Ocugen, Inc. (OCGN)公布了2024年第三季度财报,展示了其临床项目的显著进展。尽管在常规交易时段股价下跌,但盘后交易略有回升,反映出投资者情绪喜忧参半。该公司继续专注于基因疗法计划,旨在满足眼科领域未满足的需求。
要点
- Ocugen正在推进视网膜色素变性的III期试验,这是基因疗法的一个重要里程碑。
- 该公司正在将临床试验扩展到加拿大,增强其市场潜力。
- 尽管运营费用较高,但试验中未报告严重不良事件。
公司表现
Ocugen在2024年第三季度的整体表现以其临床管线的战略性进展为标志。该公司继续专注于开发用于各种眼部疾病的基因疗法,将自己定位为该领域的先驱。然而,正在进行的研发的财务负担继续影响其盈利能力。
财务亮点
- 截至2024年9月30日的现金和受限现金:3900万美元
- 总运营费用:1440万美元
- 研发:810万美元
- 一般和行政:630万美元
- 完成3000万美元债务融资,将资金可用期延长至2026年第一季度
市场反应
Ocugen股票在常规交易时段下跌2.22%,收于0.876美元。然而,在盘后交易中,股价反弹0.55%至0.881美元。这种走势表明投资者反应喜忧参半,积极的临床更新被财务担忧所抵消。
展望与指引
展望未来,Ocugen计划在2025年上半年完成OcQ400 III期试验的入组。该公司计划在2026年申请监管批准,并在2027年实现商业化。此外,ORQ200 I期临床试验计划于2024年第四季度启动。
管理层评论
首席执行官Shankar Musanuri博士强调了Ocugen基因疗法产品的安全性和潜力,他表示:"我们没有看到任何与我们的产品相关的不良事件或严重不良事件。该产品似乎是安全有效的。"随着公司推进临床试验,这种保证至关重要。
问答环节
在财报电话会议上,分析师询问了Ocugen基因疗法的安全性,以及将Stargardt病II期试验转变为关键性试验的可能性。该公司还讨论了其地理性萎缩项目在欧洲的监管互动计划。
风险与挑战
- 如果不能有效管理,高运营费用可能会耗尽财务资源。
- 基因疗法和眼科领域的竞争格局对市场份额构成风险。
- 监管障碍和批准时间可能影响商业化计划。
- 该公司的股票仍然波动,反映了更广泛的市场不确定性。
完整记录 - Ocugen, Inc (OCGN) 2024年第三季度:
会议操作员: 早上好,欢迎参加Ocugen 2024年第三季度财务业绩和业务更新会议。请注意,本次电话会议正在录音。所有参与者线路均处于只听模式。在发言人评论之后,将有问答环节。现在我将把会议交给Ocugen公司通讯主管Tiffany Hamilton。
您可以开始了。
Tiffany Hamilton, Ocugen公司通讯主管: 谢谢操作员,大家早上好。今天与我一起参加电话会议和网络直播的是Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musanuri博士,他将提供业务更新以及我们临床和运营进展的概况。我们的首席会计官Ramesh Ramachandran也在电话会议中,他正在从临时首席会计官Mike Breininger那里接手,他将提供截至2024年9月30日的季度财务更新。首席医疗官Huma Kumar博士和首席科学官Arun Ophadhyay博士将在演讲结束后回答问题。
今天早上,我们发布了一份新闻稿,详细介绍了2024年第三季度相关的业务和运营亮点。我们鼓励听众查看新闻稿,可在我们的网站ocugen.com上找到。本次电话会议正在录音,重播和随附的幻灯片演示将在Ocugen网站的投资者专区提供约45天。本演示包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性陈述,这些陈述受风险和不确定性的影响。
在某些情况下,我们可能会使用诸如"预测"、"相信"、"潜在"、"提议"、"继续"、"估计"、"预期"、"计划"、"打算"、"可能"、"可能"、"将"、"应该"或其他传达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。这些陈述包括但不限于关于我们的临床开发活动和相关预期时间表的陈述。这些陈述受许多重要因素、风险和不确定性的影响,可能导致实际事件或结果与我们当前的预期有重大差异。这些和其他风险和不确定性在我们向美国证券交易委员会(SEC)提交的定期报告中有更全面的描述,包括我们向SEC提交的季度和年度报告"风险因素"部分所述的风险因素。我们在本演示中所作的任何前瞻性陈述仅在本演示日期时有效。
除非法律要求,否则我们不承担更新本演示中包含的前瞻性陈述的义务,无论是由于新信息、未来事件还是其他原因,在演示日期之后。最后,Ocugen 2024年第三季度10-Q表格季度报告将于下周提交。现在我将把会议交给Musanuri博士。
