药物供应、信息共享及直接获取试验数据。根据该协议，诺和诺德公司就任何涉及其旗下产品与enobosarm在任何适应症上的许可交易或合作享有优先谈判权，决策窗口期为90天。

市场前景与竞争格局

管理层表示，肥胖症市场竞争激烈，约有70家公司正试图进入该领域。公司认为，单纯的减重主张可能不足以在诺和诺德公司和礼来公司面前脱颖而出。

• Veru表示，减重幅度低于15%的公司不太可能取得成功。
• 公司表示，减重幅度超过28%的公司则面临重大的研发挑战。
• 公司认为，减重幅度在15%至28%之间的公司需要通过联合疗法、安全性或剂型优势来实现差异化竞争。
• 管理层表示，enobosarm有望通过保护肌肉、改善功能来填补这一市场空白。
• 公司表示，保留肌肉可能有助于提高能量消耗，从而支持持续的脂肪减少。

Mitch表示：「纵观竞争对手，无论是礼来公司的bimagrumab研究，还是再生元（Regeneron）的trevogrumab研究，在长达6个月乃至72周的研究周期内，没有一名患者出现体重增加，他们都在减重。事实上，在礼来公司的bimagrumab研究中，72周时额外减重达到6.4%。这就是证明：保住肌肉，你就会燃烧更多脂肪。」

财务状况与资金储备

Veru表示，截至2026年6月30日，公司持有约$2,400万现金。管理层表示，这笔资金应能支撑公司运营至2027年中期，届时将跨越PLATEAU试验计划于2027年第一季度进行的期中分析节点。

• 截至2026年6月30日现金余额：约$2,400万。
• 预计资金可用期限：至2027年中期。
• 资金储备覆盖PLATEAU期中分析及初步III期规划阶段。

未来展望

展望未来，Veru表示下一个重要节点是2027年第一季度的PLATEAU期中分析。公司预计，该分析结果将显示联合疗法相较于司美格鲁肽单药能够更好地保留瘦体重并实现更大幅度的脂肪减少，同时也将有助于明确III期项目的设计方向。

• 期中分析：2027年第一季度。
• 试验周期：68周。
• 计划III期入组人数：约4,500名患者。
• 主要关注点：功能性结局、身体成分及生活质量。
• 监管路径：管理层表示，FDA已就接受功能性终点作为主要获益衡量指标发出积极信号。

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