Ovid Therapeutics出席Cantor医疗健康大会：聚焦KCC2项目与癫痫管线

2026年9月9日，星期三——在第12届Cantor Fitzgerald全球医疗健康大会上，Ovid Therapeutics（OVID）详细阐述了其以KCC2项目和癫痫管线为核心的双轨发展战略，同时提及另一资产带来的特许权使用费潜在收益。公司对相关科学研究持乐观态度，但核心价值驱动因素仍有赖于尚未公布的临床数据。

Ovid股票当日常规交易收盘价为$2.7，较前一收盘价$2.75下跌1.82%。盘后交易阶段股价持平，过去52周的交易区间为$1.12至$3.105。

核心要点

• Ovid表示，若早期人体数据能够支持公司的临床前研究成果，以OV4071为核心的KCC2项目有望成为重要价值驱动力。
• 癫痫资产OV329正向概念验证及后期研究推进，重点聚焦局灶性发作癫痫及儿科癫痫领域。
• 管理层表示，公司持有的soticlestat特许权使用费属于纯粹的额外收益，因为Ovid已不再承担该资产的开发风险。
• 未来6个月、12个月、18个月及24个月内，多项重要数据读出预计相继公布，近期管线催化剂事件密集。
• 首席执行官Meg Alexander认为，市场目前尚未充分认可KCC2产品系列及更广泛的癫痫市场机遇。

KCC2项目：最重要的长期押注

首席执行官Meg Alexander表示，Ovid将KCC2直接激活剂项目视为公司最大的价值创造机遇。OV4071被描述为首款口服KCC2直接激活剂，目前正在澳大利亚对老年健康志愿者开展I期临床试验。

管理层表示，该项目已积累了大量临床前支持数据：

• 逾40项药效学研究显示，该药物对精神病的阳性症状、阴性症状及认知症状均具有改善效果。
• 该靶点具有脑特异性和神经元特异性，有助于调节钾离子与氯离子的平衡。
• 当KCC2功能受损时，GABA将无法在大脑中发挥正常的抑制作用。
• 人体死后数据及遗传动物模型显示，精神分裂症患者前额叶皮层中KCC2的表达水平有所降低。
• 在遗传性精神分裂症模型中，OV4071恢复了KCC2功能，并降低了纹状体中的多巴胺水平。

Alexander表示，公司正在利用转化生物标志物和电生理学手段，将动物数据与人体研究相关联。Ovid正在测试五至六种生物标志物，包括听觉和视觉刺激任务，以评估神经同步性和认知功能。公司还计划开展氯胺酮激发研究，旨在在健康志愿者中模拟类疾病脑状态，并测试OV4071能否以与其作用机制相符的方式调节电生理活动。

Ovid预计I期研究和氯胺酮激发研究的数据读出将于2025年初公布。若数据结果积极，公司计划推进II期急性精神分裂症概念验证研究。

Alexander对该机遇的市场规模尤为看好，她表示：「我认为KCC2的潜力可能是Karuna或COBENFY的5倍，我们所面对的是一个远比想象中更为重大的机遇。」

她还表示，Ovid正在开发多种具有不同激活特性的KCC2分子，包括OV4071的备选化合物。部分化合物正针对焦虑和应激相关用途进行定向开发，另一些则在Rett综合征和遗传模型中显示出活性。此外，由于KCC2与糖尿病神经性疼痛存在关联，公司还在推进一项独立的疼痛项目。

癫痫管线：OV329稳步推进

Ovid在会议中也花费大量时间介绍OV329——一种用于癫痫治疗的GABA氨基转移酶抑制剂。公司表示，该作用机制已获验证，而该分子的设计旨在避免第一代同类药物所存在的化合物特异性毒性问题。

Alexander对市场不需要另一种抗癫痫药物的观点予以反驳。她说：「提出这个问题的人，恐怕最近没有去问过患者。」她指出，大约30%的癫痫患者在接受现有治疗的情况下仍会出现突破性发作。

公司表示，OV329定位于局灶性发作癫痫领域，该领域许多患者仍面临癫痫控制不佳及多药联用耐受性问题。Ovid认为，该资产具有差异化优势，因为它是局灶性发作癫痫领域唯一采用该作用机制的药物。