Dr. Shankar Musanuri, Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人: 谢谢Tiffany,也感谢大家今天的参与。我们很高兴分享我们新型修饰基因疗法平台在所有三个临床项目中的持续进展,以及最近关于我们的ORQ200生物制剂候选药物的公告,我稍后将重点介绍。在第三季度,我们实现了显著的临床和监管里程碑,包括获得加拿大卫生部批准在加拿大启动ARQ400 III期Limelight临床试验,以及获得美国FDA批准扩大准入计划(EAP),使用ARQ400治疗18岁及以上的视网膜色素变性(RP)成年患者。
这些成就和持续的试验入组正在使公司更接近为患有RP的患者提供潜在的一次性终身治疗。我们利用RORA基因的修饰基因疗法项目OcQ410和OcQ410ST正按计划推进各自的临床试验。我们目前正在OcQ410 II期ARMADA临床试验中给患者用药,该试验旨在治疗地理性萎缩(GA),这是干性年龄相关性黄斑变性(AMD)的晚期。我们完成了I/II期OQ410 SD Guardian临床试验的I期给药,安全性和耐受性良好。数据安全监测委员会(DSMB)批准了III期临床试验第二阶段的入组。
Stargardt病是最常见的遗传性视网膜疾病,目前仍有巨大的未满足医疗需求,没有FDA批准的治疗方法。我对这些成就感到鼓舞,并对我们实现近期拐点的道路充满信心。本周,我们宣布完成了一项债务融资,从Avenue Capital Group获得了3000万美元。预计这笔资金将使我们的资金可用期延长至2026年第一季度。我们的主要基因疗法候选药物OcQ400(利用NR2 E3基因)的关键性III期Limelight临床试验正在进行给药。
如前所述,我们获得了加拿大卫生部批准在加拿大启动OcQ400的III期临床试验。将临床试验扩展到加拿大对Ocugen来说是一个重要机会,因为它将使我们能够覆盖更广泛的患者群体,包括与RP相关的众多基因突变。我们计划在最多5个地点招募受试者,加快招募速度,并扩大这种基因无关治疗在美国和欧洲的商业化潜力。RQ-400还获得了FDA批准的EAP,用于治疗18岁及以上的RP成年患者。EAP是一个有意义的进步,因为它使ARQ400可用于我们III期临床试验之外的合格患者,为更广泛的迫切需要治疗选择的患者群体带来希望和乐观。
这一批准也验证了之前III期OQ400临床试验中产生的积极安全性数据。此外,这是第一个III期基因疗法候选药物,可以治疗不分突变的RP患者。III期临床试验有望在2025年上半年完成入组,在2026年上半年提交生物制品许可申请(BLA)和欧洲上市许可申请(MAA),并在2027年追求商业化。让我花点时间强调一下RP患者未满足的需求和未开发的市场。美国、欧洲和加拿大约有30万患者受到这种疾病的影响,该疾病由大约100个不同基因的突变引起。市场上唯一获批的基因疗法和目前正在开发的一种基因疗法各自只针对与该疾病相关的一种突变。
正在开发的其他候选药物,包括光遗传学,仅针对很小的患者群体。OQ400展示了其通过基因无关方法提供全新治疗类别的潜力。修饰基因疗法不是采用一对一的方法,而是通过使用主基因调节因子靶向与这种未得到充分服务的疾病相关的许多基因,重置视网膜的功能网络并恢复整体健康。
我们继续开展广泛的活动,向主要利益相关者宣传我们的修饰基因疗法平台的差异化作用机制及其相对于当前疗法的优势。在第三季度,我们有机会在像再生医学联盟主办的Cell and Gene Meeting on the MESA等会议上向重要的投资者群体以及行业决策者提供我们三个临床阶段修饰基因疗法的最新情况。现在让我们来看看Ocu410和Ocu410 ST的发展,它们旨在通过单次视网膜下注射治疗继发于DAMD的GA和Stargardt病,这可能是患有这些致盲疾病的患者的一次性终身治疗。ARQ410专门设计用于解决DAMD发病机制中涉及的多个通路,相对于仅靶向一个通路(补体系统)的当前治疗选择具有明显优势。目前获批的治疗选择需要频繁的玻璃体内注射,每年约6到12次,并伴有各种安全性问题。
例如,大约12%的患者在治疗后出现AMD。ARQ410有潜力调节与疾病进展相关的所有4个通路,脂质代谢、炎症、氧化应激和补体系统,从而解决疾病的根本原因。美国和欧洲合计约有200万到300万GA患者,考虑到当前疗法的缺点,ocuvore10代表了一个相当大的市场,已准备好迎接新的进入者。
此外,欧洲还没有批准用于GA的产品。我们目前正在进行II/III期
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