在短短3日内，从被FDA授予“突破性疗法”认定，到在ASH年会上公布最新临床试验结果受到全世界关注，金斯瑞(01548)的CAR-T细胞疗法再次凭借亮眼的临床数据，惊艳世界。
12月9日，在第61届美国血液学会(ASH)年会上，金斯瑞子公司传奇生物首次公布了其研究性BCMA CAR-T细胞疗法在美国进行的JNJ-68284528有效性及安全性的Ib/II期CARTITUTE -1研究的最新临床试验数据。结果表明，该针对复发难治多发性骨髓瘤(R/R MM)的细胞疗法，总缓解率(ORR)达到100%。而就在12月7日，该CAR-T细胞疗法刚刚获美国食品药品监督管理局(FDA)授予的“突破性疗法”认定。
智通财经APP了解到，早在今年2月和4月，金斯瑞的CAR-T细胞疗法便先后获得美国FDA孤儿药认证和欧洲药品管理局优先药物认定(PRIME)资格。如今，该细胞疗法再次获得在国际权威认可以及业内认同，向世界充分展现了中国生物医药企业的重要创新力。
临床数据惊艳 未来发展可期
通常来说，获得FDA突破性疗法认定的药品的初步临床证据表明该疗法在具有临床意义的终点上显示出可能比现有疗法有实质性改善。
此次在ASH大会上，传奇生物通过公布其CAR-T细胞疗法的阶段性临床数据，为这一疗法获得的权威认定再提供了强有力的数据支持。
LCAR-B38M CAR-T细胞疗法是传奇生物自主研发的靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法。2017年6月，传奇生物受邀参加美国临床肿瘤学会年会(ASCO)，并凭借100%的客观缓解率惊艳全场后，在国际上引起巨大反响，并于2018年获得国家药品监督管理局首个CAR-T临床试验申请(IND)批件。
该疗法是一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加抗体亲和力，用于接受过既往包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成年患者。
其临床试验自2018年起在中美两地同时开展，其在治疗中国复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者的LEGEND-2临床试验中已经表现出卓越的疗效。
此次是传奇生物首次公布在美国进行的CARTITUTE -1研究的最新临床试验数据。其结果于美国血液学会 (ASH)年会上的口头汇报中进行报告，并在官方ASH新闻节目(577号摘要)中进行了强调。
试验结果表明，JNJ-4528在治疗29名R/R MM患者时表现出优异的疗效，在中位随访时间为6个月时，达到100%的总缓解率。
这些患者平均接受过5种前期疗法，68%的患者对蛋白酶体抑制剂(PI)，免疫调节药物(IMiD)，和抗CD38抗体三重耐药，72%的患者接受过5种治疗，31%的患者对5种疗法耐药。69%的患者达到完全缓解(CR)或更佳，86%的患者达到非常好的部分缓解 (VGPR)或更佳，14%的患者达到部分缓解。此外，66%的患者为严格意义上的完全缓解，这意味着灵敏的实验室检查和显微镜检查均未发现血液、尿液和骨髓中有骨髓瘤蛋白或细胞的证据。
值得注意的是，所有达到完全缓解或更佳疗效的患者中，所有可评估的骨髓微小残留检测在10的负5次方检测敏感度水平上都显示阴性结果。中位随访6个月后，在 29例患者中有27例患者保持无疾病进展。
此外，传奇生物也在ASH年会上公布了在中国进行的LEGEND-2(NCT03090659)I/II期、开放性、首次用于人体研究的更新数据。这些更新的数据进一步显示了晚期复发或难治性多发性骨髓瘤患者的长期缓解、安全性特征和完全缓解率。
从目前来看，JNJ-4528(LCAR-B38M)基本具备了全球同类最佳的潜力，随着研究时间线的不断推进和产品逐步落地，这款细胞疗法将进一步打开金斯瑞的估值天花板。
积极布局商业化 持续打造全球一流细胞治疗平台
要想将重磅产品化成估值的真金白银，就需要公司积极布局商业化，持续增强全球细胞治疗市场上的话语权和竞争力。通过全球合作和持续打造全球一流细胞治疗平台，金斯瑞已经走到了细胞疗法规模变现的黎明。
智通财经APP了解到，2017年12月，金斯瑞子公司传奇生物与杨森公司签订了一项全球合作和许可协议，共同开发和商业化治疗多发性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。杨森向金斯瑞支付3.5亿美元首期款及后续里程碑付款，创下了其时中国药企对外专利授权首付款最大金额记录及合作最优条件。
传奇生物CEO许远博士表示，“在和杨森的合作下，我们致力于LCAR-B38M/JNJ-4528的临床开发，并努力将这一试验性治疗方法应用于多发性骨髓瘤患者，为其提供一种新的治疗方法。”
除此之外，打造全球一流细胞治疗平台也成为未来金斯瑞增强在全球细胞治疗市场上话语权和竞争力的重要一环。
金斯瑞凭借领先的纳米抗体技术和一流的细胞治疗平台构建多个在研产品。目前，血液肿瘤的CD19/CD22、CD33/CLL-1已处于研究者发起临床I期阶段，实体瘤的Claudin18.2处于研究者发起临床I期阶段。公司预计在2020年上半年，将有第二个或者第三个产品申报IND。
对于一家创新型生物医药公司而言，不断的创新和进步才是保持领先的核心要素。因为在创新型生物医药公司发展的背后，技术与专利的竞争从未间断。
正如金斯瑞创始人兼首席执行官章方良博士所言：“我们很高兴看到美国CARTITUDE-1研究的初步数据和中国Legend -2研究的长期随访数据。我们也深知，这仅是生物医药创新道路上的里程碑，我们还是要不断与时间赛跑、与困难斗争，为中国乃至全球的患者带来更多希望。我们会不断通过本土创新和国际合作加速新药研发，在生命面前，这是所有生物医药人义不容辞的使命。”
因此，此次LCAR-B38M CAR-T细胞疗法的最新临床实验数据公布只是金斯瑞的阶段性胜利，公司要想在细胞疗法领域获得最终的硕果还需持续的努力，而投资者要做的则是耐心的等待与支持。