局灶性发作项目的关键进展包括：

• 一项开放标签光阵发性反应概念验证研究正在进行中，数据预计于2024年底公布。
• 一项具有注册质量的II期研究计划于2025年启动。
• Ovid为II期研究选定了7毫克剂量，认为该剂量在药理学和耐受性之间取得了最佳平衡。
• 光敏性研究同时测试5毫克和9毫克剂量，以备必要时进行调整。
• 管理层表示，光敏性测试中的部分或完全应答历史上与现实世界中的抗惊厥活性具有良好的相关性。

Alexander表示，公司正努力满足明确的未满足医疗需求。她说：「这一领域真正需要的，也是迄今为止仍然缺乏的，是疗效确切、安全且耐受性良好、能够与多药联用方案兼容、与现有所有抗癫痫药物相比具有差异化优势、同时理想情况下易于使用的癫痫药物。OV329正是具备所有这些特质的药物。」

拓展至儿科癫痫领域

Ovid还在将OV329的适应症扩展至儿科癫痫领域，包括结节性硬化症和婴儿痉挛症。管理层将这些领域描述为在研药物极为匮乏、未满足医疗需求巨大的方向。

公司表示，儿科战略围绕以下几个核心要素构建：

• 正在专门为儿童开发颗粒剂和袋装散剂剂型。
• 儿科剂型与成人版本不可互换，因为给药必须基于体重进行计算。
• 结节性硬化症研究计划于2024年底前启动。
• 公司认为，该剂型有望在罕见儿科适应症中支持孤儿药定价。
• 管理层认为，该药物有潜力在治疗早期使用并延长用药时间，有助于改善患儿的发育结局。

Alexander表示，这一机遇有望延伸至首批儿科适应症之外。她将部分儿科癫痫社区描述为「几乎一片空白」，并表示患儿家庭和医生都在寻找能够更早、更安全使用的治疗选择。

Soticlestat带来特许权使用费额外收益

Ovid还就soticlestat问题进行了说明。Soticlestat是一种GABA氨基转移酶抑制剂，公司曾与武田制药（Takeda）联合开发，并持有50%的权益。Ovid表示，出于战略考量，公司将其权益出售回武田制药，而武田制药此后因临床试验结果喜忧参半，未能推进该资产的后续开发。

此后，Perceptive Advisors从武田制药手中收购了该资产，并正基于现有数据寻求监管审批。Ovid表示，公司保留对未来销售额的特许权使用费权利，这使该交易成为潜在额外收益的来源，且不会对公司当前财务前景产生任何负面影响。

Alexander表示，她亲自审阅了患者层面的数据，并认为soticlestat是一种可行的药物。她还补充说，此次交易也是对GABA氨基转移酶这一更广泛癫痫治疗机制的验证。

市场定位与时机

管理层表示，目前市场对该股的估值主要基于癫痫项目，而KCC2资产在很大程度上尚未被市场定价。Alexander表示，公司预计未来两年内将迎来一系列催化剂，并相信若即将开展的研究结果积极，Ovid有望成为首家实现KCC2靶点成药的上市公司。

公司将下一阶段描述为局灶性发作癫痫和发育性癫痫性脑病领域的「牌面逐步揭晓」时期。目前，投资逻辑的核心在于即将公布的人体数据能否印证临床前研究所展现的潜力。

问答环节要点

在问答环节中，Alexander反复强调三个核心观点：

• 即便在使用成熟药物的患者中，突破性癫痫发作仍然普遍存在。
• OV329旨在比旧有疗法更安全、耐受性更好、使用更便捷。
• KCC2项目得到一系列转化生物标志物的支持，而非仅凭单一实验。

在OV329剂量选择方面，她表示选择7毫克剂量是因为该剂量在迄今测试的受试者中似乎能够实现最佳血浆暴露量，而光敏性研究中的5毫克和9毫克剂量组则在必要时提供调整灵活性。

在KCC2项目方面，她表示I期研究旨在评估安全性、耐受性、药代动力学及探索性脑电图信号，但积极的脑电图结果并非项目推进的必要条件。她表示，氯胺酮激发研究旨在为健康志愿者提供一种与疾病更为相关的机制验证测试。

在儿科癫痫方面，她表示公司认为GABA-AT抑制作用在这些疾病中已获验证，主要挑战在于为儿童提供一种耐受性更好、能够在病程早期使用的药物。

「我相信，我们药物的机遇在于能够在治疗范式中更早地被采用，」她说，「医生或许能够对这些婴儿和儿童进行更长时间的治疗，从而开始改变部分发育结局的走向。」

读者可参阅下方完整会议记录，获取本次大会的更多详细信息。

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