Investing.com -- Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL)股价飙升60%，此前该公司宣布其合作伙伴iECURE在一项针对鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症（一种遗传性疾病）的1/2期临床试验中，首位接受治疗的婴儿达到完全临床反应。
这项临床试验结果展示了Precision BioSciences的ARCUS®基因编辑平台的潜力，该平台被用于插入一个功能性OTC基因拷贝。首位患者的成功治疗结果增强了人们对ARCUS平台能够在体内执行复杂基因编辑（包括基因插入、切除和消除）的信心。
接受ECUR-506治疗的婴儿没有出现重大临床安全问题，除了无症状转氨酶升高，这一情况通过免疫抑制治疗得到了控制和解决。治疗12周后，患者能够停用氨清除剂药物，并将蛋白质摄入量增加到与其年龄相符的正常水平，而不会导致氨水平升高。这种积极反应已经持续了6个月，表明达到了完全临床反应。
OTC-HOPE研究计划在多个国家继续招募患者，目标是在2025年完成，并在2026年上半年提供完整的项目数据。同时，Precision BioSciences也在推进针对慢性乙型肝炎的PBGENE-HBV的ELIMINATE-B试验，预计将在2025年获得1期数据。
鉴于这些进展，BMO Capital分析师Kostas Biliouris将Precision BioSciences的评级从"市场表现"上调至"跑赢大市"，并设定了$34.00的目标价。Biliouris指出iECURE的数据看起来非常有希望，并强调这是ARCUS平台的早期临床验证。该分析师估计，DTIL的体内乙肝项目有约65%的概率显示可接受的安全性和强效性，这可能会推动股价上涨100-200%，类似于该板块其他公司最近的涨幅。考虑到Precision BioSciences的估值约为其净现金头寸的三分之一，且现金可支撑到2026年下半年，其风险/回报状况被认为是有利的。
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